創新藥醫保準入的閾值探究

■文／應曉華

創新藥一方面意味著更好的臨床療效，另一方面意味著更高的價格，進而影響到創新藥的使用可及性。權衡創新藥品的投入與產出，是制定醫保藥物準入政策的重點工作之一。當前國家醫保創新藥準入談判，通過藥品的成本效果證據（CEA）來分析其投入產出。CEA 中的增量成本效果比（ICER），表明創新藥與對照藥品相比，每獲得一個增量健康產出所需要支付的增量費用。對于決策者而言，如果ICER 值較小，表明獲得額外健康產出的代價不大，故更愿意購買相應創新藥；如果ICER 值較大，其購買意愿較低。此類決策場景下，需要引入成本-效果閾值，將之作為決策的量化標準：如果ICER 高于閾值，則不予報銷；如果ICER小于或等于閾值，則予以報銷。

閾值的理論基礎。公共政策從某種程度上來說是一種價值判斷，旨在追求社會福利改進。創新藥準入中，保證社會福利增加的基礎條件為：（1）參照品選擇。創新藥的投入產出效果值是通過與參照物比較獲得，要實現帕累托改善目標，一是其參照物必須是社會或醫保基金中的優選藥物，二是與參照物相比，創新藥必須有更好的成本效果，這主要基于兩種藥品的增量成本與增量效果比較結果。（2）產出大于投入。創新藥醫保準入考慮增量投入與增量產出之間的關系。當產出高于投入，也就是健康存量的貨幣價格高于成本時，應該優先配置，反之則不然。（3）閾值是醫保對于增量健康產出的支付意愿。

閾值影響因素。閾值受健康價值、生產成本、決策者偏好等的影響。閾值的最主要影響因素是健康價值，主要體現為把時間投入工作獲得的生產力或收入，以及投入非工作獲得的效用。閾值還受到健康的生產成本影響，從供方角度，社會每獲得單位健康產出的成本如果越低，閾值越低。而決策者偏好則表現為決策者角度、目的、決策影響因素等，在創新藥準入中，醫保決策是群體決策，故閾值容易受到政治、經濟、產業發展、創新鼓勵、文化習俗等影響，這也是近幾年多維決策快速發展的主要原因。

閾值測量方法。閾值可以從需方和供方兩個角度進行測量。從需方角度，支付意愿法是需方測量的典型方法，通過構建一個假定的情景測量對象對于衛生服務產品的反應，評估其相應的經濟價值。時間權衡法、標準博弈法、離散選擇試驗等常見方法反映個人意愿，而人均國民生產總值、人均收入等參考要素則反映社會意愿。從供方角度，更多是從生產或售賣角度如何優化資源配置、提升效率，包括影子價格法、機會成本法等。

我國閾值研究及制定考量。首先，我國尚沒有明確是否使用閾值。目前我國創新藥醫保準入中使用衛生經濟學評價證據，但國家醫保局等政府機構未在公開文件中明確醫保準入決策中要使用閾值及其參考值。其次，閾值使用與閾值水平要符合中國國情。把閾值作為決策標準是科學決策、透明決策的要求，要有統一規范的方法和數據。閾值水平反映特定群體對于健康的價值偏好，故應深入分析閾值使用的前提條件和特定場景。第三，探索隱性閾值在醫保準入初選中的使用。國際經驗表明，閾值設置在一定程度上可以減少醫藥生產企業遞交虛假資料、尋租等現象。我國可考慮使用隱性閾值來作為藥品經濟學評價的判定依據，但要考慮到閾值使用的缺點在于其不能充分反映群體決策中的其他影響因素，故在實際決策中，可以考慮首先使用隱性閾值對藥物進行初選。第四，對一些針對特殊疾病或特殊治療階段的干預措施或藥物，例如罕見病或生命終末期藥物、臨床必需的高價值創新藥品等，其ICER 值很可能超出現存的成本-效果閾值上限，為了體現公平和倫理原則，建議對成本-效果閾值進行調整，例如放寬閾值范圍。