關于完善我國同情用藥制度的提案

呂紅兵

一、背景情況及問題分析

2020年2月5日，北京中日友好醫院宣布啟動對瑞德西韋治療新冠肺炎患者的臨床研究；2月6日，瑞德西韋在武漢金銀灘醫院開啟臨床試驗，第一批新冠肺炎重癥患者開始接受用藥。

此次臨床試驗在新冠肺炎疫情嚴重的特殊情況下進行，在開展臨床試驗的機構內使用尚未得到批準上市的藥物，屬于同情用藥制度的范疇。

我國2019年修訂的《中華人民共和國藥品管理法》第23條雖然對同情用藥制度作出了原則性規定，但并未對同情用藥制度的申請人、申請程序及責任承擔等后續問題進行明確。

同情用藥制度下，用作治療的藥物屬于臨床試驗產品，治療的結果具有不確定性。在這種情況下，必須充分考量制藥方和臨床試驗機構的作用，并由有權機構對其進行嚴格監管，從而切實保護患者的合法權益。

二、完善建議

1.明確同情用藥制度的適用對象和申請人

結合我國2017年發布的《拓展性同情使用臨床試用藥物管理辦法（征求意見稿）》（以下簡稱“《同情用藥辦法征求意見稿》”）第3條的規定，同時借鑒美國、加拿大等國的規定，同情用藥的適用對象不應局限于臨床試驗，而應是罹患特定疾病且處于特定治療階段，但現有治療方法已經用盡，且無法參與到已有的藥物臨床試驗中的患者。《同情用藥辦法征求意見稿》規定的用藥申請人為藥品申請人，然而，應關注到藥品申請人雖熟悉藥物的作用，但對于患者的病理和體征并不熟悉，應參考美國、加拿大和英國等國的做法，由既熟悉病患又熟悉藥物的患者的醫生作為申請人。

2.規定規范有效的申請程序

美國、加拿大、英國等國同情用藥的申請程序均是由相應患者的醫生向有權機構進行申請，并等待機構的審批。其中，美國還根據患者的不同情形作出審批期限的區分，并關注到緊急情況下的有權機構的加急答復。結合《同情用藥辦法征求意見稿》，我國同情用藥的申請程序應明確由申請人向國家藥品監督管理局藥品審評中心申請，并應提交申請拓展性同情使用藥物的背景及給藥方案、前期臨床試驗總結（若有）等申請材料。同時應根據患者的不同情形作出區分，針對無法長時間等待書面審批結果的情形，如此次武漢面對的疫情，應提供簡潔方法進行申請、審批與答復，建立一個快速、有效的申請程序，使患者能夠快速獲得所需藥物。

3.建立嚴格的監管制度

首先，應充分保障患者的知情同意權，患者及其家屬都應有機會充分了解試驗用藥物潛在的風險，特別是患者有權利對于是否接受用藥自主作出選擇。其次，應充分發揮制藥方和醫生的作用，要求醫生和制藥方進行基本的醫療記錄，及時向藥審中心上報不良反應、副作用等情況，從而形成醫生和制藥方相互監督的機制。最后，藥審中心應負責審核申請，并在全過程中進行實時督導，通過嚴格的監管機制，確保患者的知情權等相關權益以及整個過程的公開、透明，保障用藥的有效和安全。