衛(wèi)生技術(shù)評估用于耗材準(zhǔn)入和支付的國際經(jīng)驗與啟示

王昊德 羅雅雙 覃肖瀟 王海銀

(上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心 上海 201199)

作為我國最大的醫(yī)療市場單一支付方，醫(yī)保部門應(yīng)發(fā)揮醫(yī)保基金戰(zhàn)略購買作用，實施以價值為導(dǎo)向的醫(yī)保支付。然而，對于醫(yī)保部門而言，耗材的管理和支付與藥品具有較大不同。一是耗材多沒有明確的單一適應(yīng)癥，同一技術(shù)可能適用于多種疾病；二是耗材的臨床有效性和使用者熟練度關(guān)系緊密，需結(jié)合臨床專家主觀判斷；三是耗材相對藥品產(chǎn)品周期更短，對評審速度提出更高要求；四是多數(shù)耗材有固定的臨床使用場景（術(shù)式），審批和支付需考慮針對性等。因此，面對近10 萬家醫(yī)療耗材廠商和近100萬編碼耗材產(chǎn)品，如何構(gòu)建適合我國醫(yī)保支付體系的醫(yī)療耗材準(zhǔn)入、支付體系，成為擺在醫(yī)保部門面前的一大難題[1,2]。

本研究通過簡要介紹英國國家健康服務(wù)體系（National Health Service， NHS） 和澳大利亞醫(yī)療保障服務(wù)體系（Medicare）下應(yīng)用衛(wèi)生技術(shù)評估（Health Technology Assessment, HTA）進行耗材管理的實踐經(jīng)驗，為我國未來推動HTA 應(yīng)用于醫(yī)保耗材管理提供借鑒。

1 澳大利亞：混合醫(yī)保制度下的多部門評審模式

1.1 衛(wèi)生服務(wù)體系

澳大利亞建立了覆蓋全體國民的Medicare 體系，并對收入超過最低限額但沒有購買補充保險的公民征收1%的醫(yī)療保險附加費，政府將私人醫(yī)療保險視作對公費體系的必要補充。Medicare 規(guī)定享受Medicare 免費醫(yī)療服務(wù)的患者（下稱公費醫(yī)療患者）無需向醫(yī)療機構(gòu)支付必要的耗材費用，該部分費用算入支付項目統(tǒng)一打包支付。在對醫(yī)療服務(wù)的定價方面，澳大利亞采取以本國疾病診斷相關(guān)分組（ARDRGs）和國家醫(yī)療費用數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)的定價方法。

1.2 耗材準(zhǔn)入的衛(wèi)生技術(shù)評估

澳大利亞耗材的審批和上市監(jiān)管權(quán)歸屬衛(wèi)生部治療用品管理局（TGA），對醫(yī)療器械/醫(yī)療設(shè)備和IVD 耗材分別定義評審（見表1）[5,6]，按類別劃分風(fēng)險等級。根據(jù)澳大利亞《醫(yī)療產(chǎn)品法案（1989）》，醫(yī)療器械是用于人類的診斷、預(yù)防、監(jiān)測、治療的產(chǎn)品，按風(fēng)險等級可以劃分為四類三等，等級越高則風(fēng)險越高。根據(jù)澳大利亞《醫(yī)療產(chǎn)品法案（2002）》，IVD 耗材用于人體樣本進行檢測以輔助臨床診斷，按公共感染風(fēng)險劃分為四類四等。

表1 澳大利亞各類患者的保障范圍

評審機構(gòu)在前期的準(zhǔn)入中主要關(guān)注衛(wèi)生技術(shù)的材料來源、安全性、其他國家審批情況。在供應(yīng)商提出申請后，需首先向TGA 提交對應(yīng)目錄要求的產(chǎn)品信息，符合上市條件的耗材將被納入澳大利亞治療用品注冊清單（Australian Register of Therapeutic Goods, ARTG），該清單目前納入約4 萬條耗材注冊數(shù)據(jù)。在申報材料的要求上，對于低風(fēng)險醫(yī)療器械（如樣品采集容器、壓舌板）廠商無需提供任何臨床材料，中等風(fēng)險器械可通過提交其他國家評審資料豁免，高風(fēng)險器械需提交詳細臨床安全性、有效性技術(shù)評估報告和生物用品來源衛(wèi)生技術(shù)評估證據(jù)。由于創(chuàng)新性產(chǎn)品一般缺少來自本國的臨床證據(jù)，澳政府鼓勵廠商使用別國真實世界數(shù)據(jù)作為申報依據(jù)和安全性證據(jù)。根據(jù)澳大利亞《醫(yī)用器械法案（2019）》 ，TGA 將加強對安全性的上市前審查,加強對功能一致性設(shè)備統(tǒng)一標(biāo)識碼的普及和上市后效果跟蹤，以便使用方選擇合適的產(chǎn)品[7]（見圖1） 。

