美國FDA批準Nexviazyme用于治療晚發型龐貝病

美國FDA于2021年8月6日批準健贊公司（Genzyme Corporation，賽諾菲/Sanofi旗下子公司）的Nexvia‐zyme（avalglucosidase alfa-ngpt）靜脈滴注劑用于1歲及以上年齡患者治療晚發型龐貝病（late-onset Pompe disease）。

龐貝病又名糖原貯積病Ⅱ型，患者體內艾夫糖苷酶α（avalglucosidase alfa）缺乏，導致糖原在骨骼肌和心肌過度貯積，從而引起肌無力，如不能及時治療，患者會因為呼吸衰竭或心力衰竭而過早夭亡。Nexviazyme是一種艾夫糖苷酶α替代藥物。晚發型龐貝病屬罕見病，FDA因此授予Nexviazyme孤兒藥地位。

Nexviazyme最常見的不良反應包括頭痛、疲勞、腹瀉、惡心、關節疼痛、眩暈、肌肉疼痛、瘙癢、嘔吐、呼吸困難、皮膚紅疹、針刺感、蕁麻疹等，嚴重不良反應包括過敏反應、靜脈輸注相關反應，癥狀有呼吸窘迫、寒戰、發燒等。心臟或呼吸功能不全的患者用藥后可能會有心功能衰竭和呼吸衰竭的危險。

Nexviazyme治療龐貝病獲FDA授予突破性療法認證（Breakthrough Therapy designation），并在審批時采用了優先審評（Priority Review）程序及快速審批通道（Fast Track）。