基因工程醫藥研究的發展狀況研究

鄧艷

摘要：基因工程是21世紀人類的一大重要發現，隨著對基因研究的不斷深入探索，基因工程已經在人類生活的很多方面發揮著重要作用，給人們的生產生活帶來極大的便利，隨著基因工程技術的迅速發展，這一技術在微生物制藥中的應用越來越廣泛。基因工程的制藥、抗病毒疫苗、治療疾病、診病、價值方面也不斷被研究開發出來，基因工程制藥是目前最活躍也是最有前途的高新技術領域。本文簡述基因工程醫藥研究的發展狀況和未來。

關鍵詞：基因工程、制藥、抗病毒，基因治療;基因診斷

一、基因工程簡介

基因工程又叫基因拼接技術或DNA重組技術。是指按照人們的意愿，在生物體外，通過對DNA分子進行人工“剪切”和“拼接”，對生物的基因進行改造和重新組合，然后導入到受體細胞里，定向地改造生物的遺傳性狀，產生出人類需要的基因產物。在基因水平上，采用與工程設計十分類似的方法，按照人類的需要進行設計，然后按設計方案創建出具有某種新的性狀的生物新品系，并能使之穩定地遺傳給后代。自20世紀80年代初第一種基因工程產品，人胰島素投放市場以來，以基因工程藥物為主導的基因工程產業就已經成為全球發展最快的產業之一[1]。

二、基因工程在藥學方面的應用

基因工程制藥開創了制藥工業的新紀元，解決了過去不能生產或者不能經濟生產的藥物問題[2]。現在，人類已經可以按照需要，通過基因工程生產出大量廉價優質的新藥物和診斷試劑。令人振奮的是，具有高度特異性和針對性的基因工程蛋白質多肽藥物的問世，不僅改變了制藥工業的產品結構，而且為治療各種疾病如糖尿病、腎衰竭、腫瘤、侏儒癥等提供了有效的藥物。

胰島素從豬、牛等動物的胰腺中提取，100㎏咦腺只能提取4-5g的胰島素，其產量之低和價格之高可想而知。1977年，美國科學家把在實驗室人工合成的基因轉移到大腸桿菌中獲得成功。1978年又將人工合成的胰島素基因導入大腸桿菌，并成功地生產出人胰島素。這是一場工程的一項重大突破，為拯救糖尿病患者做出巨大貢獻。1982年在美國延生了世界上第一種基因工程藥物，重組人胰島[3]。將合成的胰島素基因導入大腸桿菌，使其價格降低了30%-50%，使得胰島素在臨床醫學領域的應用非常普遍。

干擾素就是病毒侵入細胞后產生的一種糖蛋白。干擾素幾乎能抵抗所有病毒引起的感染，是一種抗病毒的特效藥。此外干擾素對治療某些癌癥和白血病也有一定療效。傳統的干擾素生產方法是從人血液中的白細胞內提取，每300L血液只能提取出1mg干擾素。1980～1982年，科學家用基因工程方法在大腸桿菌及酵母菌細胞內獲得了干擾素，是傳統的生產量的12萬倍。1987年上述干擾素大量投放市場。

再如治療侏儒癥的唯一方法，是向人體注射生長激素。1969年人生長激素的氨基酸序列被確定，終于在1985年美國食品與藥物管理局批準了第一代重組人生長激素上市，利用基因工程方法，將人的生長激素基因導入大腸桿菌中，使其生產生長激素。人們從450L大腸桿菌培養液中提取的生長激素，相當于6萬具尸體的全部產量[4]。

運用基因工程技術對基因的轉導和整合來獲取新的抗體，及新藥的制取及研究都具有較高效益;基因技術在診斷疾病及刑事案件的偵破方面發揮著不可小覷的力量，因此基因工程在藥學發展有著深遠影響。

三、基因工程抗病毒

楊延梅等[5]證明安福隆治療慢性乙型病毒性肝炎療效確切;胡立華等[6]觀察了重組基因工程藥物干擾素（ IFINa-Ib）與胸腺肽al聯合治療慢性乙型肝炎的療效，顯示聯合用藥的強大抗病毒活性，是目前治療慢性乙型肝炎較為理想的方案;左冰[7]采用a-1型基因工程干擾素（ RHUIR-N.al）與無環鳥苷（AcV）聯合治療24單純皰疹病毒性角膜炎患者，獲得滿意效果。