圖1 澳大利亞耗材準(zhǔn)入、評估使用和監(jiān)測體系

1.3 耗材使用的衛(wèi)生技術(shù)評估

無論對于公立醫(yī)療機構(gòu)還是私人保險，醫(yī)療耗材的使用和采購均具有極高的循證性。PL 清單將耗材劃分為A、B、C 三類，分別對應(yīng)手術(shù)植入類耗材、人源性耗材、特殊批準(zhǔn)的非臨床耗材（如：胰島素注射泵）。每個大類又包括耗材的使用科室（類別）、使用部位（亞類）、耗材組別（組）、耗材特性（亞組）、后綴組（附加組別信息）、ARTG 目錄信息和附加適應(yīng)癥信息。清單還給出了每種耗材的支付編碼、支付標(biāo)準(zhǔn)和具體費用，便于臨床醫(yī)生根據(jù)不同患者類型選擇。該清單由澳洲假體目錄委員會（PLAC）負責(zé)修訂。

廠商在確認其耗材可應(yīng)用于MBS 服務(wù)項目后，可通過澳大利亞國家統(tǒng)一衛(wèi)生技術(shù)評估提交系統(tǒng)（HTAAP）提交衛(wèi)生技術(shù)評估證據(jù)和希望得到PL 報銷的價格。衛(wèi)生技術(shù)評估主要包括新產(chǎn)品在臨床有效性、安全性上的改進和證明提交價格合理的經(jīng)濟性依據(jù)。HTAAP 將耗材分為兩類：獨立使用耗材和捆綁使用耗材。假體目錄委員會下設(shè)的臨床咨詢小組(CAG，主要對耗材的分組和對比材料提出意見) 和臨床專家小組 (PoCE)，基于耗材的風(fēng)險性、創(chuàng)新性、耗材本身特性、經(jīng)濟性開展評審，并根據(jù)證據(jù)形成同意納入、有條件納入、進一步評估、未注冊推遲評審、不納入的評審意見。與英國、加拿大等基于嚴(yán)格衛(wèi)生技術(shù)評估證據(jù)的國家不同，澳大利亞耗材衛(wèi)生技術(shù)評估材料通常不是基于頭對頭成本-效用評價（CEA），委員會觀點為決定報銷價格的主要因素。委員會在每年3月、7月和11月進行評價，確定目錄調(diào)整情況[9]。

1.4 澳大利亞醫(yī)用耗材衛(wèi)生技術(shù)評估的特點

澳大利亞針對醫(yī)用耗材的衛(wèi)生技術(shù)評估有兩大特點。首先是目錄融合度高，澳大利亞將耗材評審充分融入到醫(yī)療項目中，每個耗材均對應(yīng)一個或多個MBS 醫(yī)療服務(wù)項目，申請新的服務(wù)項目還需再次提交申請和HTA 證據(jù)，在審批時即使用HTA 方法對耗材濫用進行控制。其次是醫(yī)保、商保融合度高，充分利用衛(wèi)生技術(shù)評估在私人醫(yī)保上的溢出效應(yīng)，提升社會整體醫(yī)療效率。

2 英國：國家健康服務(wù)體系下的中心化評審模式

2.1 衛(wèi)生服務(wù)體系

英國是國家衛(wèi)生服務(wù)體系（NHS）的典型國家，醫(yī)療體系費用來自政府稅收，其衛(wèi)生體系具有“覆蓋全面、保障公平”的特點。NHS 負責(zé)支付相關(guān)的就診費用和治療必需的藥品費用，國民僅需自行支付處方費和部分耗材費用[10]。

2.2 NICE 的耗材評估

根據(jù)相關(guān)規(guī)定，經(jīng)過英國藥物和保健產(chǎn)品監(jiān)管署（Medicines and Healthc are Products Regulatory Agency, MHRA） 批準(zhǔn)的近2 萬條注冊耗材和增加新適應(yīng)癥的已注冊耗材，均有資格進行衛(wèi)生技術(shù)評估。制造商或其他利益相關(guān)方（衛(wèi)生部、地方NHS 基金會）通過固定程序提交HTA 需求。技術(shù)評估團隊在收到需求后，從提交的潛在患者獲益、潛在衛(wèi)生系統(tǒng)獲益、受益患者群體、疾病影響、費用影響、技術(shù)可持續(xù)性六個方面，結(jié)合對照技術(shù)和專家建議，篩選出符合要求的評估項目，并形成簡報遞送決策委員會。委員會評估HTA 需求的合理性，并將選中的項目分配至NICE 不同的項目組中，或?qū)⒉粷M足NICE 評估要求但對特定學(xué)科具有較大獲益的項目分配至特定的學(xué)科協(xié)會。例如，將身體掃描項目分配至英國掃描協(xié)會進行評估[11]。

