美國FDA批準Aduhelm（aducanumab）用于治療阿爾茨海默病

美國FDA于2021年6月7日批準百健公司（Biogen，國內也譯作渤健公司）的Aduhelm（aducanumab，阿杜卡奴單抗，CAS登記號1384260?65?4）用于治療阿爾茨海默病（Alzheimer’s disease）。這是FDA自2003年以來第一次批準新藥治療阿爾茨海默病，也是針對阿爾茨海默病基礎生理病理學的同類首款新藥。美國共約有620萬阿爾茨海默病患者。

Aduhelm（aducanumab）有效性經3項單獨臨床試驗得到驗證，受試者總共有3 482人，進行雙盲隨機對照試驗。試驗結果顯示治療組患者的β淀粉樣斑塊（amyloid beta plaque，Aβ）顯著減少，效果與用藥劑量及用藥時間相關，而對照組患者β淀粉樣斑塊沒有出現減少。

Aduhelm（aducanumab）常見的副作用有淀粉樣蛋白顯像異常（amyloid?related imaging abnormalities，ARIA）、頭痛、摔跤、腹瀉、精神異常（譫妄）等。部分患者可能出現過敏反應，如血管性水腫、蕁麻疹等。

FDA在審批Aduhelm（aducanumab）采用了加速審批（Accelerated Approval）通道，這意味著藥物的有效性還有待進一步研究，如果后續研究不能證明藥物的確切臨床收益，FDA有可能撤銷該項批準。FDA在審批Aduhelm（aducanumab）還采用了快速審批通道（Fast Track）。