——徐鴻燕 李泓瑩 曠夢(mèng)玲 裴 彤 榮 超
金磚五國(guó)人口約占全球人口的40%,疾病負(fù)擔(dān)也約占全球疾病負(fù)擔(dān)總量的40%,金磚五國(guó)政府在推進(jìn)全民健康覆蓋(Universal Health Care,UHC)的進(jìn)程中面臨著相似挑戰(zhàn)[1]。衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(Health Technology Assessment,HTA)是全球廣泛推薦使用的衛(wèi)生治理工具,可促進(jìn)實(shí)現(xiàn)高效、公平的資源分配。HTA對(duì)衛(wèi)生技術(shù)的有效性、經(jīng)濟(jì)性、安全性以及社會(huì)適應(yīng)性等進(jìn)行評(píng)估,可為衛(wèi)生決策制定提供依據(jù)[2-3]。
在當(dāng)前形勢(shì)下,加強(qiáng)金磚五國(guó)之間的衛(wèi)生交流,充分挖掘衛(wèi)生合作潛力,對(duì)于促進(jìn)金磚五國(guó)衛(wèi)生技術(shù)發(fā)展具有深遠(yuǎn)意義。本研究系統(tǒng)梳理了金磚五國(guó)HTA體系及應(yīng)用情況,并進(jìn)行比較分析,為金磚五國(guó)HTA應(yīng)用相互借鑒及協(xié)同發(fā)展提供參考。
第一,文獻(xiàn)分析法。以“衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(health technology assessment)”,“金磚國(guó)家(BRICS)”and“衛(wèi)生(health)”or“衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(health technology assessment)”,“巴西(Brazil)”or俄羅斯(Russia)or印度(India)or中國(guó)(China)or南非(South Africa)and“衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(health technology assessment)”為檢索式,在中國(guó)知網(wǎng)、萬(wàn)方以及PubMed、Web of Science、Springer等數(shù)據(jù)庫(kù)檢索相關(guān)文獻(xiàn),對(duì)檢索到的文獻(xiàn)進(jìn)行梳理、分析。第二,瀏覽國(guó)內(nèi)外相關(guān)權(quán)威網(wǎng)站。如:HTAi(https://htai.org/)、INAHTA (http://www.inahta.org/)、ISPOR (https://www.ispor.org/)、NICE (https://www.nice.org.uk/)、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室(復(fù)旦大學(xué))(https://chta.fudan.edu.cn/),查找HTA相關(guān)文件資料。第三,專家咨詢法。邀請(qǐng)國(guó)內(nèi)3名衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估權(quán)威專家,就金磚五國(guó)HTA情況開(kāi)展咨詢,匯總專家意見(jiàn)。
采用上述3種方法,依據(jù)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的定義、評(píng)估流程、評(píng)估方法、評(píng)估內(nèi)容等,從HTA的機(jī)構(gòu)設(shè)置、職責(zé)范圍、資金來(lái)源、流程等方面對(duì)金磚五國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的應(yīng)用進(jìn)行梳理和比較分析,總結(jié)金磚五國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估應(yīng)用特點(diǎn)及各自優(yōu)缺點(diǎn)。
2.1.1 HTA機(jī)構(gòu)設(shè)置 巴西是擁有完善HTA項(xiàng)目的發(fā)展中國(guó)家之一[4]。