CGT產(chǎn)業(yè)未來可期

縱觀全球，伴隨著多款CGT產(chǎn)品獲批上市，這類產(chǎn)品的商業(yè)化路徑逐漸明朗，我們可以認為該行業(yè)已進入加速發(fā)展期，也涌現(xiàn)出一系列投資機會。

細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy，CGT）是通過對人體細胞和基因進行修復(fù)、替換和改造，直接從患者的疾病根源進行治療，可實現(xiàn)“一次性給藥，永久性治療”的效果，應(yīng)用潛力巨大。

細胞與基因治療可分為細胞療法和基因療法。細胞治療是在體外對患者自身的細胞，如干細胞、免疫細胞等，進行改造激活并擴增。其中，干細胞具有自我更新和分化成多種細胞類型的潛能，可以用于修復(fù)受損組織和器官；免疫細胞治療則是通過增強或調(diào)節(jié)患者的免疫系統(tǒng)來對抗癌癥等疾病。目前，細胞療法最普遍的例子是嵌合抗原受體T細胞療法，即CAR-T治療。基因療法則是通過將正常或有治療作用的外源基因?qū)氚屑毎脫Q或糾正患者的致病基因的方法。使用介導(dǎo)載體將目的基因?qū)氚屑毎瑥亩淖兗毎械幕虮磉_，達到治療疾病的目的。

中國CGT產(chǎn)業(yè)屬于生物醫(yī)藥領(lǐng)域的高科技細分賽道，具有技術(shù)密集、高投入、高風(fēng)險、長周期的特點。該行業(yè)以基因編輯、細胞治療技術(shù)為核心，覆蓋腫瘤、遺傳病、罕見病等治療領(lǐng)域。近年來，受益于政策支持（如《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》）和資本涌入，行業(yè)進入快速發(fā)展期。2025年，中國CGT市場規(guī)模預(yù)計突破100億元，年復(fù)合增長率和市場占比都在加速提升。

行業(yè)發(fā)展概況

CGT產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同效應(yīng)愈發(fā)增強。CGT的產(chǎn)業(yè)上游主要為細胞生產(chǎn)全流程中所需的儀器、設(shè)備、試劑等耗材供應(yīng)商。國內(nèi)部分中高端裝備與耗材仍然以進口為主，國內(nèi)企業(yè)的細胞培養(yǎng)及開發(fā)工藝、離心提取等工藝技術(shù)仍與外資企業(yè)存在較大的差距。但國產(chǎn)廠商正積極全面布局，逐步打開進口替代空間。中游為藥物研發(fā)公司以及研發(fā)和生產(chǎn)外包服務(wù)（CRO/CDMO）企業(yè)，由于CGT藥物研發(fā)與生產(chǎn)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)要求高，平臺搭建與技術(shù)迭代需要較大的固定資產(chǎn)投入，因此大型制藥公司和中小型科技公司更傾向于利用專業(yè)外包來降低成本，使相關(guān)CDMO行業(yè)率先受益，得到加速發(fā)展。下游為CGT的實施主體即三甲醫(yī)院，一般醫(yī)院提供臨床平臺，合作企業(yè)從事細胞的增殖、制劑研發(fā)，為醫(yī)院提供細胞技術(shù)服務(wù)與支持或為患者提供個性化治療。

迄今為正全球獲批上市的CGT療法已超過40款，聚焦最多的適應(yīng)癥依次為實體瘤、B細胞急性淋巴細胞白血病、多發(fā)性骨髓瘤、心血管疾病、代謝病、血友病等罕見病等。除了CAR-T藥物外，其余獲批上市的療法種類均來自海外藥企，但在政策支持、產(chǎn)業(yè)發(fā)展和資本扶持的背景下，我國CGT研發(fā)進度加速追趕，但多數(shù)細分賽道目前尚未形成穩(wěn)定競爭格局。

中國是CGT研發(fā)的重要叁與者

我國基因治療產(chǎn)品最早監(jiān)管法規(guī)可以追溯到1993年由原國家科學(xué)技術(shù)委員會頒布的“基因工程安全管理措施”的首次發(fā)布，CGT政策歷經(jīng)自由發(fā)展、調(diào)整、規(guī)范三個發(fā)展階段：自由發(fā)展階段監(jiān)管政策法規(guī)相對滯后，內(nèi)容相對簡單，對CGT研究開發(fā)的多個環(huán)節(jié)所涉及的具體問題沒有詳細說明和規(guī)定，法規(guī)約束性不強，審批相對寬松。2016年中國開始加強生物安全、基因技術(shù)和生物醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域的立法。從近年來對于細胞與基因治療的規(guī)劃來看，主要以加速新藥研發(fā)、開展生物技術(shù)創(chuàng)新等支持性規(guī)劃為主；監(jiān)管體系和評價方法也在不斷完善，加速新療法的研發(fā)。

雖然歐美等國家在CGT領(lǐng)域的研究開始較早，但中國近年來已成為一個追趕態(tài)勢猛烈的后來者。

頭部企業(yè)商業(yè)化突破，路徑逐漸明晰。復(fù)星凱特和藥明巨諾分別于2021年率先在國內(nèi)上市CAR-T產(chǎn)品，開啟商業(yè)化進程，通過授權(quán)引進或技術(shù)出海，加速全球化布局。傳奇生物自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品西達基奧侖賽（CARVYKTI）成為首個獲美國FDA批準(zhǔn)的國產(chǎn)CGT產(chǎn)品，2024年銷售額達9.63億美元，展現(xiàn)了國際化競爭力。

