我國罕見病藥品的可及性及采購使用現(xiàn)狀研究
2022-04-07 03:11:28徐陸欣怡尹適成滕彩霞
中國衛(wèi)生政策研究 2022年2期
徐陸欣怡 王 妮 尹適成 滕彩霞 崔 丹
1.武漢大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院 湖北武漢 430071 2.武漢大學(xué)全球健康研究中心 湖北武漢 430072 3.南京大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬鼓樓醫(yī)院 江蘇南京 210008
1 資料與方法
1.1 資料來源
1.1.1 有關(guān)罕見病藥品信息
根據(jù)2018年國家衛(wèi)健委《第一批罕見病目錄》(以下簡稱“罕見病目錄”)、《罕見病診療指南(2019版)》整理所涉121種罕見病的藥品信息，將上述藥品信息與《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2020年)》(以下簡稱“醫(yī)保目錄”)、第一批至第四批國家組織藥品集中采購(以下簡稱“國家集采”)中選結(jié)果、美國食品藥品監(jiān)督管理局、國家藥品監(jiān)督管理局等藥品信息進行比對，分析有關(guān)藥品準入及價格信息。
1.1.2 我國醫(yī)療機構(gòu)罕見病藥品采購數(shù)據(jù)
使用2017—2019年全國公立醫(yī)療機構(gòu)罕見病目錄內(nèi)藥品的采購數(shù)據(jù)，包括品種數(shù)、品規(guī)數(shù)、產(chǎn)品數(shù)、采購數(shù)量和采購金額。
1.2 罕見病高值藥品的判斷標準
納入標準：(1)國內(nèi)已上市且已注冊罕見病適應(yīng)癥；(2)藥品年治療費用超過WHO的家庭災(zāi)難性衛(wèi)生支出標準。排除標準：(1)醫(yī)保目錄內(nèi)甲類報銷藥品；(2)國家集采中選產(chǎn)品；(3)適應(yīng)癥涉及兩個及以上罕見病目錄外的其他疾病。
家庭災(zāi)難性衛(wèi)生支出的衡量標準是家庭自付的醫(yī)療支出在家庭非食品性消費支出中的占比超過40%。[8,9]根據(jù)2019年中國統(tǒng)計年鑒中居民人均消費支出及其構(gòu)成、平均家庭規(guī)模等計算可得，發(fā)生家庭災(zāi)難性衛(wèi)生支出的界限值為18 074.5元/年。
編寫大事記要注意記述要素是否齊備，記述要素主要包括時間、地點、人物、活動、結(jié)果等，要力求記述完整，信息全面，否則大事記的功能價值就會削弱。例如，會議召開類大事只說時間、地點，會議內(nèi)容只字未提；工程類大事，只有開工、竣工時間，工程規(guī)模不提；機構(gòu)設(shè)置類大事有領(lǐng)導(dǎo)人員組成，沒有機構(gòu)職能介紹。編寫過程中，對缺少要素，表述內(nèi)容不完整的，要用備注標明，以方便后續(xù)的查找資料、補充完整等工作。
1.3 藥品的可及性
罕見病藥品的可及性主要包括可獲得性和可支付性兩大方面?？色@得性體現(xiàn)的是治療罕見病的特效藥品能夠及時提供給患者，包括藥品的市場準入、罕見病適應(yīng)癥注冊；可支付性是指患者用藥的經(jīng)濟負擔程度，包括醫(yī)保目錄準入及待遇、藥品的年治療費用。[4]
1.4 藥品的采購使用情況
藥品的采購情況是根據(jù)采購金額和用藥頻度(DDDs)等指標，從藥品的總體采購情況、高值藥品的采購情況來進行描述；藥品的使用情況主要通過藥品的實際使用人數(shù)及比例來反映。
DDDs的計算方法如下：根據(jù)藥品說明書、《新編藥物學(xué)》第18版、臨床使用情況綜合確定的藥品限定日劑量(DDD)(mg)，并以采購數(shù)量/DDD計算每種藥品的DDDs。[10]
藥品的實際使用人數(shù)及比例的計算方法如下：以2019年采購金額/年治療費用計算藥品的實際使用人數(shù)，并以藥品的實際使用人數(shù)/國內(nèi)患者估算數(shù)計算實際使用比例。
