新藥界獨角獸養成記

高宇哲

諾誠健華創始人董事長兼CEO崔霽松 中國本土創新藥在未來5～10年，一定能研發出幾款國際領先的首創新藥 攝影張勇

北京時間3月23日，諾誠健華醫藥在港交所掛牌上市，由摩根士丹利和高盛擔任聯席保薦人，是首家在港股市場“云敲鑼”上市的公司。諾誠健華上市首日逆市高開9.4港元，較發行價上漲5.03%。截至當天發稿，其股價漲幅為8.94%，最新市值121.91億港元。

研發一款新藥需要多久？

根據塔夫茨藥物開發研究中心提供的一項數據顯示，開發一個新藥的平均成本約為26億美元。一般需要12～15年才能將一個新藥從試驗室走入市場。而在5000個臨床前化合物中大約只有5個化合物可以進入臨床試驗，在這5個化合物中，只有一個能被批準用于臨床治療病人，成為真正的藥物。

曾有投資人將新藥“從實驗室進入臨床試驗階段”形容為“死亡之谷”。由此可見“高成本、高投入、高風險”早已成為業內共識。

即便如此，各國對新藥研制的腳步卻從未放緩。

在中國，由于基礎弱、起步晚，國內創新層次主要處于以仿制為主到仿創結合的階段。但總的來說，國內創新藥正由初級階段的“me-too”（模仿創新藥）類藥物走向更高級的“me-better”（跟進創新藥）。近年來，國內新藥領域已出現可與國際藥企一較高下的“first-in-class”（首創新藥）企業。究其原因，國內對新藥研發的全力扶持，加快了醫藥行業變革，亦引來了大批資本的入局。

政策與資本的合力催化，讓發展了20余年的中國新藥研發，終于駛入了快車道。

中國最需要腫瘤及自身免疫類疾病治療的藥品， 所以，我們應該花時間做讓中國人受益的新藥。

而在一眾本土創新企業中，諾誠健華以“準獨角獸”姿態闖入人們的視野。

公開資料顯示，諾誠健華于2015年11月3日在開曼群島注冊，2016年在中國開始研發。這家成立不到5年的生物醫藥公司，專注于腫瘤及自身免疫類疾病治療領域的國際一類新藥開發。目前擁有9款潛力候選藥物，其中已有一種候選藥物處于注冊性試驗當中，兩種處于I、II期臨床試驗，剩下六種處于IND準備階段。

這張令人興奮的候選藥物單，為諾誠健華構建起業績爆發的基石。

不惑之年歸國創業

為什么選擇在不惑之年歸國？

崔霽松的答案是：“要為中國做點兒貢獻。”

離開故土二十余載，帶著多年的經驗，崔霽松說：“希望能夠培養一批人才，回來有更大的平臺，發揮的空間也大。”2011年，其回國擔任PPD旗下保諾科技的總經理兼首席科學官，當時的保諾科技正值低谷，而回國也伴隨一個艱巨的任務：重建團隊。

“剛加入保諾時，公司每年虧損幾百萬美元，我們要自己想辦法、謀發展。”重壓之下，崔霽松提出全面的研發管理及團隊架構重組，探索新的商業模式，兩年后，公司開始盈利。這次“內部創業”，崔霽松的感受是：“把你扔到水里，要自己學游泳，游上來就成功，游不上來就淹死。”

有了過往經驗，崔霽松覺得是時候完成自己的夢想了。

2015年，其聯合相識多年的施一公教授開啟了真正的創業之旅。帶領由20多人組成的原保諾核心研發團隊，走上了開往新藥研發的直通車。

在進行產品線布局時，諾誠健華將藥物研發重點放在了腫瘤和自身免疫性疾病領域。

為什么選擇這兩個領域？

崔霽松告訴創業邦：“中國最需要什么？一個是腫瘤產品，目前五年以上的腫瘤生存率在美國達到70%左右，而在中國僅達到30%左右，我們應該找到更適用于中國人的新藥。另外，自身免疫疾病像系統性紅斑狼瘡、類風濕關節炎，這些在中國的發病率很高，我認為我們應該花時間做讓中國人受益的新藥。”

