廣東省精準醫療創新平臺建設項目評價指標體系研究

張園 羅玲 鄧國娜 李冰 李虹

1廣東省醫學學術交流中心/廣東省醫學會（廣州510180）；2廣州市中醫院（廣州510080）

精準醫學是以個體化醫療為基礎，應用基因測序、現代遺傳技術、分子影像技術、生物信息和大數據分析，對疾病的分類和診斷實現精準化，為患者提供更具針對性和有效性的防療措施，在保證診療效果的同時，有利于解決醫療資源浪費，減輕患者和社會負擔[1]。《“健康中國2030”規劃綱要》中，精準醫學作為實現“健康中國”戰略目標的支撐條件，被列為醫學科技領域的重要工作之一。2016年3月，國家科技部發布精準醫學研究項目申報指南，標志著我國精準醫學時代的來臨。廣東省委、省政府在發布的《廣東省人民政府關于印發廣東省構建醫療衛生高地行動計劃的通知》[2-3]（粵府辦[2015]363號）中明確指出本省將“打造10個精準醫療創新平臺”。2017年8月開始由原省衛生計生委（現廣東省衛健委）組織我省精準醫療創新平臺建設項目申報工作，我省的精準醫學發展正闊步向前迅速發展。受上級委托承擔全省精準醫療創新平臺指標構建及評審工作，因精準醫療屬于創新學科，目前尚無評價指標，本研究通過文獻研究方法和改良Delphi 法，結合政府的建設目標和實際需求，構建了該評價指標體系，其目的是為了科學、嚴謹、客觀、公正的開展省精準醫療創新平臺建設項目的評價，為打造醫療高地提供有效的評價方案。

1 資料與方法

1.1 一般資料課題組通過解讀政策和文獻分析[4]，以“精準醫療 precision medicine”“創新平臺innovation platform”“評估指標index assessment”檢索中國知網、萬方等文獻數據庫，根據衛生行政相關政策法規要求，結合本省特色和實際需求，設定基礎條件、研究團隊、研究基礎、研究能力和研究內容等5 方面為一級指標，賦予二級指引25 條、三級內涵49個，完成了廣東省精準醫療創新平臺建設項目評價指標初稿（以下簡稱“指標初稿”）。

1.2 專家入選條件（1）函審專家32名：具有基礎醫學（免疫和分子等）、臨床醫學（腫瘤、慢性疾病和傳染病等）、衛生管理（醫院管理、衛生統計等）在業內具有較高影響力、具有正高級專業技術職稱人員，涵蓋了腫瘤、各主要臟器如心、腦、肺、腎等重大慢病、重大傳染病等；（2）會審專家16名：以獲得國家精準平臺建設立項的項目負責人11名，加上省醫學會精準醫學分會副主委以上專家5名。

1.3 方法采用改良Delphi 法和專家咨詢法修訂完善“指標初稿”[5-6]。于2017年6月和8月間分別兩次以郵件函審方式完成該評價指標體系的征詢意見。第一輪函審主要對一級維度和二、三級指標內容征詢專家意見，經匯總、歸納專家意見形成了一級指標為研究方案、組織管理、院隊建設、設施設備、技術水平和行業影響等評價指標第二稿（以下簡稱“指標二稿”）；第二輪函審：將“指標二稿”再次發給專家征詢意見，匯總歸納專家意見，針對性修改完善，確立廣東省精準醫療創新平臺建設項目評價指標的格式模板（表1）。

1.4 信度和效度分析于2017年10月組織專家進行對指標體系進行信效度檢驗。效度通過探索性因子分析來判斷，內部一致性信度本次主要采用經典的Cronbach′s α系數法[7]。

1.5 數據的統計和分析采用Excel 2010 構建數據庫，用SPSS 20.0軟件進行統計分析。專家的基本情況采用率（%）來描述，可靠性采用專家積極系數、權威系數和專家協調系數來表示。專家積極系數以問卷回收率（%）來表示，專家的權威系數（Cr）和協調系數（W）用算數平均數表示，問卷信度用Cronbach α系數來檢驗，問卷的效度采用因子分析的KMO指標和Bartlett球型檢驗的顯著性來檢驗[8]。