2 結(jié)果
2.1 罕見病藥品的可獲得性
2.1.1 市場準入情況
截至2021年3月31日，罕見病目錄涉及的121種罕見病中，46種疾病在全球均無針對性的治療藥物，75種疾病有168種藥品已在全球范圍內(nèi)上市。“有藥可治”的75種罕見病中，有16種罕見病的19種治療藥物在中國大陸地區(qū)沒有注冊上市(表1)；其他59種罕見病的99種治療藥品已在大陸地區(qū)注冊上市，占全球上市藥品的58.9%(99/168)。
表1 “境外有藥、境內(nèi)無藥”罕見病用藥的市場準入情況
2.1.2 罕見病適應(yīng)癥注冊情況
99種已在中國大陸注冊上市的藥品中有75種已注冊了罕見病適應(yīng)癥，涉及39種疾病。30種罕見病的24種藥品屬于超說明書用藥，占中國大陸上市藥品的24.2%(24/99)。其中，20種罕見病的所有藥品均為超適應(yīng)癥用藥，涉及18種藥品，占中國大陸上市藥品的20.2%(20/99)(表2)。
表2 超說明書用藥情況
2.2 罕見病藥品的可負擔性
2.2.1 醫(yī)保目錄準入及待遇
在中國大陸上市且已注冊罕見病適應(yīng)癥的75種罕見病藥品中，有50種已納入醫(yī)保目錄。50種納入醫(yī)保目錄的藥品中27種有限定支付范圍(涉及18種疾病)，其中20種藥品(涉及14種疾病)的限定支付范圍包含罕見病，7種藥品(涉及6種疾病)排除了罕見病(表3)，說明實際受到醫(yī)保覆蓋的藥品僅有43種，僅占上市藥品的43.4%(43/99)；其他23種醫(yī)保支付的罕見病藥品中，13種為醫(yī)保甲類，10種為乙類。在國談和集采方面，重組人凝血因子Ⅶa為2019年國談續(xù)簽藥品，瑞舒伐他汀和普拉克索分別為第一批和第四批國家集采藥品。
表3 醫(yī)保限定支付范圍不包含罕見病的藥品
2.2.2 年治療費用
考慮到醫(yī)保報銷，本文重點關(guān)注未納入醫(yī)保目錄的罕見病藥品年費用。25種未被納入醫(yī)保目錄的藥品涉及21種疾病，其中，14種罕見病的全部治療藥品均未納入醫(yī)保目錄，涉及15種藥品。其中19種藥品均屬于高值藥品，占比76.0%(19/25)，有6種藥品年治療費用為100萬～200萬元，7種大于200萬元，最高逾600萬元，均遠高于家庭災(zāi)難性衛(wèi)生支出的標準。
2.3 罕見病藥品的采購使用情況
2.3.1 總體采購情況
與2017年相比，2018和2019年罕見病藥品的采購DDDs同比增長率分別為571.56%和13.80%，采購金額的同比增長率分別為45.22%和25.40%(表4)。
表4 2017—2019年全國罕見病藥品采購基本情況
2.3.2 高值藥品采購情況
根據(jù)納排標準，共有21種罕見病的30種藥品屬于罕見病高值藥品，其中醫(yī)保目錄外19種、醫(yī)保乙類報銷11種。
2017—2019年有7種疾病的8種高值藥品有采購記錄。與2017年相比，2018和2019年罕見病高值藥品的采購DDDs的同比增長率分別為2.50%和34.23%，分別占當年罕見病藥品采購DDDs的3.76%、0.57%和0.68%；采購金額的同比分別占34.48%、22.69%和16.39%(表5)。
表5 2017—2019年高值藥品的采購情況
2.3.3 藥品的實際使用人數(shù)及比例
選取國內(nèi)外僅有一種上市高值藥品用于治療的3種罕見病為例，計算藥品的實際使用人數(shù)及比例。覆蓋率最高的僅為3.06%。
表6 罕見病高值藥品的實際使用人數(shù)及比例
3 討論
3.1 我國罕見病藥品可獲得性有待改善
中國近十年準入國外罕見病治療藥物的品種數(shù)持續(xù)增長，但尚不及國外同期上市品種數(shù)的三成。[11]我國大陸地區(qū)已上市的罕見病藥品僅占全球已上市藥品的58.9%，16種疾病仍面臨“境外有藥，境內(nèi)無藥”的問題；24.2%的中國大陸上市藥品尚未注冊罕見病適應(yīng)癥，20種罕見病患者仍面臨著所有藥品均為超適應(yīng)癥用藥的問題。市場準入率不足一定程度上與缺乏法律制度保障和支持、罕見病藥品研發(fā)成本高導(dǎo)致藥企新藥研發(fā)能力低等有關(guān)。[12]雖然有研究認為，超說明書用藥在罕見病治療領(lǐng)域有合理性與必要性，但由于且缺乏安全性、有效性研究以及風(fēng)險監(jiān)控，是存在一定風(fēng)險的。[13]
