人工智能與大數據助力靶向藥物研發

江經緯

Stroke and Vascular Neurology（SVN）雜志2019年11月上線文章“Artificial intelligence and big data facilitated targeted drug discovery”由來自中國藥科大學新藥篩選中心特聘副研究員江經緯的團隊完成，文中介紹了目前可應用于發現具有良好吸收、分布、代謝、排泄和低毒性特性的高效先導化合物的先進篩選方法。

國際上，進行新藥研發的實體主要集中在跨國藥企，新型先導化合物的發現及優化等很多技術尚屬于高度保密的技術。在高校和研究機構中的新藥研發多數還處于上一代計算機輔助藥物設計，靶向先導化合物篩選命中率為0.1%～1%，計算誤差太大、實驗驗證成本太高。因此，國際上能進行新藥研發的高校和科研機構極少。以上各種原因導致新藥開發成本居高不下，新藥研發周期越來越長、難度越來越高。

另一方面，隨著各交叉領域大數據的積累和新型人工智能算法的發展，為傳統的新藥研發注入了全新的活力。目前全球比較領先的人工智能制藥公司有Insilico Medicine、Atomwise等，據報道，這類人工智能制藥公司與大型藥企合作，可以迅速發現仿制創新（me-better）靶向先導化合物。因此，我們收集了大量公共數據，并針對新藥研發的不同領域定制開發了大量新型人工智能算法，根據多種人工智能算法進行計算后可直接發現新老藥物靶點nM級起效的靶向先導化合物、老藥的新適應證、疾病新靶點等。

目前，我們與全國范圍內三十多家醫院、高校、科研機構和藥企等進行合作，實驗結果表明應用大數據人工智能技術發現靶向nM級起效的命中率為10%～30%（是傳統計算機輔助藥物設計的10～300倍）。同時，我們應用大數據人工智能反向篩選技術也發現了大量老藥的新適應證。由于新技術準確度的提高，新藥研發成本將大幅下降，特別是大量老藥新適應證的發現將使小分子老藥重新煥發生機。

同時，與我們合作的這三十多家醫院、高校和藥企等單位能夠提供新藥篩選實驗的大量數據，這些數據也將作為我們大數據人工智能技術的訓練數據。隨著全新數據的不斷積累，大數據人工智能新藥研發技術的準確率也將逐步提高。未來，期望這樣的合作范圍可以逐步擴大到全球，形成一個全新的小分子靶向新藥研發生態。我們的大數據人工智能新藥研發平臺歡迎各界有志于開發首創新藥（first-in-class）的機構積極參與，共同研發出廣大公眾用得起的好藥。