2005年,巴西成立了衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估總協(xié)調(diào)辦公室,其任務(wù)是在巴西統(tǒng)一的衛(wèi)生系統(tǒng)(Sistema único de Saúde, SUS)內(nèi)實(shí)施、監(jiān)測(cè)和傳播HTA;2007年,巴西建立了衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估網(wǎng)絡(luò)(Rede Brasileira de Avalia??o de Tecnologias em Saúde, REBRATS);2009年,巴西成立了衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究所(Institute tuto de Avalia??o de Tecnologia em Saúde,IATS),同年發(fā)布了第一份開(kāi)展醫(yī)療保健經(jīng)濟(jì)評(píng)估的國(guó)家衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估指南。2011年,巴西成立了國(guó)家衛(wèi)生技術(shù)整合委員會(huì)(the National Commission for the Incorporation of Health Technology,CONITEC),目的是為SUS提供衛(wèi)生技術(shù)納入、排除或變更的決定,以及提出更新臨床指南的建議[5]。
2.1.2 HTA流程 (1)SUS啟動(dòng)包含衛(wèi)生技術(shù)納入、排除或變更請(qǐng)求的行政程序;(2)CONITEC開(kāi)展文件合規(guī)性檢查;(3)CONITEC全體會(huì)議發(fā)布HTA報(bào)告,根據(jù)法律規(guī)定,在分析技術(shù)納入過(guò)程中提高靈活性、透明度和效率,CONITEC有180 d(可再延長(zhǎng)90 d)來(lái)評(píng)估SUS的請(qǐng)求并提出建議;(4)公眾咨詢;(5)巴西衛(wèi)生部科學(xué)、技術(shù)和戰(zhàn)略投入秘書處在舉行公開(kāi)聽(tīng)證會(huì)后發(fā)布最終決定/建議;(6)CONITEC在政府官方公報(bào)公布決定/建議[6]。
2.2.1 HTA機(jī)構(gòu)設(shè)置 2012年,俄羅斯引入了診斷相關(guān)小組系統(tǒng),并將HTA納入法律。俄羅斯聯(lián)邦衛(wèi)生部成立了醫(yī)療質(zhì)量評(píng)估與控制中心,這是俄羅斯HTA的主要官方機(jī)構(gòu)。目前,該機(jī)構(gòu)工作內(nèi)容主要包括藥品綜合評(píng)價(jià),醫(yī)療保健標(biāo)準(zhǔn)制定和更新,臨床指南評(píng)估,對(duì)新預(yù)防方法、診斷方法、治療方法、康復(fù)方法進(jìn)行臨床測(cè)試,醫(yī)療費(fèi)用支付方式監(jiān)測(cè)和更新等。此外,該機(jī)構(gòu)還安排研討會(huì),討論職權(quán)范圍內(nèi)問(wèn)題,并根據(jù)組織要求,提供與藥品流通、質(zhì)量、有效性和安全性相關(guān)的信息和方法支持,最終達(dá)到提高決策透明度和效率,提升聯(lián)邦醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量的目的。但是,俄羅斯HTA相關(guān)知識(shí)交流網(wǎng)絡(luò)還未形成,政策制定者的HTA需求仍處在較低水平[7]。
2.2.2 HTA流程 (1)制定藥品綜合評(píng)估方法;(2)采用臨床和經(jīng)濟(jì)研究方法對(duì)擬列入醫(yī)療使用清單的藥品進(jìn)行全面評(píng)估;(3)分析有關(guān)衛(wèi)生技術(shù)臨床有效性、安全性和經(jīng)濟(jì)性的評(píng)估材料。
2.3.1 HTA機(jī)構(gòu)設(shè)置 由于印度很大一部分公共衛(wèi)生資金來(lái)自州政府,各州是印度醫(yī)療決策的重要利益相關(guān)者,因此可查閱到州一級(jí)利用HTA進(jìn)行決策的證據(jù)。在衛(wèi)生和家庭福利部領(lǐng)導(dǎo)下,印度成立了國(guó)家衛(wèi)生特派團(tuán),改善了各州進(jìn)行分散決策的過(guò)程[8]。衛(wèi)生和家庭福利部還建立了一個(gè)專門的HTA機(jī)構(gòu)——印度衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估中心(the Health Technology Assessment in India , HTAIn)[9],HTAIn由技術(shù)評(píng)估委員會(huì)、區(qū)域資源中心和技術(shù)合作伙伴以及HTA委員會(huì)(the Health Technology Assessment Board,HTAB)組成。HTAIn負(fù)責(zé)印度HTA證據(jù)的委托、生成、質(zhì)量保證和批準(zhǔn),有望成為HTA證據(jù)的制作者與其用戶之間的溝通橋梁。HTAIn的主要目標(biāo)包括促使健康效益最大化,醫(yī)療自費(fèi)支出和醫(yī)療不平等最小化。
