冷靜不冷漠讓有溫度的政策更加現實可行

口服制劑能直接降低醫保費用

蘇州大學附屬第一醫院學科主任醫師黃海雯:

在罕見病治療方面，口服制劑能直接降低醫保費用，節約醫院資源。由于口服藥物使用方便，不需要患者住院，其他相應開支也明顯減少，總費用甚至比住院費用還低。另外，從家庭來講，子女不需要陪患者住院或者請護工。無論對于家庭、患者還是醫保部門，如果有療效明顯、安全性較強的口服藥物，應優先考慮使用。

用更多韌勁做好注冊登記工作

國家衛生健康委罕見病診療與保障專委會主任、北京大學第一醫院紀委書記主任醫師程蘇華:

國家衛生健康委罕見病診療與保障專委會的臨床、經濟、管理等各領域的專家經過集體研究認為，可以通過可及性、可治療、可診斷以及對生命影響程度等維度來對罕見病進行篩選。

第一批罕見病目錄公布后，對各項工作的推進起到了很大的作用，接下來要做好注冊登記工作。當然，相應的注冊登記監控數據系統仍然存在很多問題，需要更多的韌勁和毅力才能完善。

同時，與醫療保障相關的工作，不僅僅是醫保部門自己的工作，應從國家層面引導各方力量去開展。

讓罕見病患者成為最大的獲益者

首都醫科大學附屬北京朝陽醫院藥學部主任劉麗宏：

對于罕見病人群藥物治療的持續關注是一種社會責任，無論從產品的研究還是臨床使用，都需要科學精神。

目前，罕見病沒有足夠規范標準的治療方案，罕見病用藥也處于探討的過程中。這就需要探索更加科學有效的治療方案，可以使治療有效率和治愈率進一步提升，讓罕見病患者成為最大的獲益者。

醫?；鹗褂脩行?/h2>

國家衛生健康委罕見病診療與保障專委會委員、首都醫科大學附屬北京友誼醫院醫保辦主任趙冠宏：

在罕見病保障領域，醫療隊伍的建設是必不可少的環節，因此，對醫療機構的相關人員進行罕見病方面的專業培訓是一個迫在眉睫的問題。

此外，針對罕見病用藥，建議建立以醫療保險為主導的多元化保障渠道，進而提升患者的保障水平。同時，為了提升罕見病相關的醫?；鹗褂眯剩瑧撨M一步調整醫院的管理結構，并通過行業聯動，讓醫保基金更有效地使用。

應對疾病負擔進行排名

北京大學醫院醫保辦主任冷家驊：

從國際上來看，美國最早通過立法形式鼓勵對罕見病藥物的研發，起到了非常大的作用。隨后，日本、歐洲也有相應跟進。當前，我國雖然制定了第一批罕見病目錄，其從社會效果上來看，還不能和立法保障所能起到的作用媲美。因此，應考慮從立法保障的角度切入，來鼓勵罕見病用藥市場，這對整個產業的刺激將更加巨大。

此外，目前，群眾關注的熱點主要集中在高發病，這部分疾病也是醫?；鹬饕采w的范圍。要更好地保障罕見病，建議對各種疾病按照個人的負擔和治療情況進行排名，進而讓納入醫保的項目更加有據可循。

基金安全運行，保障方可持續

國家衛生健康委罕見病診療與保障專委會委員、國家衛生健康委衛生發展研究中心副研究員任靜：

罕見病保障政策是有溫度的政策，但是醫保部門應更多地從經濟學的角度，冷靜、理智地考慮可負擔性，以保障醫?；鸬陌踩\行。當然，冷靜不代表冷漠，從經濟學角度考量是為了讓有溫度的政策更加有可持續性。

目前，國家基本藥物目錄、醫保藥品目錄以及罕見病目錄，都以專家評審為主，并逐步納入客觀的數據信息系統。下一步，相關藥品想要進入醫保目錄時，應提交更多相關材料，除了強調療效性，還應關注藥物經濟學的經濟性，包括目前的成本、替代方案成本等。此外，除了直接的成本，還應從總的社會負擔，比如直接醫療成本和直接非醫療成本，包括交通、食宿、患者家屬陪護等方面提供相關數據。

激勵更多社會力量加入

國家衛生健康委罕見病診療與保障專委會委員、財政科學研究所副研究員朱坤：

罕見病涉及醫療、經濟、民生、科技等眾多領域，是一個系統性工程，僅僅靠政府是不夠的。建議把公益組織、社會資金等納入進來，激勵更多社會力量在罕見病保障領域發揮作用。

病友組織期待更多支持

病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗：

作為一名罕見病患者，我認為，罕見病相對于常見病來講，的確面臨著不一樣的挑戰與困難。一些地區的醫療機構對罕見病診治的水平較低，罕見病患者能被及時發現并進行早期干預具有一定難度。

因此，不管在醫療、用藥還是政策的制定角度，都對病友組織提出更高的要求。我們期待病友組織有更多參與的空間、通道、機制，同時，社會各界應更多支持病友組織向專業化、規范化方向發展，進而實現病友組織在發聲時更理性、更有說服力，能夠把病友的訴求通過更加合適的方式加以表達。

目錄制定應發動多方參與

淋巴瘤之家創始人洪飛:

許多罕見病患者的生與死僅一步之差，建議國家優化罕見病相關藥品審批上市政策，加快審批流程。

此外，在第一批罕見病目錄出臺的過程中，政策制定只有專家參與。目前，國家正在對第二批罕見病目錄公開征集意見，社會各界有了正規、通暢的渠道來反映問題，更加便于將更為緊迫的病種納入病種目錄和醫保目錄，我們要為這樣的政策叫好。