未來，希望我們的創新走向國際。我們需要把它打造成一個國際品牌，源源不斷地給中國及國際市場提供創新藥物，同時能夠培養一批創新人才。

在全球范圍內，腫瘤和自身免疫性疾病對人們的生命健康造成重大威脅。目前，中國有3000～4000萬自身免疫性疾病患者，肝癌患者占全球50%以上，肺癌、胃癌等腫瘤患者占全球的25%。居高不下的發病率和缺乏有效的治療藥物，使患者正遭受著極大危害。

而諾誠健華的使命是，利用最新的科學技術，研制出針對中國人群高發疾病安全有效的新藥，解決急迫但未被滿足的醫療需求，惠及中國及全球病人。

確定了藥物研發的方向，在前期幾乎“只進不出”的制藥行業，資金自然是重中之重。而在“找錢”這件事上，諾誠健華卻毫無初創公司的“青澀”。

查閱公司的融資經歷，成立僅兩個月后便開始了A、B輪融資。2016年1月融資380萬美元，2018年1月融資5500萬美元，2018年11月融資1.8億美元，同期企業估值上升至8.8億美元。

一家初創型新藥企業，何以受到資本認可，成為業內看好的準獨角獸？這便要說到諾誠健華的研發能力。

5年內，9款潛力候選藥

談及團隊的研發能力，崔霽松認為：“人才是其中重要的變量。”

在諾誠健華，不僅有明星創始團隊，更聚集了一批成功開發過多種新藥產品的科研人員組成的核心研發團隊。人才，構成了其核心競爭力，也為諾誠健華的快速發展提供了原動力。

在研發布局上，公司共有九種候選藥物，其中奧布替尼（ICP-022）已有兩項適應癥提交NDA申請，第二、三款候選藥物正處于I/II期臨床試驗階段，第四款已遞交IND申請，其余均處于IND準備階段。目前，其核心產品奧布替尼，獲批在即。而無論是正在研發的BTK抑制劑，還是FGFR抑制劑，研發進展都可列入全球第一梯隊。

以奧布替尼為例，其可用于腫瘤和自身免疫疾病的治療，屬于安全有效的BTK抑制劑。目前在中國僅有一種BTK抑制劑獲批。并且目前獲批準的BTK抑制劑顯示出房顫、腹瀉、出血等毒性。而諾誠健華的臨床研究中，奧布替尼顯示出更高的選擇性和更卓越的安全特性。

因此，從療效來看，諾誠健華的核心產品有成為best-in-class的可能。

在產品研發方面，諾誠健華進展順利。在產品布局層面，諾誠健華選擇多管齊下。除奧布替尼，還有ICP-192和ICP-105兩款針對不同靶點適用于尿道上皮癌/膽管癌和肝細胞癌等疾病的臨床I/II期試驗項目，共同構成了公司的核心產品矩陣。此外，還有六種處于IND申報或準備階段的自主開發候選藥物，降低依靠單一藥物的收入來源風險，為公司提供了可持續發展。

下一步，如何造血？

隨著上市，如何快速實現商業化落地，必將成為其面臨的新一輪考核。回顧諾誠健華近5年的發展，人才、政策、產品、資本缺一不可。正如崔霽松所說：“各地政府的支持，讓我們吃了定心丸。”

目前，諾誠健華各地員工已近250人。在北京的研發中心面積8300平方米，在南京研發中心的實驗室空間3350平方米，兩個不同領域的研發中心各有所長。此外，目前廣州正在建造一座5萬平方米的GMP生產設施用于商業化大規模生產，年產能為十億粒藥片，預期于今年第四季度完工。為支持其產品上市，公司已組建銷售及營銷領導團隊，且正在擴大商業化團隊，預期截至2020年年底將擁有80～90名銷售代表。

“未來，希望我們的創新走向國際。我們需要把它打造成一個國際品牌，源源不斷地給中國及國際市場提供創新藥物，同時能夠培養一批創新人才。以后這些人才不需要到國外去，在中國也能得到同樣的鍛煉機會。”這是崔霽松為諾誠健華定下的目標。

經歷了近年來的全面發力，如今生物醫藥已邁入國家的“第二方陣”。作為一頭連著國計、一頭連著民生的重要產業，國家正處于從仿制藥大國向創新藥強國的重要轉型中。

下一個十年中國新藥研發的態勢將如何？

“我認為中國本土創新藥在未來5～10年，一定能研發出幾款國際領先的首創新藥。國內新藥研發創制企業也將躋身國際一流水平。”崔霽松說。