2.3.2 HTA流程 (1)國(guó)家以及州一級(jí)的衛(wèi)生部門提供候選課題;(2)HTAIn秘書處對(duì)這些課題進(jìn)行調(diào)查,由技術(shù)評(píng)估委員會(huì)根據(jù)標(biāo)準(zhǔn),通過(guò)透明的程序?qū)@些課題進(jìn)行HTA優(yōu)先排序;(3)秘書處將優(yōu)先的議題分配給技術(shù)合作伙伴,由技術(shù)合作伙伴進(jìn)行HTA分析;(4)技術(shù)評(píng)估委員會(huì)對(duì)分析結(jié)果進(jìn)行質(zhì)量分析,并與所有關(guān)鍵利益相關(guān)者進(jìn)行溝通,聽(tīng)取其意見(jiàn),然后匯總提交給HTAIn;(5)HTAIn對(duì)提交文件啟動(dòng)審議程序,提出審議建議;(6)HTAIn將達(dá)成一致的建議提交給衛(wèi)生和家庭福利部,獲得批準(zhǔn)后在衛(wèi)生系統(tǒng)中傳播[8,10]。
2.4.1 HTA機(jī)構(gòu)設(shè)置 20世紀(jì)80年代,中國(guó)引入HTA[11]。20世紀(jì)90年代,中國(guó)先后成立了上海復(fù)旦大學(xué)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、四川華西循證醫(yī)學(xué)研究中心、國(guó)家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心等衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估相關(guān)機(jī)構(gòu),開(kāi)展了大量的理論研究與實(shí)踐工作,培養(yǎng)了一批相關(guān)專業(yè)技術(shù)人才,部分研究成果也已轉(zhuǎn)化為政策文件[12]。2016年,原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委聯(lián)合科技部等5部委印發(fā)了《關(guān)于全面推進(jìn)衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新的指導(dǎo)意見(jiàn)》和《關(guān)于加強(qiáng)衛(wèi)生與健康科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化工作的指導(dǎo)意見(jiàn)》,明確提出了要建立衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估體系,并建立國(guó)家級(jí)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估中心[13]。2018年,國(guó)家藥物與衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估中心成立,確立為政府部門的HTA中心,這標(biāo)志著中國(guó)HTA進(jìn)入體系機(jī)制建設(shè)新時(shí)代。該中心主要負(fù)責(zé)組織、協(xié)調(diào)、推動(dòng)藥物和衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估項(xiàng)目實(shí)施,研究制定評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)、評(píng)估質(zhì)量控制指標(biāo)體系,推動(dòng)中國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估工作規(guī)范化發(fā)展。
2.4.2 HTA方法及應(yīng)用 中國(guó)一直在不斷探索適宜不同類別技術(shù)的HTA方法。目前,已初步形成大型醫(yī)療設(shè)備評(píng)估方法、醫(yī)療診治技術(shù)評(píng)估方法、細(xì)胞免疫治療技術(shù)評(píng)估方法、疫苗技術(shù)評(píng)估方法等,應(yīng)用于藥品、疾病篩查、疾病診斷、疫苗開(kāi)發(fā)、微生物檢驗(yàn)、治療技術(shù)等領(lǐng)域,推動(dòng)了衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估專業(yè)的發(fā)展[9],特別是在醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中,HTA發(fā)揮的作用越來(lái)越大。
