新型基因編輯遞送系統可同步治療雙器官

美國得克薩斯大學西南醫學中心研發的新型基因編輯遞送系統，在α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）臨床前模型上實現了肝臟與肺部的同步靶向治療。單次給藥后，模型癥狀改善效果可持續數月。這項發表于最新一期《自然·生物技術》雜志的研究，為多器官遺傳疾病的治療開辟了新途徑。