美國FDA批準首種治療特發性過度睡眠癥藥物Xywav
2021-03-26 12:28:37夏訓明
廣東藥科大學學報 2021年5期
美國FDA于2021年8月12日批準Jazz制藥公司（Jazz Pharmaceuticals plc.）的Xywav口服液用于成人治療特發性過度睡眠癥（Idiopathic hypersomnia，IH）。Xywav為一種復方藥物，其有效成分為4種羥丁酸鹽，包括羥丁酸鈣、羥丁酸鎂、羥丁酸鉀和羥丁酸鈉（calcium，magnesium，potassium，and sodium oxybates）。
特發性過度睡眠癥患者通常即使夜間睡得很好，白天仍然過度嗜睡。在此之前，FDA從未批準過針對特發性過度睡眠癥的特效藥物，因此Xywav是FDA批準的第一種用于治療特發性過度睡眠癥的藥物。
Xywav并非新藥，FDA此前已經批準其用于7歲及以上年齡的發作性睡病（narcolepsy）患者治療猝倒發作（cataplexy）。因此治療特發性過度睡眠癥只是FDA批準Xywav增加新的適應證。特發性過度睡眠癥屬罕見病，FDA因此授予Xywav孤兒藥地位。
在臨床試驗中，Xywav最常見的不良反應包括惡心（發生率21.4%）、頭痛（16.2%）、眩暈（11.7%）、焦慮（10.4%）和嘔吐（10.4%）。另外Xywav的說明書含有加黑框的警告文字，警示Xywav有中樞神經系統抑制作用，也存在被濫用和誤用的風險。Xywav的有效成分羥丁酸類屬于γ-羥基丁酸鹽（gamma-hydroxybutyrate，GBH），屬于1類管制藥品，濫用或者誤用可引起嚴重的后果。因此Xywav的處方和分發都必須受到嚴格控制，以確保用藥安全。
FDA在審批Xywav時采用了快速審批通道（Fast Track）和優先審評（Priority Review）程序。