1994年,南非根據(jù)《國(guó)家保健計(jì)劃》作出了第一個(gè)關(guān)于HTA的政策指示。隨后,南非國(guó)家衛(wèi)生部于1997年發(fā)布了一份關(guān)于HTA的政策文件,成立指導(dǎo)委員會(huì)來(lái)推動(dòng)南非HTA進(jìn)程,并根據(jù)2001年的《衛(wèi)生技術(shù)政策框架》、2003年的《國(guó)家衛(wèi)生法》(2003年第61號(hào)法案)、2009年的《國(guó)家衛(wèi)生技術(shù)戰(zhàn)略》和2011年的《全民健康倡議綠皮書》,提出了進(jìn)一步完善HTA的政策指示。然而,HTA并沒(méi)有被立法,也未建立正式的國(guó)家HTA機(jī)構(gòu)。盡管如此,南非公共和私營(yíng)醫(yī)療部門部分程序在不同程度上應(yīng)用了HTA要素,為資源分配決策提供依據(jù)。南非開(kāi)展HTA相關(guān)活動(dòng)的機(jī)構(gòu)包括國(guó)家和省級(jí)衛(wèi)生部、國(guó)家財(cái)政部、國(guó)家衛(wèi)生實(shí)驗(yàn)室服務(wù)局、醫(yī)療計(jì)劃管理者、管理性護(hù)理組織、學(xué)術(shù)或研究機(jī)構(gòu)、臨床協(xié)會(huì)、制藥和設(shè)備公司、私人咨詢公司以及私立醫(yī)院集團(tuán)等[14]。
《2018年全民健康保險(xiǎn)法案》明確指出,將HTA與實(shí)現(xiàn)可持續(xù)UHC聯(lián)系起來(lái),這為HTA的建立提供了強(qiáng)有力的政策基礎(chǔ)。根據(jù)此法案,HTA將在健康干預(yù)措施和技術(shù)決策中發(fā)揮重要作用。
金磚五國(guó)HTA的機(jī)構(gòu)設(shè)置、職責(zé)范圍、資金來(lái)源、優(yōu)缺點(diǎn)比較分析見(jiàn)表1。

表1 金磚五國(guó)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的比較分析
從表1可以看出,金磚五國(guó)目前處于發(fā)展HTA的不同階段。(1)巴西。巴西的HTA體系發(fā)展較為完善,其評(píng)估和決策過(guò)程是分開(kāi)的,并有大學(xué)、相關(guān)委員會(huì)和部門以及衛(wèi)生部參與。評(píng)估過(guò)程以透明和客觀的標(biāo)準(zhǔn)為基礎(chǔ),由CONITEC監(jiān)督HTA流程。(2)俄羅斯。俄羅斯處于引入HTA階段,已建立HTA中心,并開(kāi)展了相關(guān)研究。(3)印度。印度HTA處于早期階段,HTAIn負(fù)責(zé)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估系統(tǒng)的發(fā)展。HTA的應(yīng)用在改善印度現(xiàn)有醫(yī)療保健系統(tǒng)和政策方面具有較大潛力[10]。(4)中國(guó)。中國(guó)HTA體系發(fā)展相對(duì)完善,是金磚五國(guó)中支持HTA能力最大的國(guó)家。中國(guó)擁有成熟的HTA能力建設(shè)倡議,且政府重視HTA的應(yīng)用。然而,HTA相關(guān)活動(dòng)是分散的,需要通過(guò)協(xié)調(diào)將原則、流程和治理方案整合到醫(yī)療保健系統(tǒng)中[15]。(5)南非。南非HTA水平相對(duì)較低。《2018年全民健康保險(xiǎn)法案》強(qiáng)調(diào)了HTA,但未正式建立機(jī)構(gòu),也未將HTA制度化,只有兩所大學(xué)開(kāi)設(shè)了HTA課程。南非的公共醫(yī)療系統(tǒng)免費(fèi)或以低成本提供HTA服務(wù),但服務(wù)質(zhì)量難以保證。
HTA最早起源于19世紀(jì)70年代。經(jīng)過(guò)近50年的發(fā)展,金磚五國(guó)在HTA領(lǐng)域取得了進(jìn)展,都在走向UHC的道路上,并致力于將HTA制度化、提升HTA能力和開(kāi)發(fā)HTA方法。金磚五國(guó)HTA發(fā)展面臨著一些共性挑戰(zhàn):第一,缺乏開(kāi)展HTA所需的專業(yè)知識(shí);第二,數(shù)據(jù)基礎(chǔ)薄弱;第三,醫(yī)療衛(wèi)生體系實(shí)力不夠雄厚;第四,非傳染性疾病大幅度增加;第五,醫(yī)療費(fèi)用上漲;第六,評(píng)估委員會(huì)成員、評(píng)估議題、項(xiàng)目評(píng)估和建議(決定)的實(shí)施時(shí)間等尚不健全。
為此,金磚五國(guó)衛(wèi)生部門和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)需共同努力:第一,建立HTA研究隊(duì)伍,啟動(dòng)能力建設(shè)研討會(huì),對(duì)技術(shù)合作伙伴(包括政府、社會(huì)和醫(yī)療衛(wèi)生部門等)開(kāi)展HTA知識(shí)培訓(xùn)。第二,開(kāi)發(fā)數(shù)據(jù)和系統(tǒng),以有效促進(jìn)經(jīng)濟(jì)評(píng)估。第三,健全HTA體系、機(jī)制和流程。第四,強(qiáng)化HTA研究在決策中的應(yīng)用。第五,金磚五國(guó)之間加強(qiáng)合作。例如,在新冠疫情背景下,加強(qiáng)HTA體系知識(shí)分享和能力建設(shè),加強(qiáng)五國(guó)之間的人員訪問(wèn)和交流,開(kāi)發(fā)在線平臺(tái)共享資源(如操作指南或臨床指南),開(kāi)展交流活動(dòng)等[9]。第六,鑒于各國(guó)不同制度、衛(wèi)生狀況和歷史背景等,建議各國(guó)形成符合實(shí)際的HTA發(fā)展模式,加強(qiáng)政策制定者和決策者的緊密合作,建立健全國(guó)家HTA實(shí)體機(jī)構(gòu)。
