FDA批準眼科用藥Voretigene Neparvovec-rzyl上市
2018-01-17 22:49:51
中國合理用藥探索 2018年3期
美國FDA于2017年12月19日批準Spark Therapeutics公司的Voretigene Neparvovec-rzyl（商品名：Luxturna）注射用混懸液上市，用于確診雙等位基因視網(wǎng)膜色素上皮細胞蛋白65（RPE65）突變相關視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良。
本藥為一種腺病毒群載體介導的基因療法，設計用于RPE65減少或缺乏人群，將人RPE65基因編碼的正常拷貝體傳送入此類人群的視網(wǎng)膜細胞中。RPE65基因突變可致RPE65異構水解酶活性降低或缺乏，阻斷視覺周期導致視力受損。
本藥最常見的不良反應為結(jié)膜充血、白內(nèi)障、眼內(nèi)壓升高、視網(wǎng)膜裂孔、角膜凹陷（角膜基質(zhì)變薄）、黃斑裂孔、視網(wǎng)膜下沉積、眼部炎癥、眼部刺激、眼部疼痛和黃斑病變（黃斑表面起皺）。
