FDA批準罕見血管炎首個新藥

FDA宣布批準葛蘭素史克（GSK）的Nucala（mepolizumab）擴大應用范圍，用以治療患嗜酸性肉芽腫性血管炎（EGPA）的成年患者。EGPA是一種罕見的自身免疫性疾病，可導致血管炎。Nucala是第一個FDA批準的專門治療EGPA的藥物。此外，F(xiàn)DA授予Nucala孤兒藥資格。

根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院（NIA）的統(tǒng)計，EGPA這種罕見病的病征包括哮喘、高水平嗜酸性粒細胞和中、小血管炎癥。發(fā)炎的血管可以影響各種器官系統(tǒng)，包括：肺、胃腸道、皮膚、心臟和神經(jīng)系統(tǒng)。據(jù)估計，每100萬成年人總體患病率為10.7～14。

Nucala是由重組DNA技術生產(chǎn)的抗白細胞介素-5的單克隆抗體。Nucala之前在2015年被批準用于治療12歲以上的有特殊情況的哮喘患者，這些患者盡管已經(jīng)接受了哮喘藥物治療，但依然表現(xiàn)嚴重哮喘并伴嗜酸性表型。

Nucala的安全性和有效性基于52周MIRRA臨床試驗的數(shù)據(jù)，該試驗檢驗Nucala和安慰劑相比的療效。患者每四周接受一次300mgNucala或安慰劑皮下注射，同時進行常規(guī)每日口服皮質類固醇治療。從第四周開始，逐漸減少皮質類固醇劑量。在其劑量減小至小于或等于4mg潑尼松時，評估測量Nucala的治療對疾病緩解的影響。結果顯示，與安慰劑相比，接受Nucala的患者獲得緩解的積累時間顯著延長。在治療的第36周和48周，接受Nucala的患者緩解比例顯著高于安慰劑組相比，接受Nucala的患者在治療的第24周內(nèi)達到緩解的比例顯著提高，并且在52周治療研究期間持續(xù)獲得緩解。

美國FDA藥物評估和研究中心的肺過敏和風濕病產(chǎn)品部主任Badrul Chowdhury博士說：“在今天之前，患有這種具有挑戰(zhàn)性的罕見疾病的患者沒有FDA批準的治療方案。擴大Nucala的適應癥滿足了EGPA患者的一個關鍵且未獲滿足的需求，值得注意的是，在臨床試驗中服用Nucala的患者的癥狀有明顯的改善。”

（本刊訊）