巴西CONITEC和其他國(guó)家HTA相關(guān)機(jī)構(gòu)的結(jié)構(gòu)和職能相近。應(yīng)進(jìn)一步改進(jìn)HTA流程,維護(hù)公共衛(wèi)生系統(tǒng)的公平原則,提高效率。中國(guó)HTA起步晚,但發(fā)展速度快。在理論研究、方法制定和評(píng)估實(shí)踐、人才培養(yǎng)等方面開(kāi)展了豐富的工作[16]。但仍需進(jìn)一步加大政府投入,完善HTA體系建設(shè)方面的評(píng)估指南,進(jìn)一步暢通評(píng)估流程及結(jié)論的政策轉(zhuǎn)化渠道,明確HTA各利益相關(guān)方的職責(zé),提升HTA研究能力。
印度HTA框架尚處于初級(jí)階段。HTAIn負(fù)責(zé)評(píng)估,但這不足以讓每家公司及時(shí)獲得其藥物、設(shè)備、醫(yī)療技術(shù)的HTA報(bào)告。印度制定了自己的HTA標(biāo)準(zhǔn)指南。然而,涉及藥物、醫(yī)療設(shè)備、健康計(jì)劃和平臺(tái)的各種HTA研究需要采用標(biāo)準(zhǔn)方法。中央藥品標(biāo)準(zhǔn)控制組織秘書長(zhǎng)在不同治療領(lǐng)域的審查缺乏統(tǒng)一性,這種缺乏透明度的情況不僅會(huì)使印度公司的監(jiān)管流程非常模糊,而且阻礙了外國(guó)公司在印度推出新技術(shù)。同時(shí),醫(yī)療保健框架缺乏監(jiān)管,數(shù)據(jù)支持且評(píng)估能力不足。因此,建議:一是建立更多類似HTAIn的機(jī)構(gòu),或在生物技術(shù)、制藥、醫(yī)療設(shè)備中心設(shè)立分支機(jī)構(gòu),增加HTA基礎(chǔ)設(shè)施;二是制定公私合作模式,政府可指定某些私營(yíng)公司為HTA合作伙伴;三是通過(guò)將來(lái)自多個(gè)州和多個(gè)行業(yè)的專家納入HTA過(guò)程,以提升透明度和客觀性。
在資源有限的情況下,中低收入國(guó)家開(kāi)發(fā)強(qiáng)大的HTA系統(tǒng)可能難以實(shí)現(xiàn)[15]。根據(jù)南非《國(guó)家衛(wèi)生法》,衛(wèi)生技術(shù)的開(kāi)發(fā)、采購(gòu)和使用屬于省級(jí)管轄范圍,但南非并非每個(gè)省份都制定了自己的HTA政策,這往往會(huì)影響其衛(wèi)生設(shè)施服務(wù)提供,導(dǎo)致出現(xiàn)設(shè)備采用不當(dāng)、耗材和備件不可用、維護(hù)成本高和壽命短等問(wèn)題。因此,南非應(yīng)盡快在省級(jí)和區(qū)級(jí)層面設(shè)立專門的HTA機(jī)構(gòu),其成員應(yīng)由專業(yè)的HTA專家組成[17]。
目前,中國(guó)、印度和南非共同參與了一個(gè)全球網(wǎng)絡(luò)——國(guó)際決策支持倡議(iDSI),該倡議旨在提升HTA的開(kāi)展能力,并支持在中低收入國(guó)家利用HTA證據(jù)進(jìn)行資源配置。知識(shí)共享、協(xié)作和能力建設(shè)是該網(wǎng)絡(luò)的組成部分。其中,知識(shí)共享對(duì)于加強(qiáng)循證決策和使用HTA等工具至關(guān)重要。中國(guó)、印度和南非發(fā)展HTA系統(tǒng)的探索可以為其他金磚國(guó)家以及全球其他國(guó)家提供有益借鑒[9,18]。
某些發(fā)達(dá)國(guó)家具有可參考的HTA經(jīng)驗(yàn):德國(guó)對(duì)HTA提供穩(wěn)定的資金支持;加拿大藥物衛(wèi)生技術(shù)局在機(jī)構(gòu)功能定位、資源保障、質(zhì)量控制與促進(jìn)、成果傳播、決策轉(zhuǎn)化以及新技術(shù)評(píng)估等方面得到了國(guó)家支持;西班牙建立了國(guó)家層面與地區(qū)層面多個(gè)HTA機(jī)構(gòu),促進(jìn)協(xié)調(diào)合作、成果共享。這些經(jīng)驗(yàn)表明,加大財(cái)政投入、提高政治意愿、立法、良好的衛(wèi)生基礎(chǔ)設(shè)施、HTA相關(guān)學(xué)科培訓(xùn)、利益相關(guān)者之間有效合作等,可促使HTA制度化。金磚五國(guó)的決策者須正視各國(guó)意識(shí)形態(tài)、文化和政治方面的差異[9],借鑒發(fā)達(dá)國(guó)家經(jīng)驗(yàn),促進(jìn)本國(guó)HTA的建設(shè)與發(fā)展。