藥聞

首個(gè)國(guó)產(chǎn)曲妥珠單抗獲批

首個(gè)國(guó)產(chǎn)曲妥珠單抗?jié)h曲優(yōu)于今年7月和8月陸續(xù)在歐盟和中國(guó)獲得上市批準(zhǔn)，為首個(gè)中歐雙批的國(guó)產(chǎn)單抗生物類似藥，可用于治療HER2陽(yáng)性的早期乳腺癌、轉(zhuǎn)移性乳腺癌及轉(zhuǎn)移性胃癌，獲得了原研曲妥珠單抗的所有適應(yīng)癥。乳腺癌在我國(guó)女性惡性腫瘤中的發(fā)病率和死亡率分別居第1位和第5位，2019年新增病例約為30.4萬(wàn)，占女性惡性腫瘤發(fā)病的17.10%，呈現(xiàn)上升的趨勢(shì)。HER2突變陽(yáng)性率在乳腺癌中大約為20%。此外，中國(guó)還是是胃癌大國(guó)，每年胃癌新發(fā)病例近70萬(wàn)例，HER2陽(yáng)性率在12%以上。因此，中國(guó)腫瘤市場(chǎng)對(duì)以曲妥珠單抗為代表的anti-HER2療法有著巨大的臨床需求。此次獲批的曲妥珠單抗與原研產(chǎn)品Herceptin在中國(guó)有完全相同的3個(gè)適應(yīng)癥，包括HER2陽(yáng)性早期乳腺癌、HER2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性乳腺癌和HER2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性胃癌，并且上述3個(gè)適應(yīng)癥均在醫(yī)保報(bào)銷范圍之內(nèi)。

阿巴西普注射液在中國(guó)正式上市，引領(lǐng)類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎精準(zhǔn)治療新時(shí)代

近日，自身免疫性疾病領(lǐng)域藥物阿巴西普注射液正式上市。阿巴西普自2005年在美國(guó)獲批以來(lái)，已積累了近15年臨床使用經(jīng)驗(yàn)。阿巴西普是全球類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎領(lǐng)域第一個(gè)被批準(zhǔn)的T細(xì)胞選擇性共刺激免疫調(diào)節(jié)劑。它通過(guò)與抗原呈遞細(xì)胞表面的CD80/CD86結(jié)合，阻止其與T細(xì)胞表面的CD28相互作用，進(jìn)而抑制T細(xì)胞激活，以減少其下游炎癥反應(yīng)，同時(shí)抑制患者抗體生成，在類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎領(lǐng)域，對(duì)于抗瓜氨酸蛋白抗體（ACPA）陽(yáng)性的類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎患者的療效優(yōu)于ACPA陰性的患者。研究顯示，這可能有助于風(fēng)濕病學(xué)家通過(guò)生物標(biāo)記物引導(dǎo)的方法確定哪些患者使用阿巴西普能最大獲益。另外，皮下注射預(yù)充針劑型更易于患者使用。因此，阿巴西普注射液的上市，或?qū)?biāo)志著中國(guó)的類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎治療進(jìn)入“精準(zhǔn)新時(shí)代”。

首個(gè)CD30抗體偶聯(lián)藥物注射用維布妥昔單抗中國(guó)上市，開(kāi)啟淋巴瘤治療新篇章

近日，注射用維布妥昔單抗正式上市。作為全球首個(gè)、也是目前唯一一個(gè)以CD30為靶點(diǎn)的抗體偶聯(lián)藥物，注射用維布妥昔單抗已在70多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批用于淋巴瘤治療，臨床使用經(jīng)驗(yàn)豐富，療效久經(jīng)驗(yàn)證。數(shù)據(jù)顯示，注射用維布妥昔單抗可顯著延長(zhǎng)復(fù)發(fā)或難治性淋巴瘤患者的長(zhǎng)期生存。淋巴瘤是中國(guó)死亡率最高的十大惡性腫瘤之一，每年大約有9.3萬(wàn)人被診斷為淋巴瘤，超過(guò)5萬(wàn)人死于這種癌癥。其中，目前國(guó)內(nèi)針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性系統(tǒng)性間變性大細(xì)胞淋巴瘤和經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤的傳統(tǒng)治療手段較為有限，患者的生存狀況不容樂(lè)觀。此次獲批，為中國(guó)CD30陽(yáng)性的復(fù)發(fā)或難治性系統(tǒng)性間變性大細(xì)胞淋巴瘤（sALCL）和經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）成人患者帶來(lái)全新的治療選擇。

