為罕見病患者福祉持續發聲

近年來，我一直關注罕見病患者的醫療保障問題，在人代會上為罕見病患者發聲，是我履職盡責的重要方向。

今年的政府工作報告中指出要“深化公立醫院改革，以患者為中心改善醫療服務”。后來政府工作報告修改充實了26條意見和建議，補充了“加強罕見病研究、診療服務和用藥保障”，進一步明確了罕見病防治保障工作的行動方向，代表們都很高興。

事實上，早在2018年《第一批罕見病目錄》制定前，我就關注著罕見病患者的診療難題。2020年，我提出《關于進一步關注中醫藥干預罕見病的建議》，建議開展中醫藥人員罕見病培訓工作，宣傳對于罕見病確有療效的中醫診療方法，將中醫藥引入罕見病政策制定等，得到了相關部門積極答復，促進了中醫藥在罕見病領域服務能力的提升，獲得上海市政協優秀提案獎。2022年，政府工作報告首次提及“加強罕見病用藥保障”，是罕見病事業的一個里程碑，多年來的呼吁得到了回應，我倍感鼓舞，繼續為罕見病患者的福祉而奔走。

在去年的調研中，令我印象最深的是，大家對罕見病越來越重視，并且對罕見病立法的關注度居高不下。2023年12月，我分別在杭州和上海參加了“2023年江浙滬魯兩會罕見病多層次保障機制參政議政交流會”和“上海罕見病用藥多層次保障專家研討會”，與同道們討論罕見病立法的問題。目前除了第一、第二批罕見病目錄以外，罕見病/孤兒藥相關規劃已經多次出現在健康、藥品、科技等多個領域的文件中。在今年的全國人代會上，我提出《關于持續推進健全罕見病孤兒藥法規的建議》和《關于進一步提升我國罕見病臨床診療能力的建議》，建議從多角度促進罕見病診療能力提升，持續推進罕見病孤兒藥法律法規建立，以突破罕見病孤兒藥的相關政策瓶頸。我相信，在各級政府加大投入和企業重點關注下，會有越來越多老百姓用得起的好藥研發上市。

（作者系全國人大代表、上海市針灸經絡研究所所長）