新型抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用基本原則
——2023版新型抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則

中華人民共和國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)

抗腫瘤藥物的應(yīng)用涉及臨床多個(gè)學(xué)科，合理應(yīng)用抗腫瘤藥物是提高療效、降低不良反應(yīng)發(fā)生率以及合理利用衛(wèi)生資源的關(guān)鍵。抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用需考慮藥物可及性、患者治療意愿、疾病預(yù)后和用藥安全性等四大要素。抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用是否合理，基于以下兩方面：有無(wú)抗腫瘤藥物應(yīng)用指征；安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性及適宜性的綜合考量。

■ 病理組織學(xué)確診后方可使用

只有經(jīng)組織或細(xì)胞學(xué)病理確診或特殊分子病理診斷成立的惡性腫瘤，才有指征使用抗腫瘤藥物。單純依據(jù)患者的臨床癥狀、體征和影像學(xué)結(jié)果得出臨床診斷的腫瘤患者，沒(méi)有抗腫瘤藥物治療的指征，經(jīng)多學(xué)科會(huì)診不適宜手術(shù)或活檢的病例除外。但對(duì)于某些難以獲取病理診斷的腫瘤，如妊娠滋養(yǎng)細(xì)胞腫瘤等，其確診可參照國(guó)家相關(guān)指南或規(guī)范執(zhí)行。

■ 部分需靶點(diǎn)檢測(cè)后方可使用

新型抗腫瘤藥物的一個(gè)顯著特征，是出現(xiàn)一批針對(duì)分子異常特征的藥物——即分子靶向藥物。目前，根據(jù)是否需要做分子靶點(diǎn)檢測(cè)，可以將常用的小分子靶向藥物和大分子單克隆抗體類藥物分為需要檢測(cè)和無(wú)需檢測(cè)分子靶點(diǎn)兩大類（表1）。

表1 常用的小分子靶向藥物和大分子單克隆抗體類藥物

對(duì)于明確作用靶點(diǎn)的藥物，須遵循靶點(diǎn)檢測(cè)后方可使用的原則。檢測(cè)所用的儀器設(shè)備、診斷試劑和檢測(cè)方法應(yīng)當(dāng)經(jīng)過(guò)國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門批準(zhǔn)，特別是經(jīng)過(guò)臨床試驗(yàn)伴隨診斷驗(yàn)證的方法。不得在未做相關(guān)檢測(cè)的情況下盲目用藥。

■ 嚴(yán)格遵循適應(yīng)癥用藥

抗腫瘤藥物的藥品說(shuō)明書(shū)是抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用的法定依據(jù)，其規(guī)定的適應(yīng)癥經(jīng)過(guò)了國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門批準(zhǔn)。抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用須遵循藥品說(shuō)明書(shū)，不能隨意超適應(yīng)癥使用。在抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用過(guò)程中，發(fā)現(xiàn)新的具有高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的用法但藥品說(shuō)明書(shū)中未體現(xiàn)的，醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)務(wù)人員可及時(shí)向藥品生產(chǎn)企業(yè)反饋，建議其主動(dòng)向國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門申報(bào)，及時(shí)更新相應(yīng)藥品說(shuō)明書(shū)，以保證藥品說(shuō)明書(shū)的科學(xué)性、權(quán)威性，有效指導(dǎo)臨床用藥。特別是有條件快速批準(zhǔn)上市的藥品，更應(yīng)當(dāng)保證藥品說(shuō)明書(shū)的時(shí)效性。

■ 合理選擇適宜的抗腫瘤藥物

腫瘤診療應(yīng)當(dāng)按照安全、有效、經(jīng)濟(jì)的原則，在保障醫(yī)療質(zhì)量安全的前提下，減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。在抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用中，應(yīng)當(dāng)充分考慮抗腫瘤藥物的成本-效果比，在嚴(yán)格遵循適應(yīng)癥用藥的前提下優(yōu)先選擇具有藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)優(yōu)勢(shì)證據(jù)的品種。

■ 特殊情況下的藥物合理使用

隨著癌癥治療臨床實(shí)踐的快速發(fā)展，目前上市的抗腫瘤藥物尚不能完全滿足腫瘤患者的用藥需求，藥品說(shuō)明書(shū)也往往滯后于臨床實(shí)踐，一些具有高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的用法未能及時(shí)在藥品說(shuō)明書(shū)中進(jìn)行修訂。在尚無(wú)更好治療手段等特殊情況下，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)制定相應(yīng)管理制度、技術(shù)規(guī)范，對(duì)藥品說(shuō)明書(shū)中未明確、但具有循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的藥品用法進(jìn)行嚴(yán)格管理。特殊情況下抗腫瘤藥物的使用權(quán)應(yīng)當(dāng)僅限于三級(jí)醫(yī)院授權(quán)的具有高級(jí)專業(yè)技術(shù)職稱的醫(yī)師，充分遵循患者知情同意原則，并且應(yīng)當(dāng)做好用藥監(jiān)測(cè)和跟蹤觀察。

特殊情況下抗腫瘤藥物循證醫(yī)學(xué)證據(jù)采納根據(jù)依次是：其他國(guó)家或地區(qū)藥品說(shuō)明書(shū)中已注明的用法，國(guó)際權(quán)威學(xué)協(xié)會(huì)或組織發(fā)布的診療規(guī)范、臨床診療指南，國(guó)家級(jí)學(xué)協(xié)會(huì)發(fā)布的經(jīng)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)認(rèn)可的診療規(guī)范、臨床診療指南和臨床路徑等。

■ 重視藥物相關(guān)性不良反應(yīng)

抗腫瘤藥物的相關(guān)性不良反應(yīng)發(fā)生率較高，也容易產(chǎn)生罕見(jiàn)的不良反應(yīng)，因此抗腫瘤藥物不良反應(yīng)報(bào)告尤為重要。醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立藥品不良反應(yīng)、藥品損害事件監(jiān)測(cè)報(bào)告制度，并按照國(guó)家有關(guān)規(guī)定向相關(guān)部門報(bào)告。醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)將抗腫瘤藥物不良反應(yīng)，尤其是新型抗腫瘤藥物不良反應(yīng)報(bào)告納入醫(yī)療質(zhì)量考核體系，定期分析和報(bào)告新型抗腫瘤藥物不良反應(yīng)的動(dòng)態(tài)和趨勢(shì)。臨床醫(yī)生、護(hù)理人員和臨床藥師應(yīng)當(dāng)密切隨訪患者的用藥相關(guān)毒性，并及時(shí)上報(bào)不良反應(yīng)，尤其是嚴(yán)重的和新發(fā)現(xiàn)的不良反應(yīng)。

吉非替尼gefitinib分子式：C22H24ClFN4O3