研發(fā)管線豐富，多條進入關(guān)鍵臨床階段。截至2024年，中國CGT在研管線超千項，細胞療法和基因療法平分天下，其中CAR-T療法進度最快，靶點以CD19、BCMA為主，適應(yīng)癥覆蓋淋巴瘤、罕見病等，八款產(chǎn)品已上市，30余項進入臨床III期。目前基因療法（含基因治療、基因編輯和小核酸）進度較快的管線都還處于I/II期，但在罕見病臨床減免的政策下將進一步加快獲批上市進度。

產(chǎn)業(yè)鏈配套完善，生物醫(yī)藥生產(chǎn)制造能力不斷提升。我國2024年生物試劑市場規(guī)模預(yù)計達257.1億元，細胞培養(yǎng)基市場規(guī)模達55.96億元，這都為CGT研發(fā)及生產(chǎn)提供了基礎(chǔ)支持。另外，2024年基因治療CDMO（合同研發(fā)和成產(chǎn)組織）的市場規(guī)模預(yù)計達124.83億元，這將助力企業(yè)加速管線上游（病毒載體、基因編輯工具）開發(fā)與下游（CDMO、冷鏈物流）生產(chǎn)的協(xié)同。

CGT發(fā)展瓶頸及對策

盡管優(yōu)勢顯著，中國CGT產(chǎn)業(yè)仍需突破以下瓶頸：

1.技術(shù)壁壘

CGT工藝開發(fā)可分為質(zhì)粒工藝、病毒工藝、細胞工藝三個較為獨立的部分，各自難點不一，在質(zhì)粒構(gòu)建、菌庫構(gòu)建、遞送系統(tǒng)設(shè)計、病毒載體制備、細胞系構(gòu)建、細胞培養(yǎng)等環(huán)節(jié)存在技術(shù)訣竅，制約產(chǎn)業(yè)化進程，例如AAV（腺相關(guān)病毒）載體的大規(guī)模生產(chǎn)良率不足、載體系統(tǒng)穩(wěn)定性不夠等。

2.審評、專利與倫理限制

由于CGT產(chǎn)品的特殊風(fēng)險性，CDE（國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心）對CGT產(chǎn)品的安全性審查較為嚴(yán)格，臨床試驗平均審批周期為12-18個月，長于傳統(tǒng)藥物。

國際上技術(shù)先發(fā)者對相關(guān)載體和工具的專利布局相當(dāng)全面，后來者運用其專利首先要付幾千萬美元的專利費，后續(xù)還有大比例的銷售分成，而對于大多數(shù)生物科技公司來說繞過這些專利并不容易。

另外，生殖細胞作為靶細胞的CGT治療受到倫理限制，發(fā)展較慢，而體細胞易獲得、來源豐富，故發(fā)展更迅速，但無論如何，CGT涉及對人體細胞和基因的修改，因此倫理和道德問題是一個關(guān)鍵挑戰(zhàn)。確保治療的安全性和有效性，同時尊重個體的權(quán)利和隱私，是一個復(fù)雜的平衡問題。

3.研發(fā)資金需求

資金投入上，單款CGT產(chǎn)品研發(fā)成本超10億元，且需持續(xù)投入生產(chǎn)設(shè)施及臨床試驗等費用，在近年資本愈加謹(jǐn)慎的背景下，一些處于成長期的新一代CGT公司發(fā)展趨于停滯，亟需資金的持續(xù)注入。

投資機會及關(guān)注重點

縱觀全球，伴隨著多款CGT產(chǎn)品獲批上市，這類產(chǎn)品的商業(yè)化路徑逐漸明朗，我們可以認為該行業(yè)已進入加速發(fā)展期，也涌現(xiàn)出一系列投資機會。

梳理產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)現(xiàn)，CGT上游相關(guān)賽道市場潛力較大。CGT工藝流程復(fù)雜，壁壘極高，產(chǎn)能建設(shè)高峰漸行漸近，作為“賣水人”的存在，上游自動化生產(chǎn)設(shè)備、能夠?qū)崿F(xiàn)國產(chǎn)替代的試劑耗材及潔凈設(shè)備等相關(guān)供應(yīng)商將迎來一波需求高峰。

具體類型來看，通用型/異體型CAR-T、間充質(zhì)干細胞、iPSC細胞等細胞治療類型研發(fā)熱度高漲，其治療相關(guān)適應(yīng)癥針對性較強，具有很高的靶向性，安全性和有效性顯著，有望成為下一階段獲批上市的主力軍。

基因治療覆蓋疾病譜廣，是未來眼科、神經(jīng)及罕見病的重要治療手段，也具備極大的療法迭代潛力，國內(nèi)頭部生物科技公司的首發(fā)管線都已進入到關(guān)鍵臨床階段。另外，基因編輯技術(shù)作為生物相關(guān)產(chǎn)業(yè)的基礎(chǔ)技術(shù)，現(xiàn)已更廣泛地應(yīng)用到農(nóng)業(yè)、化工等領(lǐng)域，平臺型工具及技術(shù)值得關(guān)注。