治療ALS 的新藥依達拉奉獲得FDA 提前批準

本刊記者/肖小丹

2017 年5月8日，FDA 約提前一個月批準Mitsubishi Tanabe （MT）制藥的依達拉奉（Radicava），這次里程碑式的批準意味著美國慢性神經退行性疾病肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）患者獲得新的治療選擇，同時擁有了首個可以替代賽諾菲利魯唑的藥物。

ALS 是一種運動神經元疾病，其可導致肌無力、肌肉萎縮及壽命減短。據美國國立衛生研究院提供的數據顯示：ALS 在美國影響了大約5000 人，其中80%的ALS 患者在5 年內會死亡，而90%的患者會在10 年內死亡。在此之前，利魯唑是唯一可供用來治療這種疾病的藥物，但此藥只有適度的效果，且生命僅能延長幾個月。

為ALS 患者努力開發新治療藥物，解決長期缺乏候選藥物的問題，MT 制藥表示，計劃于2017 年8 月份在美國推出依達拉奉。美國FDA 批準的依達拉奉是基于在日本進行的一項周期為6 個月的臨床，共有137 名ALS 患者參與試驗，結果表明該藥物與安慰劑相比延緩了患者日常功能的下降。雖然利魯唑可以組織神經細胞死亡而發揮作用，但依達拉奉被描述為一種針對氧化應激的自由基清除劑，氧化應激被認為是ALS 中起作用的一個過程。依達拉奉以靜脈注射給藥，首先用藥兩周，然后接著兩周的停藥期。后續的治療周期包括14 天內給藥10 天，然后是14 天的停藥期。屆時繼日本與韓國之后，美國將成為該藥物用于ALS 治療的第三個市場，FDA 的批準受到ALS 治療發展研究所的歡迎。

MT 制藥公司CEO Perrin 表示，ALS 是一種復雜的疾病，它需要多種不同的治療方法來緩解所有ALS 確診患者的疾病。目前臨床試驗中還有幾款其他的潛在治療藥物，這對于ALS 患者而言，是個特別充滿希望的時刻。法國生物科技公司AB Science 稱用于ALS 的領先藥物masitinib 在一項關鍵試驗中達到目標，其與利魯唑合用時延緩了功能的下降。這款酪氨酸激酶抑制劑有一種新的作用機制，其可以減少炎癥與細胞毒性物質的釋放。荷蘭生物科技公司Treeway 也在致力于ALS 藥物的開發，其已完成依達拉奉一種口服藥物的初步臨床試驗，并將進一步發掘其藥效。