NICE 共有四個項目可進行耗材評估，分別為醫(yī)療技術(shù)評估項 目（Medical Technologies Evaluation Programme，MTEP）、技術(shù)評估項目(technology appraisal，TA)、 診斷評估項目(Diagnostics Programme，DP) 和介入治療評估計劃（Interventional Procedures Programme, IPP）。其中，IPP 項目重點考慮新技術(shù)的有效性和安全性，不考慮技術(shù)的經(jīng)濟性和成本-效果情況；MTEP、TA、DP 與NICE藥品衛(wèi)生技術(shù)評估較為接近，關(guān)注有一定應(yīng)用的新技術(shù)或增加適應(yīng)癥的改良技術(shù)；通過系統(tǒng)性綜述和廠家遞交材料判斷產(chǎn)品的有效性、安全性，通過和當(dāng)前臨床使用最廣泛或指南推薦的技術(shù)對比確定其經(jīng)濟性，幫助NHS 在其服務(wù)框架內(nèi)提升耗材使用的合理性。充分評估的技術(shù)將被納入臨床指南（Clinical Guidelines Programme）當(dāng)中指導(dǎo)臨床實踐[12,13]（見圖2） 。

圖2 英國耗材HTA 應(yīng)用

2.3 耗材本地化評估和采購評估

作為全國性質(zhì)的權(quán)威評估機構(gòu)，NICE 負責(zé)對耗材給出基于全國情況的HTA 評估意見。而NHS地方機構(gòu)間的15 個健康科學(xué)網(wǎng)絡(luò) (Academic Health Science Networks，AHSNs) 和機構(gòu)內(nèi)的醫(yī)療器械管理小組，則負責(zé)基于本地情況的耗材評估。AHSNs 是由NHS 建立的創(chuàng)新技術(shù)使用交流組織，該組織基于現(xiàn)有的臨床和研究證據(jù)進行新技術(shù)評估，并將評估觀點傳遞給組織內(nèi)機構(gòu)的管理者和臨床專家，以輔助相關(guān)決策和技術(shù)普及。醫(yī)療器械管理小組是各醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)耗材管理的第一責(zé)任主體，由醫(yī)療安全主管、微生物學(xué)顧問、臨床專家、采購主管等多部門聯(lián)合組成，對新耗材在本機構(gòu)內(nèi)的使用安全性、對應(yīng)治療疾病、采購便利性和MHRA 的評審意見進行醫(yī)院衛(wèi)生技術(shù)評估（Hospital-Based Health Technology Assessment,HTA），以確定是否在機構(gòu)內(nèi)使用該耗材[14,15]。

2.4 英國醫(yī)用耗材衛(wèi)生技術(shù)評估的特點

英國衛(wèi)生技術(shù)評估具有規(guī)范性高和相關(guān)方參與廣兩大突出特點。NICE 制定了標(biāo)準(zhǔn)的衛(wèi)生技術(shù)評估項目申報、篩選、評估和項目分配指南，指導(dǎo)廠商和有需求的利益相關(guān)方根據(jù)自身產(chǎn)品特點和應(yīng)用場景分門分類提交不同證據(jù)，同時NICE還針對不同使用方式的耗材，進一步劃分出復(fù)合型技術(shù)評估 (Multiple Technology Assessment，MTA)、單用技術(shù)評估（Single Technology Assessment, STA）、高經(jīng)濟性技術(shù)快速評估 (Fast Track Appraisal，F(xiàn)TA)三類[16]，優(yōu)化評估資源的使用。從參與度上看，器械廠商、臨床使用者、衛(wèi)生技術(shù)評估專家和患者群體均充分參與到評估項目篩選、評估證據(jù)產(chǎn)生、評估意見出具的全過程中。AHSNs 則在其中發(fā)揮了知識傳遞者的關(guān)鍵角色，將適合地方醫(yī)療事業(yè)發(fā)展的評估知識通過討論會傳遞給醫(yī)療機構(gòu)管理者，發(fā)揮了衛(wèi)生技術(shù)評估結(jié)果的外部性[15]。

