關(guān)注罕見病孤兒藥如何不孤獨

平均確診時間5年到6年，95%以上病種確診后缺乏有效治療藥物，有藥可治但尚未在國內(nèi)上市或在國內(nèi)上市卻無適應(yīng)證……在中國，2000多萬罕見病患者正面臨各種各樣的難題，他們需要及時的治療，急需救命的“孤兒藥”，他們渴望全社會的關(guān)注和關(guān)愛。

2018年5月22日，國家衛(wèi)生健康委等5部委聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，納入121個病種，為各部門開展相關(guān)工作提供了依據(jù)。2019年2月11日，國務(wù)院常務(wù)會議提出，要保障2000多萬罕見病患者用藥，自3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。隨后，國家醫(yī)療保障局發(fā)布《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見稿）》，提出優(yōu)先考慮調(diào)入國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥等藥品。

近日，《中國衛(wèi)生》雜志社、健康報社共同舉辦“中衛(wèi)沙龍——罕見病用藥保障”專題活動，邀請業(yè)內(nèi)專家共同探討罕見病患者診治、用藥和保障難題。