FDA批準一種新的“孤兒藥”Eleyso治療戈謝病

2012年5月1日，輝瑞與Protalix公司宣布，美國FDA批準Eleyso(taliglucerase alfa)用于I型戈謝病患者的酶替代治療。戈謝病是一種罕見的遺傳病，患者因葡糖腦苷酯酶缺陷導(dǎo)致脂質(zhì)在脾、肝等器官貯積，臨床表現(xiàn)為肝脾損傷、貧血癥、血小板減少等。Elelyso是一種植物細胞表達的葡糖腦苷酯酶，為FDA批準的首個以植物細胞為基礎(chǔ)的酶替代療法。Eleyso的安全性和有效性是通過兩項臨床試驗進行評估的，分別納入31名未接受過酶替代療法以及25名接受伊米苷酶治療的戈謝病患者。結(jié)果表明，Eleyso作為初始療法可有效減小脾體積，改善血小板及紅細胞計數(shù);作為替代療法可保持與伊米苷酶相同療效。

不良反應(yīng)包括:頭痛、背痛、手足痛、關(guān)節(jié)痛、上呼吸道感染以及鼻咽炎等流感癥狀。