罕見病用藥入醫(yī)保：謹慎權衡

應曉華復旦大學公共衛(wèi)生學院教授，博導

■ 專欄 ■

罕見病是指發(fā)病極為少見的疾病，而且往往是對健康損害嚴重的慢性病。國際上常根據(jù)疾病患病率大小作為罕見病界定標準，但各國標準并不一致。在我國，尚未就罕見病形成一致的界定標準。2016年，中華醫(yī)學會遺傳學分會提出，罕見病為患病率低于五十萬分之一或新生兒發(fā)病率低于萬分之一的疾病；相關新聞報道披露我國約有2000萬罕見病患者；而《2019中國罕見病藥物可及性報告》指出，當前罕見病藥物目錄約覆蓋300萬名患者。治療罕見病的藥品，常稱之為孤兒藥。罕見病的另外一個特征，是其治療費用、孤兒藥費一般較高，這與其研發(fā)成本高昂、市場規(guī)模較小有關。

我國近年也出臺了一系列提高孤兒藥可及性的舉措，主要表現(xiàn)為將孤兒藥納入醫(yī)保報銷范疇、通過多種措施降低孤兒藥價格等。其主要依據(jù)為：按照國際經(jīng)驗，罕見病治療費用占醫(yī)保基金比例不高，一般低于1.5%；我國當前醫(yī)保基金結余較多，完全有能力承受；某些罕見病治療后，能大幅度提升患者生活質量。也有研究顯示，中國決策者在考慮罕見病應否納入醫(yī)保時，影響因素依次為藥物效果、安全、疾病嚴重程度、醫(yī)保基金可負擔性等。但作為一名衛(wèi)生經(jīng)濟學研究者，筆者更關注罕見病進入醫(yī)保后對醫(yī)保基金的真正影響。

以當前醫(yī)保基金的覆蓋人口、收支狀況作為基數(shù)，基于罕見病患病率、治療相關費用等，可估算其對基金的影響。根據(jù)醫(yī)療保障局公布的數(shù)據(jù)，2018年我國基本醫(yī)療保險覆蓋率約為96.73%，基本達到全覆蓋。其中，職工醫(yī)保、居民醫(yī)保和新農(nóng)合覆蓋人數(shù)分別為3.17億、8.97億和1.3億人，三類人群2018年人均保費分別為4187元、777元和657元，三類人群的年人均保險基金支出分別為3317元、700元和657元。基于上述數(shù)據(jù)：（1）當前我國總人口約為13.9億人，如果罕見病患者為2000萬，則罕見病總患病率約為1.44%，醫(yī)保覆蓋的罕見病患者約為1934.5萬人；如果罕見病患者年人均醫(yī)藥費為10000元（實際可能遠超出該數(shù)字），醫(yī)保報銷比例為90%，這部分患者的總醫(yī)藥費約為1934億，每個投保者人均罕見病醫(yī)療費用約為144元，人均醫(yī)保報銷費用約為129.5元；罕見病醫(yī)保報銷費用占2018年職工醫(yī)保支出的3.9%，居民醫(yī)保支出的18.5%,新農(nóng)合支出的20.6%。（2）2018年城鎮(zhèn)職工醫(yī)保的統(tǒng)籌基金累計結余為11460億元，按照上述算法，職工醫(yī)保罕見病年均醫(yī)保支出約為410.1億元，結余基金可以支持27.9年；居民醫(yī)保累計結余4332億元，結余用于罕見病可支付3.7年；新農(nóng)合結余295.4億元，僅能支付1.7年。（3）如果只選擇典型的兩種罕見病，即戈謝病（患病率約1/200000）與血友病(患病率約2.73/100000)，假定其治療費用分別為每年200萬元和10萬元，每年報銷90%，則這兩種疾病的醫(yī)保支出額約占2018年職工醫(yī)保基金支出的0.35%、占居民醫(yī)保基金支出的1.64%、占新農(nóng)合基金支出的1.83%。

上述分析的結果，還受到罕見病診斷率、治療率、治療方案選擇等的影響，現(xiàn)實中的醫(yī)保支付遠低于該水平，但該結果能反映出罕見病納入醫(yī)保后的長期效果。結果提示：（1）基于我國職工醫(yī)保的籌資水平與結余狀況，將罕見病納入醫(yī)保對基金的影響相對較小；但如將罕見病納入居民醫(yī)保，對于基金平衡影響較大，應該更為謹慎。（2）罕見病的治療，應該整合政府、醫(yī)保、社會、個人等多方資源，統(tǒng)籌社會醫(yī)療保險補償、政府醫(yī)療救助、社會醫(yī)療幫困，商業(yè)醫(yī)療保險等多種方式，構建多維度、全方位的罕見病保障模式。（3）我國將部分孤兒藥納入醫(yī)保報銷范疇，體現(xiàn)了政府保證人人平等享有健康權利的責任，但在此過程中，需要明確孤兒藥優(yōu)先重點，逐步推進，切不可畢其功于一役，低估其對基金的影響。（4）孤兒藥費用高主要源于其價格高，我國人口眾多，孤兒藥市場也相對較大，應通過與藥廠談判、集中采購等多種形式，壓低藥品價格，切實降低罕見病治療費用。■