為“救命藥”鋪設“高速公路”

付冰冰

今年以來，國務院常務會議兩次專題研究加快已在境外上市新藥進口問題，提出對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命的部分藥品簡化上市要求。

藥品是治病救人的特殊商品，關系到人民群眾的切身利益，也是最基本的民生問題。黨中央、國務院高度重視藥品醫療器械審評審批制度改革工作，加快境外上市新藥的審評審批工作是其中重要一環。

習近平總書記在黨的十九大報告中提出要實施健康中國戰略，人民健康是民族昌盛、國家富強的重要標志，要完善國民健康政策，為人民群眾提供全方位全周期健康服務。

李克強總理對此非常重視，明確要求深化藥品醫療器械審評審批制度改革。今年4月12日、6月20日，李克強總理先后主持召開國務院常務會議，就加快進口新藥上市作出系列重要部署。

今年9月，在認真貫徹落實黨中央、國務院會議要求，加快研究出臺簡化境外上市新藥審批的政策措施的落實行動中，為了更好地滿足臨床需求、為患者治療提供更多選擇，國家市場監督管理總局、國家藥監局加快審評審批程序，為包括臨床急需的治療尿毒癥藥物依庫珠，以及治療結直腸癌的境內外均未上市的創新藥等多種藥物進行了優先審評審批。

深化“放管服”改革，加快藥品審評審批

國務院常務會后，國家藥品監督管理局通過簡化境外上市新藥審批程序，優化藥品臨床實驗審批程序，取消進口化學藥品逐批強制檢驗等措施，加快境外上市藥品審評審批，批準了HPV疫苗在內的7個防治嚴重危及生命疾病的境外新藥在我國上市。

本刊記者從國務院政策例行吹風會上了解到，為落實2017年10月1日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》（42號文件），國家藥監局發布配套文件65個，征求意見稿34個。內容重點圍繞完善優先審評工作制度；允許臨床急需藥品有條件批準上市；鼓勵境外在研新藥同步研發；提升審評理念、優化審評機制；實行原輔料、藥包材與藥品的關聯審批展開改革。

通過設立優先審評通道，國家藥品監督管理局對納入優先審評通道的品種優先調配資源加快審評。自去年底發布《關于鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》以來，有關司局以危重疾病和臨床需求為導向，對具有明顯臨床價值等3大類、18種情形的創新藥和臨床急需、市場短缺藥品優先審評審批。

通過實施優先審評，目前已有597件注冊申請納入優先審評范圍，為滿足臨床用藥需求、促進公眾健康提供了有效保障，提升了公眾對于藥品審評審批制度改革的獲得感。

此外，為加快具有臨床價值的臨床急需藥品上市、縮短臨床試驗研發時間，研究制定了《臨床急需藥品有條件批準的技術指南》。對早期臨床試驗顯示療效的藥品，可附條件批準上市，將藥品提早用于無法繼續等待的急需患者。同時，要求企業在上市后繼續開展確證性臨床試驗，制訂風險管控計劃，保障藥品安全。

記者注意到，自去年10月1日42號文件發布后，原國家食品藥品監督管理總局發布的《關于調整進口藥品注冊管理有關事項的決定》中，取消了境外新藥在原產國上市后才能到我國申報的限制。另一份鼓勵境外新藥在我國同步開展臨床研究、同步上市的《接受境外臨床試驗數據的技術指南》文件，則為國外上市新藥在中國同步上市的問題提供了解決依據，使得我國患者同步享受發達國家的新藥。

此次改革中，國家藥監局建立以臨床療效為導向的藥品審評制度，形成了以適應證團隊建設及項目管理為中心，優先審評、溝通交流、專家咨詢委員會及信息公開無縫銜接的審評工作機制。全面公開藥品注冊的受理、技術審評、產品檢驗和現場檢查標準與相關技術要求，公開受理和審批的相關信息，引導申請人有序研發，公開新藥綜合審評報告，接受社會監督，為營造社會公眾和業界支持改革、關心改革、參與改革的良好氛圍。結合“放管服”要求，減少審批事項，發布《調整原料藥、藥用輔料和藥包材審評審批事項的公告》，起草《原料藥、藥用輔料及藥包材與藥品制劑共同審評審批管理辦法》并公開征求意見，建立登記備案信息平臺，出臺技術資料要求，明確制劑企業的主體責任，也是此次改革的重點之一。

數據顯示，隨著上述各項改革舉措的落地實施，國內藥品研發創新活力得到積極釋放，扶優汰劣的效果正在顯現，醫藥產業發展勢頭良好，創新驅動的生態系統已經初步形成。

“救命藥”駛入“高速路”，改革推進“強監管”

黨中央、國務院高度重視“放管服”改革，從2015年國務院發布《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》到2017中共中央辦公廳、國務院辦公廳發布《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，按照改革的精神，新的審評審批框架和制度也正在陸續搭建，很多改革舉措也正在落實。

今年年初發布的《2017年度藥品審評報告》顯示：2017年，我國完成審評審批的藥品注冊申請共9680件。排隊等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時的近2.2萬件降至4000件。目前，這個數字已經降低到3200件以下。

提速藥品審評審批工作的同時，我國創新性引入了臨床急需的救命藥。

2016年，原國家食品藥品監管總局出臺《關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》，將多種情況納入優先審評范圍。其中包括防治艾滋病、肺結核、病毒性肝炎、罕見病、惡性腫瘤藥物以及兒童老人急等的“救命藥”的注冊申請。

批準上市我國自主研發的創新藥重組埃博拉病毒病疫苗、口服丙肝治療用新藥阿舒瑞韋軟膠囊、非小細胞肺癌靶向藥甲磺酸奧希替尼片、兒童抗癲癇藥左乙拉西坦注射用濃溶液、治療乙肝和艾滋病的國產仿制藥富馬酸替諾福韋二吡呋酯膠囊等一批具有明顯臨床價值的藥品。

據業內人士評估，納入加快審批的進口品種通過優先審批通道，進入中國市場的時間可縮短1—2年。截至今年8月，國家藥品監督管理局藥審中心已公開發布31批410個列入優先審評審批的品種。

這意味著，越來越多的臨床“救命藥”將通過優先審評渠道批準上市，應用于臨床。

在學習貫徹全國深化“放管服”改革轉變政府職能過程中，國家藥監局結合藥品監管工作實際，對做好新時代藥品監管“放管服”改革工作進行研究部署。

國家藥監局局長焦紅表示，將繼續按照黨中央、國務院有關“放管服”改革工作部署，深入落實習近平總書記“四個最嚴”和“監管工作一定要跟上”指示精神，結合工作職責推進“放管服”改革。

在“放”的方面，進一步厘清政府與市場的關系，轉變監管理念和方式，全面梳理法律法規，對不利于產業創新發展、新業態發展的，及時進行“立改廢”。

在“管”的方面，推進事中事后監管，建立風險管理理念，落實企業主體責任，實現全生命周期的監管；積極探索包容審慎的監管方式，加強對新產業、新業態、新模式的監管；堅決整治、嚴厲打擊藥品醫療器械領域危害公眾健康和嚴重擾亂市場秩序的行為。

在“服”的方面，寓監管于服務之中，積極推進“互聯網+藥品安全”，以信息化帶動全系統“一網通辦”，加快實現全面網上受理、網上審批，讓數據多跑路，讓群眾少跑腿，實現線上線下功能互補、無縫銜接、全過程留痕，更大限度服務企業，更大力度方便群眾；圍繞重大法規政策和工作舉措，加大信息發布和政策解讀，做到制定法律、執法監管與普法教育相統一。