CD38抗體/蛋白酶體抑制劑組合療法獲FDA批準(zhǔn)

近日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)Kyprolis（carfilzomib）與Darzalex（daratumumab）+地塞米松聯(lián)合使用（DKd）的兩種給藥方案（每周一次和每周兩次），用于治療既往接受過(guò)1-3線治療的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者。這是首次由抗CD38抗體和carfilzomib構(gòu)成的組合療法獲得FDA批準(zhǔn)治療這一患者群體。多發(fā)性骨髓瘤是一種血癌，以疾病多次緩解和復(fù)發(fā)為特征，每次復(fù)發(fā)會(huì)帶來(lái)惡化。而傳統(tǒng)治療藥物已產(chǎn)生耐藥性。Kyprolis是一款蛋白酶體抑制劑，通過(guò)抑制蛋白酶體的功能，導(dǎo)致細(xì)胞中異常蛋白的積聚，從而誘發(fā)多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞的死亡。Darzalex是一款靶向CD38的單克隆抗體，通過(guò)與多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞表面高度表達(dá)的CD38相結(jié)合，誘導(dǎo)細(xì)胞的死亡。這兩款藥物是分別為蛋白酶體抑制劑類和CD38抗體類藥物的重要代表，均已經(jīng)獲批治療多發(fā)性骨髓瘤。

FDA加速批準(zhǔn)DMD創(chuàng)新療法

近日，美國(guó)FDA宣布，加速批準(zhǔn)Viltepso（viltolarsen）上市，用于治療特定杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者。DMD是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，以進(jìn)行性肌肉退化和無(wú)力為特征，是肌營(yíng)養(yǎng)不良中最常見(jiàn)的類型。DMD是由DMD基因突變引起的，導(dǎo)致了抗肌萎縮蛋白的缺失，抗肌萎縮蛋白是一種幫助保持肌肉細(xì)胞完整的蛋白。患者首發(fā)癥狀通常見(jiàn)于3～5歲之間，隨時(shí)間推移而加重。全球每3600個(gè)男嬰中大約有一名患上DMD。Viltepso是一款磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸藥物。它靶向抗肌萎縮蛋白mRNA前體的剪接過(guò)程，旨在引入外顯子53跳躍，生成截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。此前，F(xiàn)DA曾經(jīng)授予它罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定，孤兒藥資格，快速通道資格和優(yōu)先審評(píng)資格。

創(chuàng)新IL-6抑制劑上市，治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙

日前，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Enspryng（satralizumab-mwge）上市，治療AQP4抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者。今年6月，Enspryng在日本首次獲批上市。羅氏也已經(jīng)向中國(guó)遞交了這款新藥的上市申請(qǐng)，并已被納入擬優(yōu)先申請(qǐng)名單，有望加速這款創(chuàng)新療法在中國(guó)的獲批上市。NMOSD是一種罕見(jiàn)的失能性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）自身免疫性疾病，在全球范圍內(nèi)影響著多達(dá)數(shù)十萬(wàn)人，常被誤診為多發(fā)性硬化，主要損害視神經(jīng)和脊髓，導(dǎo)致失明、肌無(wú)力和癱瘓。患者會(huì)出現(xiàn)視力、運(yùn)動(dòng)功能和生活質(zhì)量的下降，嚴(yán)重NMOSD發(fā)作可以導(dǎo)致死亡。Enspryng是唯一一款獲批治療NMOSD的白細(xì)胞介素-6（IL-6）單抗藥物，IL-6信號(hào)通路在NMOSD導(dǎo)致的相關(guān)炎癥中發(fā)揮關(guān)鍵作用。Enspryng使用了新型再循環(huán)抗體技術(shù)設(shè)計(jì)，與傳統(tǒng)技術(shù)相比，因?yàn)橛懈L(zhǎng)的抗體循環(huán)時(shí)間，可以延長(zhǎng)至每四周一次的皮下給藥，可由NMOSD患者或護(hù)理人在接受醫(yī)療培訓(xùn)后在家中自行給藥。