血有止境，自由人生

孟琴

2013年4月16日，在“世界血友病日”到來之際，全球血友病治療領域的領先者百特公司攜手中國血友病專家學者，共同提出“血有止境，自由人生”的血友病防治新愿景。由政府、醫療機構、患者組織、企業等各方形成合力，進一步完善血友病疾病管理體系，讓所有血友病患者都能享有適當的治療，從而有效控制出血、回歸正常和自由的生活。

血友病，是一種因凝血因子缺乏而引起的遺傳性出血性疾病，嚴重者可出現自發性出血，常常需忍受因出血而導致的關節、肌肉疼痛等癥狀，嚴重出血甚至可導致死亡。為了避免出血事件發生，血友病患者難以像正常人一樣活動，生活質量受到極大的影響。

在全球，血友病的患病率為十萬分之五到十。按此計算，我國的血友病患者約有十萬人左右。為了提高血友病的診療水平、改善藥品供應和醫療保障，2009年底衛生部啟動了“血友病疾病管理系統”項目，建立了31家全國和省級的血友病病例信息管理中心，加強血友病患者的登記及信息管理，百特公司獨家提供500萬資金資助。目前，中國實際診斷并正式登記注冊的血友病患者人數達1萬余人。

2012年底，衛生部門再次發出通知，要求成立省級血友病防治專家組，并建立血友病分級診療體系，將血友病診療治療向下滲透，以實現盡早發現、就近治療。與此同時，將血友病納入新農合12類大病的保障和救助試點范圍。

在我國，血友病患者殘疾率、尤其是關節畸形發生率很高。北京兒童醫院血液病中心血友病綜合治療組組長吳潤暉主任表示，“如果在出血發生之前，能夠定期補充凝血因子、使其在血液里保持一定濃度，患者就能夠像正常人一樣生活。尤其是針對兒童患者，良好的預防治療可極大減少出血的次數，避免因出血而造成的對關節的損害，致殘率也會極大降低”。

由于治療經濟負擔大、凝血因子供應短缺，目前只有很少比例的中國患兒采用預防治療，且基本上是低劑量、短期的預防治療。南方醫院血液科主任孫競教授介紹，“目前國產的凝血八因子產品都是從血漿中提取，而我國血漿供應一直非常緊張。長期大量使用血液制品還存在著病毒感染風險，血友病患者同時也是丙肝和艾滋病的高發人群。因此，自上世紀90年代中期以后，國際上血友病治療就轉為以重組產品為主。重組產品不受血漿采漿量限制，能夠緩解藥品供應緊張，并避免血源性病毒感染的發生。”

目前，全球使用量最大的第三代重組人凝血八因子（百因止）已獲得我國藥監部門批準，今年將正式用于血友病臨床治療。百因止已在全球58個國家獲得批準上市，上市十年以來，已有超過130億單位的使用量（截止2012年10月31日），幫助數以萬計的患者實現“血有止境”的目標。