基于臨床計量標準的《卒中后失語患者報告結局量表》研究

馬亞男 徐敏杰 王海芳 楊瑜愛 李 穎 任巧生 陳 健 張家成 包煒瑋 高 穎,2 常靜玲

(1 北京中醫大學東直門醫院,北京,100700; 2 北京中醫藥大學中醫腦病研究院,北京,100700)

患者報告結局測量臨床計量標準(Clinimetric Criteria for Patient-reported Outcome Measures,CLIPROM),要求測量量表的信度、效度、敏感性等指標,尤其強調臨床計量學的敏感性,即量表能否反映臨床特征的變化,包括癥狀的類型,嚴重程度、持續時間,疾病的進展速度和分期,多維度損傷,患者的心理健康和幸福感等[1-2],而非強調對多元觀測變量的降維處理。目前驗證患者報告結局量表(Patientreported Outcomes Measures,PROMs)常用的選擇健康測量工具的共識標準檢查表(Consensusbased Standards for Selection of Health Stat us Measurement Instruments,COSMIN)是尋找、組合多個同質性條目,以檢測量表整體同質性,因此難以適應多維度臨床評估[3-4]。

卒中后失語(Post Stroke Aphasia,PSA)患者占急性卒中的1/3[5],易造成認知、情感、生命質量等多方面的負面影響[6-8]。PSA表現為聽、說、讀、寫、計算等多維度語言功能障礙[9],同時伴隨非語言認知障礙,如執行、控制等多維度功能障礙[10-11]。因此,PSA康復需要多維度評估,但現有的失語癥檢查量表,多存在檢查時間長、評分困難、操作復雜、結構單一、敏感性較差等缺點,難以滿足臨床需求[12]。本團隊前期參考國際PROMs研制方法,結合中醫整體觀,研制出《卒中后失語患者報告結局量表》第1版[13]。經預調研后對量表進行了簡化,形成《卒中后失語患者報告結局量表》終版,共包括4個維度,28條條目,其中語言認知功能維度15條、中醫病證維度5條、心理維度5條、社會維度3條[14]。鑒于PSA的多維認知損傷臨床特性,本研究擬采用CLIPROM對該量表的各維度性能進行最后一輪臨床驗證。

1 資料與方法

1.1 一般資料 選取2022年3月至2022年10月就診于北京中醫藥大學東直門醫院和中國康復研究中心的門診及住院PSA患者作為研究對象。研究采用問卷調查的方式,基于一般法則,驗證量表的樣本量為條目數的5～10倍[15]。量表共28個條目,采用條目數的5倍,確定樣本量為140份。

1.2 納入標準 1)符合《中醫腦出血診治指南(2019)》中腦出血診斷、《中國急性缺血性腦卒中診療指南2018》中缺血性腦卒中西醫診斷;2)母語為漢語;3)有明確的失語綜合征,具備一定的理解能力,能配合完成量表的相關內容;4)充分知情后自愿參加本研究并能積極配合信息采集者。

1.3 排除標準 1)并發精神疾病的患者;2)有失語綜合征,但不具備理解能力或智力障礙等其他不能理解或完成問卷的患者;3)拒絕參加本項目的患者。

1.4 指標與方法

1.4.1 計分方法及缺失數據處理 《卒中后失語患者報告結局量表》終版采用Likert五級評分法,28條正向條目依次記為1～5分。計分規則：各維度得分為該維度所有條目得分的總和[16]。為減少數據偏倚,故對缺失數據進行處理。缺失值總體缺失率小于2%,經檢驗缺失數據服從正態分布,可采用均值填補缺失數據[17]。

1.4.2 信度分析 選擇Cronbach α信度系數[18],Cronbach α信度系數0.9以上認為量表信度極好,0.8～0.9之間則認為信度較好,0.7～0.8之間認為信度達標,0.7以下則認為量表需要修訂[19]。

