美國處方藥付費(fèi)法案的演變特點(diǎn)及對我國新藥審評的啟示

陳永法 厲琴慧 伍 琳

中國藥科大學(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院 江蘇南京 211198

新藥審評，即依照法定程序及相關(guān)要求，由申請人提出新藥臨床試驗(yàn)或新藥上市申請，藥品監(jiān)督管理部門對擬上市藥品的安全性、有效性及質(zhì)量可控性進(jìn)行綜合評價(jià)的過程。實(shí)踐證明，一國新藥審評政策很大程度上會影響該國的藥品創(chuàng)新及產(chǎn)業(yè)發(fā)展，良好的審評政策能有效推動產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展、確保公眾用藥可及性。自國務(wù)院2015年發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》和2017年發(fā)布《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》以來，國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)已推出多項(xiàng)鼓勵藥品創(chuàng)新的改革措施，在消除申請積壓、縮短審評時(shí)長上取得了良好成效。但任何改革都不可能一蹴而就，如何進(jìn)一步通過完善藥品審評以充分激發(fā)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活力仍是藥品審評審批制度改革面臨的重要任務(wù)。[1]

針對美國食品藥品管理局(Food and Drug Administration, FDA)藥品審評時(shí)間過長的問題，美國國會于1992年頒布《處方藥付費(fèi)法案》(Prescription Drug User Fee Act , PDUFA)，并規(guī)定根據(jù)藥品審評狀況變化每5年重新修訂一次。目前該法案已經(jīng)5次修訂，每次修訂在保留“加快藥品審評”核心目標(biāo)基礎(chǔ)上，結(jié)合當(dāng)時(shí)面臨的主要問題進(jìn)行調(diào)整與革新。PDUFA由此發(fā)展為一部旨在加快新藥審評、改善藥品研制質(zhì)量和效率、助力極具創(chuàng)新性藥品產(chǎn)出、推動監(jiān)管科學(xué)應(yīng)用的綜合性法案。PDUFA的實(shí)施大幅提升了美國新藥研發(fā)實(shí)力，其新活性物質(zhì)(New Active Substances，NASs)全球占比從1992年的16.2%上升到了2016年的66.7%。[2]研究PDUFA各階段側(cè)重點(diǎn)及相應(yīng)監(jiān)管措施，借鑒其在演變過程中革新FDA藥品審評的經(jīng)驗(yàn)，對進(jìn)一步完善我國藥品審評審批制度，助力醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級與創(chuàng)新發(fā)展具有一定指導(dǎo)意義。

1 歷期PDUFA側(cè)重點(diǎn)分析

1.1 PDUFA I：增加審評資源并設(shè)立審評時(shí)限，消除申請積壓

20世紀(jì)80年代，美國政府因嚴(yán)重的財(cái)政赤字而削減對包括FDA在內(nèi)的相關(guān)部門的財(cái)政撥款造成了FDA運(yùn)營資金和審評資源的日益匱乏。[3]由此導(dǎo)致了審評時(shí)長居高不下、申請積壓持續(xù)增加等問題，嚴(yán)重挫傷了企業(yè)的創(chuàng)新熱情。為加快審評速度、重拾企業(yè)研發(fā)積極性，美國國會于1992年通過PDUFA，授權(quán)FDA向企業(yè)收取審評費(fèi)用作為國會撥款之補(bǔ)充以緩解審評資金匱乏。根據(jù)PDUFA I授權(quán) ，F(xiàn)DA聘用了大量審評人員并進(jìn)行相關(guān)培訓(xùn)，配備或更新了信息技術(shù)設(shè)備等，確保整個(gè)審評活動有充沛的人力、物力支撐。同時(shí)，F(xiàn)DA也設(shè)立了審評時(shí)限以接受申請人監(jiān)督。對于在預(yù)防、診斷或治療疾病上與已有藥品相比有顯著改善的新化學(xué)藥物、生物制品申請和補(bǔ)充申請承諾在6個(gè)月內(nèi)完成審評，其他藥品申請則在12個(gè)月內(nèi)完成審評。在PDUFAI支持下，截至1994年11月30日，F(xiàn)DA將此前的696件積壓減至9件[4]，提前實(shí)現(xiàn)了消除申請積壓的目標(biāo)。