2 結果

2.1 參與咨詢專家的基本情況參與指標征詢意見的專家共32人，年齡最大62歲，最小42歲，其中博士占90%，高級職稱95%，平均工作年限25年，主要的研究領域和專業分別是基礎醫學8人，臨床研究12人，人工智能和大數據5人，組學4人，科研管理3人。

表1 廣東省精準醫療創新平臺建設項目評價指標格式模板Tab.1 Guangdong precision medical innovation platform construction project evaluation index

2.2 專家可靠性分析專家積極系數以問卷有效回收率表示。第一輪發放問卷32份，回收32份，有效回收率100%；第二輪發放問卷32份，回收32份，有效回收率100%；一般以問卷回收率＞70%認為專家積極性較高，表明專家積極性較高。權威系數≥0.7表明該研究是一項比較好的專家評分研究，本研究專家權威系數（Cr）為0.79～1，表明專家權威程度較高，對指標的理解和掌握程度較好，結果可信。本研究第一輪專家協調系數（W）為0.39，第二輪專家協調系數（W）為0.37，兩輪專家咨詢均P＜0.05，表明專家的評價意見協調性較好，意見趨于一致。

2.3 改良的Delphi法專家咨詢結果專家在綜合評價各條目的“重要性、可行性”的基礎上，結合專業的實際情況和需求，增加5個二級指標，刪除了三級指標，分析專家對于各級指標體系重要性與可行性意見的平均值、標準差和變異系數。平均值代表專家對于指標體系的普遍意見，平均值越大表明該指標的重要性越高，變異系數則表示專家對于各個指標打分的協調程度的大小，變異系數越小，表明專家對于該指標的協調程度越高。經過兩輪的專家咨詢，一級指標的均標準差和變異系數見表2。

表2 構建評估指標一級指標的重要性和可行性檢驗Tab.2 Results of the importance and feasibilty of the constucting first level

2.4 構建的指標信度和效度分析結果

2.4.1 內容效度每位專家需要評判這些條目是否符合評價需求，在獲得了專家評分后，后續需要對內容效度指數進行計算。條目的內容效度指數根據計算結果可知范圍是0.83～1.00，這說明條目的內容效度是非常好的。指標的平均內容效度為0.97，全體一致內容效度指數（S-CVI/UA）為0.80。條目水平的內容效度指數（I-CVI）在0.83～1.00 之間，表明每一條目具有較好的內容效度；量表水平的平均內容效度指數（S-CVI/ Ave）為0.97，全體一致內容效度指數（S-CVI/UA）為0.80。重測信度：總量表及6個維度的重測信度（r）分別為0.961、0.919、0.965、0.987和0.958（均P＜0.001）。

2.4.2 信度的檢驗本研究采用Cronbach′s α系數評價指標條目的內部一致性，本研究構建的指標總Cronbach′s α系數為0.886，6個維度的Cronbach′s α系數分別為0.789、0.829、0.732、0.896、0.889、0.821。

3 討論

3.1 指標構建的意義精準醫學屬于新興、前沿科學，甄選出一批符合我省實際的精準醫學創新平臺，對于促進我省醫學衛生領域的發展具有較大的推動作用[9]。本研究指標既限定申報項目研究目的及內容的方向，又突出研究能力的基本條件，提高能力評估權重，有助于將精準醫學領域體現發展重點及規模的項目納入平臺建設，又能推動新型創新領域的發展，使得前瞻研究不會因評估體系的不全面導致項目的缺失，失去良好的政府扶持及發展的機遇，失去開拓學科研究領域的契機，因此相對合理。半定量的評估指標體系因涉及項目建設可行性、創新性、必要性等綜合評價，尤其是針對研究能力的評價將直接關系評估結果的高低，既綜合系統又層次分明重點突出，可以為衛生行政部門進行項目遴選提供較好地決策咨詢及參考。

3.2 指標構建的科學性從專家庫中根據從事專業和研究防線，挑選出32名長期從事臨床科研、基礎醫學、衛生管理和科技評價領域工作的專家，其中具有博士學歷、工作在15年以上的專家占90%，表明專家代表性和權威性較好。兩輪函審咨詢專家意見回收率均為100%，積極系數均高于70%；專家權威系數均高于0.7，專家協調系數均在0～1 之間，表明專家咨詢結果可信，指標體系科學性較好。