治愈癌癥正在研制的用単克隆抗體制成的“生物導彈”，就是按照人類的設計把“生物導彈”發射出去，精確地命中癌細胞，并炸死癌細胞而不傷害健康的細胞。

四、基因工程治療疾病

應用基因工程治療疾病即基因治療，它是指把健康的外源基因導入有基因缺陷的細胞中，達到治療疾病的目的。或者說用正常的基因取代或修補病人細胞中有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的。臨床實踐已經表明，基因治病已經變革了整個醫學的預防和治療領域。比如不治之癥白癡病，用健康的基因更換療疾病或者矯正患者的有缺損的基因，就有可能根治這種疾病。

隨著科學技術的進步，過去的許多不治之癥，也找到有效地治療手段。而許多的先天性基因遺傳病，似乎仍舊沒有有效地解決途徑，近幾十年迅猛發展的基因工程，使得對基因的診斷、修復、治療成為可能。

五、基因工程診病

應用基因工程診斷疾病即基因診斷，又稱DNA診斷，是利用DNA重組技術，直接從DNA水平來檢測人類疾病的新的診斷手段。運用基因手段診病，從基因中尋找病根，旨在根治遺傳性疾病和為癌癥、艾滋病、白癡病之類的“不治之癥”尋找新的診斷渠道。目前，聚合酶鏈反應的基因診斷技術是在基因水平上對人體疾病進行診斷的最新技術。

苯丙酮尿癥（PKU）的基因診斷：采用STR連鎖分析結合基因序列分析的方法可為經典型苯丙酮尿癥家系進行快速、準確的產前基因診斷[8];聯合采用短串聯重復片段（ short tandem repeats，STR）多態連鎖分析和聚合酶鏈反應技術擴增苯丙氨酸羥化酶基因突變熱區外顯子直接測序，對3個經典型PKU先證者及家系成員進行綜合分析，結論證實聯合連鎖分析和苯丙氨酸羥化晦基因突變檢測，可為PKU家系提供可靠的產前診斷服務[9]。

基因診斷也被擴大用于傳染性疾病的檢測和診斷，只要找出傳染病原的特異性DNA制成試劑與患者體液反應，如呈陽性便表明患者已感染有該病菌。目前已有結核杄菌、淋球菌、丙型肝炎、人類免疫缺陷病毒、腸道病毒肺炎支原體等幾十種疾病可采用此技術進行診斷，并正在推出可檢測幾百種疾病的基因（DNA）芯片，將使檢測診斷的規模得到飛躍擴展，這將是人類基因組草圖完成后最直接最大的用途。

六、基因工程在現代社會中的應用與前景

基因治療研究的基本目標是開發一種能被注射的載體，使它靶向特殊細胞，把產生的安全、高效基因以高百分率轉化進細胞中，載體本身將嵌進合適的基因組區域。基因工程是新世紀的最具發展前景的工程，隨著生物科學技術的發展，基因工程的某些成果已經成功應用于我們的生活中，然而我們對基因的了解并沒有想象中的那么徹底，基因治療技術目前許多環節還處于試驗階段，還有許多的技術難題等待解決，基因工程的發展仍需要更多探索。

參考文獻：

[1]彭銀祥、李勃、陳紅星等主編基因工程華中科技大學出版社2007：266-275

[2]李梅.基因工程在醫學上應用[J].醫學文選，2004（02）：190-191.

[3]段詩福.基因工程淺釋[J].鄭州牧業工程高等專科學校學報，1984（02）：65-67.

[4]于金英.淺談基因工程在醫學領域的應用[J].中國科技信息，2011（15）：160.

[5]楊延梅，徐水升，楊潔.安福隆治療慢性乙型病毒性肝炎療效觀察[J].生物醫學工程與I臨床，2007，11（2）：141.142.

[6]胡立華，蘇文霞，干擾素聯合胸腺肽al治療慢性乙型肝炎32例分析.新疆醫學，2006，

[7]左冰.24例單純皰疹病毒性角膜炎臨床分析.醫藥論壇雜志，2003，24（17）：

[8]張菁菁，孫云，蔣濤，許爭峰，STR結合基因序列分析用于經典型苯丙酮尿癥的產前基因診斷《現代婦產科進展》 ISTIC PKU-2011年10期

[9]胡浩，王華，唐華，胡蓉，周瑩，謝瓊，馬力，聯合采用連鎖分析和突變檢測進行苯丙尿癥的產前基因診斷《中華圍產醫學雜志》 ISTIC-2011年2期

西南科技大學 四川綿陽 621010