1.2 PDUFA II：提供新藥研發(fā)科學(xué)指導(dǎo)，改善研制質(zhì)量和效率

在PDUFA I實(shí)施后期，多方利益相關(guān)者認(rèn)為FDA不僅要履行評價(jià)藥品安全有效的職責(zé)，還應(yīng)協(xié)助申請人開展新藥研發(fā)。[5]為此，F(xiàn)DA為申請人提供了特殊研究方案(如致癌性、穩(wěn)定性研究)評估服務(wù)，于接到方案后的45個(gè)工作日內(nèi)以書面形式反饋評估意見和對相關(guān)問題的答復(fù)，以此幫助申請人減少盲目研究、提高方案設(shè)計(jì)的科學(xué)性與合理性。對于重大或復(fù)雜的科學(xué)技術(shù)問題，F(xiàn)DA還會利用召開多類會議向申請人提供詳盡指導(dǎo)。會議類型主要包括臨床研究申請(Investigational new drug, IND)預(yù)備會，Ι期、II期臨床結(jié)束會議等。鑒于III期臨床試驗(yàn)結(jié)果是決定藥物能否上市的關(guān)鍵且該試驗(yàn)的失敗率較高，F(xiàn)DA強(qiáng)烈鼓勵申請人申請II期臨床結(jié)束會議，圍繞即將實(shí)施的III期臨床試驗(yàn)，對當(dāng)前研究資料是否支持該試驗(yàn)開展、擬設(shè)計(jì)的III期臨床試驗(yàn)方案是否科學(xué)合理等提供相關(guān)建議，以此盡可能降低失敗風(fēng)險(xiǎn)。此外，F(xiàn)DA還為治療嚴(yán)重或威脅生命疾病的、初步顯露出明顯治療優(yōu)勢的藥物通過快速審評通道提供及時(shí)指導(dǎo)。

1.3 PDUFA III：改善上市申請審評管理，提高審評質(zhì)量和效率

在PDUFA II實(shí)施后期，F(xiàn)DA發(fā)現(xiàn)充沛的審評資源雖可縮短審評時(shí)長，但審評過程中諸多不確定因素會造成審評時(shí)間無法趨穩(wěn)、藥品首輪審評通過率低的現(xiàn)象。[5]為此，F(xiàn)DA制定了《良好審評管理原則和實(shí)踐》(Good review management principles and practices ,GRMPs)，將審評流程劃分為立卷審查、技術(shù)審評、專家咨詢會和審評結(jié)論告知等階段，細(xì)化每一階段關(guān)鍵事項(xiàng)、明確相應(yīng)完成時(shí)限和責(zé)任部門等，從而為審評部門履行法定職責(zé)提供行動指導(dǎo)。對于具體新藥申請，審評部門首先通過立卷審查對申報(bào)材料的形式和內(nèi)容進(jìn)行完整性檢查，對僅存在易糾正缺陷的申請于74個(gè)工作日內(nèi)告知申請人以促使其及時(shí)改正，而對存在重大缺陷的申請則拒絕立卷，由此提高進(jìn)入技術(shù)審評的申報(bào)材料質(zhì)量、降低申報(bào)材料缺陷對審評效率的影響。其次，審評部門參照GRMPs對給予立卷的申請制定適宜的審評計(jì)劃，明確關(guān)鍵審評事項(xiàng)的完成時(shí)間和相應(yīng)的責(zé)任部門或人員。在進(jìn)入技術(shù)審評后，審評部門會繼續(xù)與申請人保持聯(lián)系，及時(shí)告知有關(guān)缺陷、需補(bǔ)充的資料、擬議說明書意見等，使其能及早解決問題，盡可能提高首輪審評通過率。