3.3 評估指標體系構建原則[4]科學性：評估指標應體現精準醫療平臺內涵及建設要求，反映項目研究內容的科學、合理性，針對精準醫療的內涵進行闡釋，反映精準的特定含義及意義，突出平臺建設的真正要求與方向，把握精準醫學發展規律。

綜合性：堅持全局意識、整體觀念，因精準醫學常常涉及多個學科專業的領域交叉、跨學科綜合，指標體系要綜合反映各系統內容，必須對建設項目進行多因素綜合評估。

層次性：由于精準醫學平臺建設標準是多層次、多因素綜合影響和作用的結果，評價體系也應具有層次性，能從不同方面、不同層次反映平臺建設的實際情況，保證評價的全面性和可信度。

可操作性：因指標獲取的難易程度不同，例如關于隊列人群的基數如果過高則很難實現，因此在構建時應結合實際將該部分指標權重降低或忽略，以降低操作成本提高可行性。

3.4 指標體系的內涵性分析

3.4.1 目標一致申請內容與平臺建設實施方案及申報指南要求是否一致，體現精準醫學創新平臺的內涵；研究對象符合臨床需求、適應診療需求的重大疾病、多發和地方特色病，以進行成果轉化、利于推廣應用為目的。

3.4.2 建設必要在提升健康水平、控制醫療風險、提高治療有效性等方面具有建設意義：建立重大疾病的臨床防治策略、技術，為降低醫療風險提供有效識別，有效改善生存期、提高生活質量，減少無效和過度醫療、降低醫療費用和藥物副作用，提高臨床診治水平等。

3.4.3 領域先進研究內容和方向是否具有前沿性、前瞻性。按照精準醫學的定義，在臨床防治策略、檢測技術和設備、預期治療效果方面具有較為先進的研究成果。

3.4.4 合理科學申請項目的科學依據充分。研究的理論基礎已被公認，闡述清晰，邏輯性強；研究方案科學、合理，具可重復性；技術路線合理，任務、方法、步驟明確；擬解決的關鍵性問題突出；技術及方法科學、采用的組織管理模式及進度安排恰當；研究的保障措施充分，尤其在開展隊列研究等大型多中心研究時有相應國際合作保障。

3.4.5 創新能力創新技術、設備和方法等方面，達到國際、國內、省內領先水平，在專業領域提出符合臨床需求且方便臨床轉化的新觀點、方法、技術等。

3.4.6 可行分析項目申請研究團隊實施方案的可行性。包含研究隊伍結構、負責人及骨干能力、前期研究基礎、綜合研究及成果轉化能力、行業影響力等，是評估指標體系的重要內容。

4 總結

精準醫學如何發展是目前醫學界比較關心和熱門的話題，隨著各領域的廣泛開展，諸如核心儀器設備、關鍵前沿技術缺乏自主創新，醫學科技資助碎片化、缺乏攻關合力，醫學信息管理、標準化程序不規范等問題也逐漸顯露。隨著大數據科研環境的到來，打造精準醫學創新平臺，通過政府的統籌規劃協調及支持，促進各類資源的整合，解決廣東省重大疾病的防控問題，利于精準醫學的發展、監管政策法規的制定和引導醫院管理決策。構建評估指標體系是打造精準醫學創新平臺的重要環節，是各醫療機構搶占學科有利制高點的參考內容。本部門具有豐富的構建指標經驗，在解讀政策法規和文獻的基礎上[10-11]，遵循科學性、綜合性、層次性和可操作性原則，對于指標體系和內涵進行反復整理、修改，最終設立目標一致、建設必要、領域先進、合理科學、創新能力、可行性分析6個維度的一級評價指標，并設立了具有指導性的23個二級指標，并組織專家進行會評，進行了信效度的檢驗，結果提示了本次構建指標信度和效度良好，均符合指標構建的需求。最終應用本次研究構建的廣東省精準醫療創新平臺建設項目評價體系，甄選出符合廣東省建設高地的精準建設平臺醫院[11]，為確保廣東省建設醫療高地的實施提供了有力的支撐。