美國FDA批準首種用于治療多發性骨髓瘤基因療法藥物Abecma(idecabtagene vicleucel)
2021-03-26 17:47:45夏訓明
廣東藥科大學學報 2021年3期
美國FDA于2021年3月27日批準首種用于成人治療多發性骨髓瘤(Multiple Myeloma)的CAR-T細胞療法藥物(基因療法)Abecma(idecabtagene vicleucel,CAS登記號2306267-75-2)，適用于之前經過至少4種藥物治療但無效或者出現復發的多發性骨髓瘤成人患者。
多發性骨髓瘤是一種不常見的血癌，確切的致病原因尚不明確。患者骨髓內異常的血漿細胞出現堆積，形成癌癥，骨髓無法生成足量的正常血細胞，導致血細胞計數低下。多發性骨髓瘤會損害骨骼和腎臟，削弱免疫系統功能。據美國國家癌癥研究所的數據，2020年在美國所有的新發癌癥病例中，骨髓瘤約占1.8%（約32 000例）。
Abecma是一種靶向BCMA(B-cell maturation antigen,B細胞成熟抗原)的轉基因自體CAR-T細胞治療藥物。
FDA同時授予Abecma(idecabtagene vicleucel)突破性療法認證(Breakthrough Therapy designation)和孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。
Abecma(idecabtagene vicleucel)由布邁施貴寶公司(Bristol Myers Squibb company.)旗下的賽爾基因公司(Cel‐gene Corporation)研發。