1.4 PDUFA IV：提高審評過程中對藥品安全的重視，降低患者用藥風(fēng)險(xiǎn)

2004年，美國默克制藥公司在全球召回了有嚴(yán)重心血管副作用的羅非昔布。隨后調(diào)查表明，該副作用很可能因FDA審評人員忽視了藥物臨床研究資料致使在審評中未被及時(shí)發(fā)現(xiàn)。[6]此事件促使公眾強(qiáng)烈呼吁FDA加強(qiáng)對新藥的安全性審查，PDUFA IV由此提高了審評過程中對藥品安全的重視。首先，F(xiàn)DA擴(kuò)充了藥物安全性評價(jià)員、流行病學(xué)專家、風(fēng)險(xiǎn)管理專家等評價(jià)藥品安全性的人員，以確保有充沛的人力資源對申請人提交的藥品安全研究資料進(jìn)行全方位審查。其次，考慮到藥品名稱的書寫或發(fā)音相似易引發(fā)用藥錯誤風(fēng)險(xiǎn)，F(xiàn)DA提高了對新藥專有名稱審查的重視，如開發(fā)語音和拼字分析系統(tǒng)以識別擬議藥品名稱與已上市藥品名是否有拼寫或發(fā)音上的相似，以此盡可能減少公眾對藥品名稱的混淆。此外，鑒于新藥審評不能確保藥品的絕對安全，F(xiàn)DA還提高了申請人的藥品風(fēng)險(xiǎn)管理責(zé)任，對認(rèn)為有可能產(chǎn)生嚴(yán)重不良反應(yīng)的藥品，要求其提交風(fēng)險(xiǎn)評估與減緩策略(Risk Evaluation and Mitigation Strategies，REMS)，對上市后藥品的已知或潛在風(fēng)險(xiǎn)實(shí)施有效管理。

1.5 PDUFA V：加強(qiáng)與申請人的溝通交流，助力極具創(chuàng)新性藥品產(chǎn)出

近年來，新藥研發(fā)復(fù)雜性的加劇致使開發(fā)出極具創(chuàng)新性的藥品變得愈發(fā)困難。為提高公眾在未滿足醫(yī)療需求領(lǐng)域的用藥可及性，F(xiàn)DA通過加強(qiáng)與申請人在新藥研發(fā)和審評中的溝通交流以將最新科技成果盡快轉(zhuǎn)化為上市產(chǎn)品。[5]在新藥研發(fā)階段，F(xiàn)DA通過突破性療法通道為治療嚴(yán)重疾病且初期臨床證據(jù)顯示具有潛在優(yōu)勢的新藥提供密集式研發(fā)指導(dǎo)，包括主動制定研發(fā)交流計(jì)劃、進(jìn)行多次正式和非正式溝通。除了在研發(fā)過程中強(qiáng)化與申報(bào)者的互動，F(xiàn)DA又為新分子實(shí)體和原創(chuàng)性生物制品的上市申請?jiān)鲈O(shè)審評中期交流會(Mid-Cycle communication, MCC)和后期會議(Late-Cycle meeting, LCM)，從而加強(qiáng)雙方在審評中的交流。兩類會議主要向申請人反饋?zhàn)钚聦徳u進(jìn)展、討論審評中發(fā)現(xiàn)的任何重大問題，以協(xié)助申請人有效解決復(fù)雜缺陷。此外，為提高FDA與申請人的溝通效率，PDUFA V在監(jiān)管項(xiàng)目經(jīng)理基礎(chǔ)上新增了強(qiáng)化溝通小組(Enhanced Communication Team ,ECT)，除了協(xié)助申請人與審評小組溝通交流外，還向?qū)徳u人員和申請人提供在互動過程中適宜做法的培訓(xùn)，以增強(qiáng)互動效率和有效性。

1.6 PDUFA VI：推動監(jiān)管科學(xué)應(yīng)用，確保新藥審評科學(xué)性

科學(xué)技術(shù)的飛速發(fā)展深刻改變了創(chuàng)新藥品的研究思路和研制方法，這給FDA對上市藥品的安全性、有效性做出科學(xué)可靠的評價(jià)帶來了嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。[6]為此，F(xiàn)DA依靠監(jiān)管科學(xué)來加強(qiáng)知識技能儲備、改善審評決策工具(方法或標(biāo)準(zhǔn))，確保能科學(xué)合理地評價(jià)產(chǎn)品的相關(guān)性能。一方面，F(xiàn)DA通過開發(fā)新的審評工具或方法以對新興研發(fā)技術(shù)的評估做好充分準(zhǔn)備。如鑒于越來越多的申請人開始采用復(fù)雜適應(yīng)性(complex adaptive)、貝葉斯(Bayesian)等新興臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)開展藥品研發(fā)，F(xiàn)DA開發(fā)了相應(yīng)的評價(jià)方法以提高對此類設(shè)計(jì)的審查能力。另一方面，F(xiàn)DA在審評過程中納入了新證據(jù)以優(yōu)化藥品的風(fēng)險(xiǎn)效益評估。如考慮到傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)因樣本量有限、隨訪時(shí)間較短而無法獲取更多實(shí)際臨床診療證據(jù)，F(xiàn)DA允許已上市藥品的新適應(yīng)癥申請可用真實(shí)世界研究獲取的數(shù)據(jù)作為對臨床試驗(yàn)證據(jù)的補(bǔ)充。此外，F(xiàn)DA還加大了標(biāo)準(zhǔn)數(shù)據(jù)(Standards Data)在審評中的使用，從而更高效地評價(jià)研究數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性和可靠性。