1.4.3 效度分析 本研究采用的效度分析包括以下3個方面,即內容效度、結構效度、標準效度等[20]。1)內容效度：運用Pearson相關系數評估量表各條目得分與所屬維度總分及其他維度總分之間的相關性。若P<0.05的同時,各條目得分與所屬維度總分相關性大于與其他維度總分的相關性,則此量表具有較好的內容效度[21]。2)結構效度及敏感性：鑒于本研究的樣本量,故采用CLIPROM中的非參數項目反應理論Mokken Scale Model測量量表結構效度及敏感性[22]。若滿足Mokken Scale Model中單調同質模型的3個基本假設,即單維性、局部獨立性和單調遞增性,則表明該量表具有較好的結構效度及敏感性[23-24]。將患者得分帶入Mokken Scale Model模型,首先對測試的患者得分進行排序,再依據同質性系數查看量表數據結構與期望量表結構的誤差,同質性系數分為H,Hi和Hij[25]。H是整個量表同質性系數(H值<0.3為量表不合格,此時不能進行后續的檢驗,需對量表進行調整。H值為0.3≤H<0.4時,量表的準確程度較弱;0.4≤H<0.5,量表準確程度中等;0.5≤H≤1,準確程度強)。Hi是項目i的同質性系數,Hij是由項目i和項目j組成的成對試題的同質性系數,共同反映結構效度的單維性和局部獨立性。其中Hi>0.3，Hij>0表示單維性和局部獨立假設成立。單調遞增性通過重大違規(#tsig)和Crit值測定，當#tsig>0，且Crit值<80時單調遞增性假設成立。若量表能滿足單維性、局部獨立性和單調遞增性則說明患者得分越高越能說明患者整體狀態越好[26-27]。3)標準效度：將《卒中后失語患者報告結局量表》各維度及總分與漢語標準失語檢查法表(Chinese Rehabilitation Research Center Aphasia Examination，CRRCAE)總分進行Pearson相關系數分析[28]，若P<0.01，表示《卒中后失語患者報告結局量表》各維度及總分與CRRCAE量表總分有顯著相關性，即被檢測的《卒中后失語患者報告結局量表》有較好的標準效度。

2 結果

2.1 可行性評價 發放142份量表,其中2名患者重復評價,共獲得有效問卷140份。樣本接受率為100%,量表完成時間范圍為2.22～24.23 min,平均完成時間(6.13±3.68)min，其中Q5～6、Q10、Q13～14、Q19～25題目中存在缺失值，采用均值填補缺失數據。140份問卷各維度得分情況詳見表1。

表1 各維度分值分)

2.2 人口學資料 參與本次調研的140名患者,平均年齡(55.79±14.96)歲(31～79歲),男女比為101∶39,腦力勞動與體力勞動比為19∶9,符合失語癥的患病特點。見表2。

表2 患者基本信息情況

2.3 信度分析 對量表的28條條目進行Cronbach α分析,結果顯示該量表的Cronbach α為0.932,各維度Cronbach α均大于0.7。中醫病證維度及社會維度信度達標,語言認知維度、心理維度及量表總體信度極好。見表3。

表3 各維度標準化Cronbach α及量表整體Cronbach α

2.4 效度分析

2.4.1 內容效度 各條目得分與各維度得分的相關性分析顯示,除Q1外,語言認知維度的其他條目得分與所屬維度得分的相關系數均大于其他維度得分的相關系數;中醫病證維度,心理維度及社會維度所有條目與所屬維度得分的相關系數均大于其他維度。見表4。

表4 各條目與各維度得分的相關性

2.4.2 結構效度 結果顯示4個維度H>0.349,表明可以使用Mokken Scale Model分析。其中語言認知維度準確度中等,中醫病證維度準確度較弱,心理維度和社會維度準確程度高。除語言認知維度的Q4外,其他條目的Hi>0.3且Hij>0。見圖1,表5。

圖1 各維度Hij值熱力圖

表5 同質性系數及單調性評估

2.4.3 標準效度 CRRCAE量表與《卒中后失語患者報告結局量表》終版的語言維度(r=0.630,P<0.01)、社會維度(r=0.533,P<0.01)及總分(r=0.562,P<0.01)之間均存在顯著的正相關,與中醫病證維度及心理維度相關關系無顯著性差異(P>0.05)。見表6。

