完善藥物政策要聽聽臨床表現怎么“說”

文丨本刊特約評論員 劉志勇

今年4月初，國家衛生健康委印發通知，在全國部署開展藥品使用監測和臨床綜合評價工作。對于衛生健康行業來說，這是一項未曾嘗試過的全新工作。這項工作開展后，帶來的最大影響，將是讓決策部門、使用機構對藥品的實際使用情況、臨床表現“心中有數”。可以說，用數據說話、用效果說話、用事實說話，是促進藥品回歸臨床價值的基礎性工作，是鞏固完善基本藥物制度、健全藥品供應保障制度等國家藥物政策的重要依據，也是未來國家加強公立醫療機構現代化管理的重要抓手。

醫療機構是我國最主要的藥品銷售和使用終端，絕大部分藥品，特別是處方藥，都經由醫療機構銷售和使用。作為藥物政策傳導的最終環節，藥品在醫療機構直達患者，其使用情況和臨床表現是政策效果最直接的反饋。

長期以來，我國藥品使用終端一直沒有權威可靠的數據統計。在總體用量、價格變動、供應配送等方面，政策制定部門很難掌握相關藥品在臨床使用中的真實情況，更無法及時掌握現實變化和動向，這導致我國藥物領域政策的制定完善，一直缺乏現實數據作為參考和依據。在所有公立醫療衛生機構系統收集藥品配備使用相關數據，通過信息系統逐步實現動態實時監測，將直指當前藥品領域存在的問題要害。

隨著綜合醫改的持續推進，開展藥品臨床使用監測的需求越來越迫切。近年來，抗癌藥國家醫保談判、國家組織藥品集中采購和使用試點等，藥品領域的多項創新政策陸續落地執行，這些政策效果的實踐“成色”如何，都需要以藥品使用終端的真實數據來說話，并通過分析數據來反應背后的成效和問題，為后續政策的改進完善提供依據和參考。

在我國，來自“真實世界”的藥物臨床綜合評價仍是新鮮事物。不同于藥品上市前的臨床試驗，在關注相關藥品安全性、有效性的同時，臨床綜合評價還關注藥品在實際使用中的經濟性、適宜性等因素，在某種程度上可以認為是對一種藥品“性價比”的評價。這一評價，對于已經明確表示將要實行動態調整的醫保藥品目錄、基本藥物目錄來說，將提供比專家論證更具說服力和可操作性的證據。

此外，我國大量已上市仿制藥的質量和療效參差不齊，甚至部分藥品的臨床試驗數據可靠性存疑，更加凸顯了開展藥品臨床綜合評價的重要性。眼下，仿制藥一致性評價如火如荼，基于一致性評價基礎上的國家集中采購和使用試點業已落地，并將在未來擴大試點范圍。這些一致性評價技術審評的藥品，是否可以在臨床實際中表現出與原研藥物在質量和療效方面的真正趨同，更加需要在現實中通過臨床綜合評價予以檢驗。

不過，不同于藥物臨床試驗，藥品臨床綜合評價并沒有統一的管理制度和技術規范，如何提高這一真實世界研究的科學性、權威性和規范性，還需要政府部門加強引導，推動臨床綜合評價的規范和標準建設，才能使這一具有開創性意義的工作在更大范圍內被認可。

同時，藥品使用監測和綜合評價的結果能夠在多大程度上發揮效用，還有賴于衛生健康、醫保、藥監、發改等部門之間的信息共享和溝通。國家基本藥物目錄、醫保藥品目錄的動態調整，鼓勵研發藥物、仿制藥物清單的確定，科學制定藥物政策都需要依據更多來自臨床實際的分析和評價。這就需要相關政府部門破除部門藩籬意識，加強溝通交流，在監測數據和評價結果客觀規范的前提下，使工作成果發揮最大化效用。