2 PDUFA改善新藥審評的實(shí)施效果

經(jīng)過二十余年發(fā)展，PDUFA在確保上市藥品安全有效前提下，在審評時(shí)長、研發(fā)效率、審評質(zhì)量和極具創(chuàng)新性藥品產(chǎn)出等方面產(chǎn)生了積極影響，對于改善FDA新藥審評工作、促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展、保障公眾用藥可及的作用日益凸顯。

2.1 新藥審評時(shí)間顯著縮短

藥品審評時(shí)間是反映審評工作效率的一項(xiàng)重要指標(biāo)，也是PDUFA實(shí)施效果的直觀體現(xiàn)。[7]1980—1992年，F(xiàn)DA的新藥平均審評時(shí)間為29個(gè)月[5]，此情況在PDUFA實(shí)施初期即逐漸好轉(zhuǎn)。如圖1所示[8]，PDUFA I—PDUFA II期間，審評人員、信息基礎(chǔ)設(shè)施等審評資源的增加促使審評時(shí)間明顯縮短，1993—2002年的新藥審評中位時(shí)間為15.5個(gè)月，相比1980—1992年下降近50%。而自PDUFA III起，除確保有充沛的審評資源，F(xiàn)DA還對審評流程各環(huán)節(jié)進(jìn)行嚴(yán)格的時(shí)限規(guī)定，使審評活動更具組織性和預(yù)見性，審評時(shí)間在進(jìn)一步下降的同時(shí)逐漸趨于穩(wěn)定——PDUFA III之后的審評時(shí)間基本維持在8～12個(gè)月。由此可見，PDUFA的實(shí)施有效加快了FDA的藥品審評速度，縮短了新藥審評時(shí)間。

2.2 獲研發(fā)指導(dǎo)新藥的臨床試驗(yàn)周期顯著縮短

FDA自PDUFA II起開始向申請人提供新藥研發(fā)指導(dǎo)，該項(xiàng)服務(wù)隨著PDUFA的修訂與更新而不斷完善，在推動研發(fā)活動順利開展、縮短臨床試驗(yàn)周期方面產(chǎn)生了良好影響。一項(xiàng)對2008—2013年批準(zhǔn)的184個(gè)新藥研發(fā)周期的統(tǒng)計(jì)顯示，與FDA開展IND預(yù)備會的藥品臨床試驗(yàn)周期比未開展的縮短約1.4年，與FDA開展I期臨床結(jié)束會議的藥品臨床試驗(yàn)周期比未開展的縮短約1年。[9]該效果在獲特殊審評通道的新藥上更為顯著，對FDA 2016年批準(zhǔn)的新藥臨床試驗(yàn)周期統(tǒng)計(jì)發(fā)現(xiàn)，突破性療法新藥的臨床試驗(yàn)周期均值為5.4年，快速通道新藥為6.9年，普通新藥接近9年[10]，這意味著FDA及時(shí)或密集式的研發(fā)指導(dǎo)有效地提高了新藥研制效率。

2.3 新藥首輪審評通過率穩(wěn)步提升

FDA自PDUFA III開始逐步重視審評流程的改善，通過對每一新藥審評實(shí)施立卷審查、制定審評計(jì)劃、在技術(shù)審評中及時(shí)告知申請人材料缺陷等以提高申報(bào)材料質(zhì)量、規(guī)范審評程序、及早解決審評中出現(xiàn)的問題，有效促進(jìn)了新藥首輪審評通過率的提升。如圖2所示[2]，PDUFA I—PDUFA II期間，由于未對審評流程實(shí)施有效管理，新藥首輪審評通過率普遍較低，中位數(shù)為30.5%。而PDUFA III期間的新藥首輪審評通過率維持在42%～52%之間， PDUFA IV后期則高達(dá)70%，PDUFA V得益于在技術(shù)審評過程中增設(shè)了MCC和LCM會議，首輪通過率進(jìn)一步提高并穩(wěn)定至75%左右。由此可見，新藥首輪審評通過率隨著審評流程的不斷改善而得以顯著提升。