3.2 我國罕見病藥品可負擔性有改善，但部分罕見病藥品費用高昂、可負擔性差
本研究發(fā)現(xiàn)通過國談和集采，2018年罕見病藥品整體使用數(shù)量的增長顯著高于金額上漲。但高值罕見病用藥無論是數(shù)量(DDDs)還是金額增長都很有限，且部分高值罕見病藥品覆蓋的患者極為有限，這與陳敏[11]等得出的我國罕見病治療藥物品種和數(shù)量缺乏，價格昂貴，患者用藥可及性不足的結(jié)論相一致。
造成這種現(xiàn)象的重要原因是罕見病藥品的醫(yī)保準入及待遇保障尚不充分。我國境內(nèi)已上市但未納入醫(yī)保的罕見病藥品幾乎都屬于高值、超高值藥品。其中近10種藥物的年治療費用超百萬元，以治療費用最少的沙丙蝶呤為例，費用也在4萬～10萬元/年，報銷后的個人負擔也超過了WHO家庭災(zāi)難性衛(wèi)生支出的標準。其次，即使經(jīng)過國談，可能仍存在可負擔性較差的問題。以2021年11月國談的諾西納生為例，單價約3.3萬元，首年藥費近20萬元，以后每年約10萬元，如果僅依靠基本社會醫(yī)療保險平均報銷率50%～70%計算，家庭年藥費首年6萬～10萬元，以后每年3萬～5萬元，仍會導(dǎo)致家庭災(zāi)難性衛(wèi)生支出。單純依靠基本社會醫(yī)療保險的待遇政策，對于罕見病藥物尤其是高值藥物的報銷水平低，大量患者未能接受治療或沒有服用特異性藥物，易導(dǎo)致患者家庭因病致貧、因病返貧。[14]
4 建議
4.1 完善罕見病用藥保障法律體系
要從預(yù)防和減少貧困，避免因病致貧、因病返貧的角度提高對罕見病用藥保障立法的認識。借鑒國際經(jīng)驗，首先完善現(xiàn)有法律法規(guī)中支持罕見病藥物研發(fā)、市場準入的法條；其次，積極推動在醫(yī)保準入、用藥保障、醫(yī)療機構(gòu)使用等方面設(shè)立法條，形成對于罕見病用藥全鏈條的法律保障體系；并加強立法后的監(jiān)督落實。
4.2 多部門協(xié)作為罕見病藥物準入保駕護航
罕見病藥物的準入可分為市場準入和醫(yī)保準入，后者又分為國家醫(yī)保藥品目錄準入以及限定支付范圍的準入。無論是哪種準入，都需要醫(yī)療機構(gòu)、衛(wèi)生健康部門、藥品監(jiān)督管理部門、醫(yī)保部門等多方共同參與，才能及時、高效、充分地將臨床急需的罕見病藥物納入醫(yī)療保障范圍。
4.3 建立多層次、分類的罕見病用藥保障政策體系，構(gòu)建個人負擔封頂?shù)暮币姴∮盟幈Ｕ现贫?/h3>
僅依靠基本醫(yī)療保險無法滿足罕見病藥品特別是高值藥品的保障需求，要逐步建立起多層次的罕見病用藥保障體系[15]，包括各種社會性補充醫(yī)療保險、醫(yī)療救助基金、商業(yè)醫(yī)療保險、捐助、慈善等等，緩解基本醫(yī)療保險基金的壓力。
按照疾病負擔的嚴重程度，罕見病藥物可以分類兩類。一類藥物是通用型藥物，可治療含罕見病在內(nèi)的多種疾病，這些藥物多已納入醫(yī)保目錄內(nèi)或經(jīng)過國談、集采。這些藥物有較好的可及性?？紤]到罕見病患者持續(xù)用藥等帶來的累計疾病負擔較重，可以整合現(xiàn)有待遇保障政策，加大報銷力度，對罕見病患者進行深度保障。另一類藥物是專用罕見病藥物，適應(yīng)癥人群很窄，一般定價非常高，遠遠逾越了普通中國家庭的承受能力。此類藥物需要提高統(tǒng)籌層級的基礎(chǔ)上，構(gòu)建以補充醫(yī)療保險為主的多層次用藥保障制度。
作者聲明本文無實際或潛在的利益沖突。
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