表6 《卒中后失語患者報告結局量表》終版各維度分數與CRRCAE量表總分相關情況

2.4.4 敏感性分析 #tsig、Crit值均為0,證明在各個條目沒有重大違規項目,符合Mokken Scale Model的單調遞增性,結合Hi值和Hij值,說明該量表符合Mokken Scale Model預先設定的3個假設。見表5。

3 討論

本研究率先引進CLIPROM評價患者報告結局量表,以試圖彌補COSMIN檢查表的局限性。《卒中后失語患者報告結局量表》具有較好的可行性、信度及敏感性。效度分析符合CLIPROM,但仍存在個別條目數理統計與臨床實際的偏差性,這可能與PSA疾病本身具有多維損傷的特性有關。

3.1 效度分析結果 內容效度顯示除Q1外,量表各維度條目與本維度的相關性大于與其他維度的相關性,表明該量表具有較好的內容效度。Q1是圍繞患者流利程度進行評價,患者語言流利程度是導致患者心理、社會、日常生活能力障礙的主要因素,所以顯示出較差的內容效度。但語言的流利程度是反映PSA語言功能的重要測量指標[30],具有重要的臨床意義,故保留Q1。

結構效度分析顯示除Q4外,各條目的Hij>0,Hi>0.3,表明除語言認知維度外,中醫病證維度、心理維度及社會維度都是單維性的,且各條目滿足局部獨立性,語言認知維度可以考慮刪除Q4[31]。因Mokken Scale Model分析中存在個別條目數理統計與臨床實際的偏差性,此偏差與語言本身具有多維損害的特殊性有關[32]。此外,數據分析經驗告訴我們,所有建模嘗試的關鍵問題不是模型是否適合數據,而是模型和數據之間的差異是否足夠小,以使模型屬性適合當前的應用程序。因此,數據結構只能無限近似于單維性、局部獨立性和單調遞增性,模型預測和數據結構之間總是存在一定的差異[33],故暫不考慮刪除Q4。

3.2 CLIPROM在PROMs驗證中的應用 PROMs在臨床實踐中可用于評估癥狀的嚴重程度,生命質量及心理健康,并促進患者與醫師的溝通[34-35]。目前評估PROMs所采用的COSMIN檢查表是基于心理測量模型建立的,其方法學框架為成分同質性假設[36],這會導致過分注重PROMs條目之間的同質性,不能貼合臨床實際需求。

CLIPROM注重不同條目臨床信息或維度,強調量表所能反映出來的臨床效用,尤其是對不同條目反應不同的臨床特征,以反映疾病的多維性,這一特點更貼合PROMs在臨床實踐中的應用。針對具有多維度損傷的PSA患者所制定的PROMs,因其需要反映出多維度信息,故采用CLIPROM標準更適合。該方法已用于PROMs的研制驗證中,如霍普金斯癥狀檢查表[37]。

3.3 《卒中后失語患者報告結局量表》的優勢 兼顧內容全面和實施便捷的評估模式是目前PSA評價面臨的巨大挑戰[38-39]。本研究回收的有效問卷,涵蓋不同年齡、教育背景、工作性質的PSA患者,故具有一定普適性。《卒中后失語患者報告結局量表》終版平均完成時間相較于第1版的平均完成時間明顯縮短[14],平均完成時間為6 min,信度效度及敏感性較好,提示《卒中后失語患者報告結局量表》實施便捷,具有更好的可行性、有效性。

《卒中后失語患者報告結局量表》是基于中醫整體觀制定的,強調整體和局部癥狀相結合,形與神相結合,還采取了中醫癥狀學評價,故該量表不僅能評估PSA患者的語言功能,還能評估其認知、中醫證候、日常生活能力及心理等整體情況,與目前需要語言量表、認知量表、日常生活能力量表等相互配合、用時較長的PSA評估方式比較,符合PSA患者臨床評價需求,填補目前中西醫聯合評價的空白。

綜上所述,CLIPROM適合多維功能損傷患者報告結局量表的驗證。《卒中后失語患者報告結局量表》具有較好的信度、效度、敏感性,臨床可操作性強,可用于全面評估PSA患者。

利益沖突聲明：無。