圖1 1993—2016年CDER NME NDAs/BLAs審評中位時(shí)間

圖2 1993—2013財(cái)年CDER NME NDAs/BLAs首輪審評通過率

2.4 極具創(chuàng)新性藥品的產(chǎn)出有所改善

極具創(chuàng)新性藥品在治療嚴(yán)重威脅生命疾病、保障公眾在未滿足醫(yī)療需求領(lǐng)域的用藥可及性方面發(fā)揮了重要作用。但新藥研發(fā)的日趨復(fù)雜及研發(fā)成本的持續(xù)上升使此類藥品的研制愈發(fā)困難。與PDUFA實(shí)施的前十年相比，后十年期間極具創(chuàng)新性藥物的產(chǎn)出開始下降，1993—2001年平均獲批的含新分子實(shí)體新藥的數(shù)目為31個(gè)，而2002—2011年平均為23個(gè)。[2]為提高此類藥品的研制成功率，PDUFA V在研發(fā)和審評兩個(gè)階段加強(qiáng)了與申請人的溝通交流，給予了更多行政協(xié)助，從而有效緩解了新分子實(shí)體產(chǎn)出減少的不利局面并提高了新藥上市獲批率。如圖3所示，2012年以來含新分子實(shí)體新藥的上市申請數(shù)雖普遍低于PDUFA的后十年，但獲批數(shù)量明顯增加，2012—2016年的平均獲批數(shù)為35個(gè)[2]，可見極具創(chuàng)新性藥品的產(chǎn)出得到了較好改善。

圖3 2000—2016年CDER NME NDAs/BLAs獲批情況

3 完善我國新藥審評審批的建議

2017年10月國務(wù)院發(fā)布的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》為我國后續(xù)審評審批制度改革做出了重要部署，也對鼓勵產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新提出了更高要求。PDUFA在革新FDA新藥審評制度、激發(fā)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活力、保障藥品可及性的實(shí)踐中顯現(xiàn)出了良好成效。借鑒PDUFA演變過程中的監(jiān)管思路與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合我國藥品審評審批制度改革實(shí)際，本文提出如下建議。

3.1 加強(qiáng)對新藥研發(fā)的科學(xué)指導(dǎo)，加快創(chuàng)新藥品產(chǎn)出

對新藥研發(fā)提供科學(xué)指導(dǎo)是此次藥品審評審批改革的重點(diǎn)。目前CDE向申請人提供研發(fā)指導(dǎo)的類型主要包括一般性技術(shù)問題咨詢和重大技術(shù)問題會議交流。從實(shí)踐來看，向企業(yè)以網(wǎng)絡(luò)、電話、現(xiàn)場咨詢等方式提供一般性技術(shù)指導(dǎo)服務(wù)較為普遍，而會議交流可獲得性較低(2017年溝通交流會議總體召開率為38%[11])。但對于創(chuàng)新藥物研發(fā)而言，申請人更需要藥監(jiān)部門對關(guān)鍵性技術(shù)問題提供詳細(xì)指導(dǎo)，以協(xié)助其克服研發(fā)困境，降低創(chuàng)新風(fēng)險(xiǎn)。

因此，建議提高交流會議的可獲得率，利用審評專家專業(yè)優(yōu)勢向更多申請人提供重大技術(shù)問題解決思路或建議。同時(shí)可借鑒FDA向申請人提供特殊研究方案評估服務(wù)，幫助其減少盲目研究與不必要的資源浪費(fèi)、提高方案設(shè)計(jì)的科學(xué)合理性。此外，鑒于CDE向申請人提供的指導(dǎo)以申請人發(fā)起為主[12]，建議對具有重大臨床價(jià)值、開發(fā)難度極大、初步顯示明顯治療優(yōu)勢的新藥，審評部門在審評資源充沛的基礎(chǔ)上也可借鑒FDA做法主動與申請人制定新藥研發(fā)溝通計(jì)劃，通過提供及時(shí)、密切的指導(dǎo)來提高藥品研制成功率。

3.2 優(yōu)化新藥上市申請審評過程管理，提高審評質(zhì)量與效率

新藥技術(shù)審評工作涉及多個(gè)任務(wù)、環(huán)節(jié)與責(zé)任部門，是一項(xiàng)較為復(fù)雜的工程，因此有必要對審評過程實(shí)施管理以確保審評質(zhì)量與效率。目前CDE已頒布了許多指導(dǎo)藥品審評工作的規(guī)范性文件，但總體而言，我國的藥品審評質(zhì)量管理規(guī)范體系還不完善，審評過程中部分環(huán)節(jié)仍缺乏明確細(xì)致的技術(shù)審評指導(dǎo)文件對審評工作提供規(guī)范指導(dǎo)。[13]同時(shí)，審評部門在技術(shù)審評過程中與申請人的互動較為有限[14]，這在一定程度上也會阻礙審評活動的進(jìn)一步推進(jìn)。

