改善肺血管阻力，肺動脈高壓新藥獲FDA突破性療法認定

近日，Acceleron Pharma公司宣布，美國FDA已授予其sotatercept突破性療法認定，用于治療肺動脈高壓（PAH）患者。Sotatercept是一款靶向TGF-β信號通路的在研療法。PAH是一種罕見的慢性進行性肺部疾病，患者肺部血管逐漸狹窄，導致心臟右側負擔日漸加重。PAH會導致心臟嚴重疲勞，還通常導致身體活動受限，心力衰竭和預期壽命縮短。現有的療法通常通過促進肺血管舒張來緩解患者癥狀，但沒有解決疾病的根本問題。目前，越來越多的研究表明，BMP和TGF-β信號失衡是家族性，特發性和獲得性PAH疾病的主要驅動因素。Sotatercept是Acceleron公司開發的一種在研藥物，去年，sotatercept已被美國FDA授予治療PAH患者的孤兒藥資格。今年1月公布的2期臨床試驗PULSAR的結果表明，治療24周后，與安慰劑組相比，sotatercept治療組中患者的肺血管阻力較基線時降低了18%，達到了試驗的主要研究終點。此外，治療組中患者還達到了6分鐘步行距離（6MWD）測試等多個次要終點。