3 我國應(yīng)用耗材HTA 的相關(guān)建議

3.1 建立標(biāo)準(zhǔn)化的分段評估流程

從國際經(jīng)驗看，英國和澳大利亞的耗材衛(wèi)生技術(shù)評估系統(tǒng)流程各有特點，但兩國均通過標(biāo)準(zhǔn)化流程將耗材HTA 科學(xué)化、標(biāo)準(zhǔn)化。在評估對象的選擇上，英國通過建立前期技術(shù)評估團隊為待評估項目確定優(yōu)先級，增強了耗材評估的可操作性和評估資源分配的合理性，有助于管理部門明確監(jiān)管重點。

我國尚未發(fā)布針對耗材的衛(wèi)生技術(shù)評估指南和價格動態(tài)調(diào)整機制。考慮到中國的人口規(guī)模和省份之間的差異性，在全國層面，醫(yī)保部門和衛(wèi)健部門可發(fā)布指導(dǎo)性的評估維度和流程建議；各省份衛(wèi)生主管單位可委托本地研究單位，借鑒國際評估模式與方法，建立符合省份要求的衛(wèi)生技術(shù)評估體系；各執(zhí)行單位進一步完善耗材入院制度，充分利用衛(wèi)生技術(shù)評估引導(dǎo)廠商和臨床合理參與耗材落地工作。另一方面，耗材的評估相對藥品具有更高的不確定性，其效果與使用者的操作熟練程度、更新?lián)Q代的速度以及同類不同品牌耗材之間的差異密切相關(guān)，導(dǎo)致并非所有耗材均滿足衛(wèi)生技術(shù)評估的需求。我國醫(yī)保部門可考慮設(shè)立耗材評估預(yù)篩選小組，從評估價值、證據(jù)全面性、技術(shù)成熟度、總費用情況四個維度為相關(guān)耗材進行評級。對于不滿足進行衛(wèi)生技術(shù)評估的新技術(shù)或年支出較低的耗材，可參考英國NICE 出具的醫(yī)療器械創(chuàng)新技術(shù)簡報（Medtech Innovation Brief ings, MIBs）或英國國家衛(wèi)生研究院（NIHR）建立的水平掃描中心（Horizon Scanning Centre），建立相關(guān)新技術(shù)證據(jù)整合機制，基于當(dāng)前證據(jù)作出參考性判斷。

3.2 完善評估隊伍建設(shè)

技術(shù)評估，人才先行。澳大利亞和英國的耗材評估過程均組織多學(xué)科專業(yè)人員共同參與，基于多來源證據(jù)對耗材價格、用量、費用占比、安全性、有效性等進行評估。過往研究發(fā)現(xiàn)，耗材相對藥品具有一定特殊性，臨床效果的不確定性要求評估人員應(yīng)充分了解不同耗材的特點。國家和地區(qū)HTA 機構(gòu)應(yīng)加強對公立醫(yī)院相關(guān)人員的培訓(xùn)，發(fā)揮一線機構(gòu)內(nèi)人員的橋梁作用[17]；HTA 結(jié)果外部性，鼓勵機構(gòu)間互助，共同提升醫(yī)療效率和管理效率。

3.3 發(fā)揮目錄間聯(lián)動機制

從國際經(jīng)驗來看，耗材衛(wèi)生技術(shù)評估的結(jié)果不僅可提升醫(yī)保的使用效率和醫(yī)療服務(wù)效率，還可以幫助商保優(yōu)化報銷政策，提升社會整體醫(yī)療資源的分配效率。澳洲的PL清單制度已經(jīng)充分證明政府約束下的私人保險可以起到很好的補充作用，不同支付方可以充分參考PL 清單中的產(chǎn)品、價格信息作為報銷依據(jù)，體現(xiàn)了醫(yī)保部門衛(wèi)生技術(shù)評估活動的外部性和社會價值。國務(wù)院下發(fā)的《關(guān)于加快商業(yè)健康保險的若干意見》明確提出，著力實現(xiàn)商業(yè)健康險和社會醫(yī)保的有序銜接，將補充商業(yè)保險確定為“保基本”的有力補充。基本醫(yī)療保險大數(shù)據(jù)涵蓋社會廣大參保群體各類流行病學(xué)、醫(yī)療費用、診療數(shù)量數(shù)據(jù)，由醫(yī)保部門牽頭開展基于真實世界數(shù)據(jù)的耗材評估，有助于在當(dāng)前監(jiān)管框架內(nèi)發(fā)揮業(yè)內(nèi)數(shù)據(jù)的巨大作用，提升社會整體醫(yī)療資源利用效率。醫(yī)保部門和保險行業(yè)協(xié)會應(yīng)積極鼓勵相關(guān)保險主體利用醫(yī)保目錄、加強數(shù)據(jù)共享、參與醫(yī)保采購，實現(xiàn)“保基本”和“保特殊”之間的良性互動。