建議參考FDA做法，一方面盡快構(gòu)建一套系統(tǒng)完善的藥品審評質(zhì)量管理體系，對技術(shù)審評各個(gè)關(guān)鍵環(huán)節(jié)中相關(guān)人員的法定職責(zé)、工作流程、技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)等做出明確具體的規(guī)定，從而為審評工作提供統(tǒng)一規(guī)范的行動指南。另一方面，提高申請人在審評過程中的參與度，通過電話、郵件等及時(shí)告知申請人申報(bào)材料缺陷，促進(jìn)雙方對某一事項(xiàng)的理解；鑒于極具創(chuàng)新性藥品研發(fā)難度較大，審評中難免會發(fā)現(xiàn)復(fù)雜缺陷，可定期對此類藥品的審評情況開展交流會議，針對性討論審評中發(fā)現(xiàn)的問題，協(xié)助申請人解決重大缺陷，提高首輪審評通過率。

3.3 在加快審評速度的同時(shí)提高對新藥安全的重視，降低藥品安全風(fēng)險(xiǎn)

保障上市藥品安全是新藥審評的首要任務(wù)。在PDUFA實(shí)施歷程中，曾存在FDA為加快審評速度而無法對藥品的安全性進(jìn)行深度審查的現(xiàn)象，致使藥品由于安全隱患而被召回的比例增加，影響了FDA的公信力和權(quán)威性。[15]我國應(yīng)以此為鑒，在縮短新藥審評時(shí)間的同時(shí)不可降低藥品的安全性標(biāo)準(zhǔn)，始終要將安全性指標(biāo)放在首位。此外，鑒于我國存在部分醫(yī)藥企業(yè)缺乏上市后藥品安全監(jiān)測主動性、藥品安全監(jiān)管部門之間聯(lián)系不緊密等現(xiàn)象[16]，建議提高企業(yè)藥品安全風(fēng)險(xiǎn)管理責(zé)任，如要求將上市后藥品風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃作為新藥上市獲批的一部分，并按時(shí)提交風(fēng)險(xiǎn)管理實(shí)施結(jié)果以督促企業(yè)積極落實(shí)該計(jì)劃。與此同時(shí)，審評部門可加強(qiáng)與相關(guān)部門合作，如將藥品上市前關(guān)注的安全問題、安全性評價(jià)等交流共享，以提高有關(guān)部門對上市后藥品安全監(jiān)管的針對性和效率。

3.4 加快藥品監(jiān)管科學(xué)的發(fā)展與應(yīng)用，確保審評決策科學(xué)性

監(jiān)管科學(xué)是近十幾年逐步發(fā)展形成的前沿學(xué)科，它在藥品的全生命周期監(jiān)管中具有十分重要的科學(xué)意義和應(yīng)用價(jià)值。該學(xué)科在我國還處于起步階段，有關(guān)部門更多停留在“科學(xué)監(jiān)管”的理念層面[6]。隨著我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的優(yōu)化升級與創(chuàng)新藥品研發(fā)實(shí)力的逐步增強(qiáng)，勢必會有越來越多的申請人采用新興科學(xué)技術(shù)開展新藥研發(fā)活動，這難免會給審評部門對相關(guān)產(chǎn)品的安全性、有效性做出科學(xué)可靠的評價(jià)帶來一定挑戰(zhàn)。

為確保創(chuàng)新藥物審評決策的科學(xué)性，建議我國加強(qiáng)對監(jiān)管科學(xué)的重視，提高其在藥品審評中的應(yīng)用。如有關(guān)部門可進(jìn)一步加強(qiáng)新藥審評工作所需的理論知識和實(shí)踐技能學(xué)習(xí)，提高自身理論水平和科研素質(zhì)；結(jié)合我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展實(shí)際，依靠監(jiān)管科學(xué)探索開發(fā)評價(jià)藥品安全性、有效性和質(zhì)量的新工具(方法或標(biāo)準(zhǔn))，在確保對申請人提交的產(chǎn)品相關(guān)性能做出科學(xué)評價(jià)的同時(shí)，也能增強(qiáng)對行業(yè)新藥研發(fā)的合理引導(dǎo)。

作者聲明本文無實(shí)際或潛在的利益沖突。