HTA在我國醫保決策中的應用思考

郭武棟 吳 晶 王海銀 呂蘭婷 袁 妮 劉夢娜 謝幸彤

（1 首都醫科大學國家醫療保障研究院 北京 100037；2 天津大學藥物科學與技術學院 天津 300072；3 上海市醫學科學技術情報研究所 上海市衛生發展研究中心 上海 20004；4 中國人民大學公共管理學院 北京 100872；5 大連醫科大學公共衛生學院 大連 116044）

隨著我國人口老齡化、疾病譜變化和創新藥品、設備、耗材、生物科技等高新科技產品的層出不窮、日新月異，多種因素的匯集強力推高民眾健康預期，使得人民日益增長的健康需求與衛生健康事業發展不平衡、不充分這一矛盾凸顯。醫保部門作為公共醫療基金管理方和醫藥服務最大采買方，在防范風險、保障基本的原則框架內，如何合理有效地使用有限醫保資金，發揮醫保基金戰略購買作用，實現“將錢花在刀刃上”，并有效平衡醫藥服務供給質量與基金支付標準之間的關系，成為醫保決策者需要面對的一項難題。

從國際經驗來看，同樣面對新技術的廣泛應用，醫療費用的快速增長，以及醫保支付制度的改革，很多國家和地區都借助衛生技術評估（Health Technology Assessment，HTA）這一循證決策工具，為創新技術、藥品、設備進入臨床使用和醫保支付范圍提供技術支持，英國、加拿大等發達國家甚至通過立法形式確定了HTA的法律地位和價值。HTA 理論研究和實踐經驗的日臻完善，促使其逐漸成為國際通用的醫療保障決策工具。在我國大力推進醫療保障制度改革的進程中，開展具有我國特色的HTA 理論研究和應用實踐，不僅正當其時，而且潛在作用巨大。

1 HTA 基本概念介紹

衛生技術主要包括藥品、醫用耗材、醫療器械、診療手段、公共衛生、后勤支持系統和行政管理組織等衛生干預措施。HTA 以循證醫學為基礎，融合衛生經濟學、社會學、醫學倫理學以及其他相關學科的原理和方法，全面系統地評估衛生技術的有效性、安全性、經濟性等綜合價值[1-3]。HTA 作為新興學科，其概念隨著學科的發展也在進行不斷的調整和完善，國際HTA 機構網絡(International Network of Agencies for Health Technology Assessment,INAHTA)于2020年更新了HTA的定義，將其解釋為：HTA 是一個多學科評估過程，它使用明確的方法學來確定衛生技術在其生命周期不同階段的價值，其目的是為決策提供信息，以促進公平、高效和高質量的健康系統[4]。究其根本，HTA 可以回答衛生技術安全有效性怎樣、是否具有經濟性，合適的價格是多少，對醫保資金預算影響多大，其創新性是否可以有效提升患者可及性和便利性，改善患者依從性等一系列問題[5]。較之HTA，衛生經濟學主要是應用經濟學理論、概念和方法研究衛生服務領域中的經濟問題，闡明其中的經濟規律，強調衛生服務的經濟特點和屬性。藥物經濟學是經濟學原理與方法在藥品領域中的具體應用，是將藥學和經濟學相結合的跨學科研究，強調在藥物領域的研究應用。HTA 研究對象涵蓋了藥品、診療技術、醫療設備、醫療耗材等多種研究對象，突出安全、有效、經濟、創新、公平等多維度的綜合價值判斷。自20 世紀90年代以來，各大專院校和科研院所陸續成立了相關HTA 研究機構，在理論研究和應用轉化方面進行了積極探索，并與國際HTA 機構廣泛開展國際合作交流，大大促進了我國HTA 的學科發展，并逐漸應用在醫療資源配置、醫保報銷、干預措施效果評價等決策實踐中，為健康治理能力的提升起到促進作用[6]。

2 HTA 應用國際經驗介紹

一些歐美、亞太國家的HTA應用研究在輔助醫保決策中積累了豐富實踐經驗，方法指南和管理運行制度相對完善，多數設有獨立HTA 機構負責生產循證證據、輔助決策，并形成完整的證據評審與決策實踐的互動鏈條，與醫保決策產生很強的化學鍵聯系[7]。下面以藥品為例，簡要介紹HTA 在藥品定價和醫保報銷決策方面的應用。

2.1 加拿大

在加拿大，聯邦和各省對醫療服務體系實施分權管理，各省衛生行政部門對醫保報銷政策、范圍等擁有獨立自主權。加拿大HTA體系以國家層面的加拿大藥物和衛生技術局（Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health，CADTH） 和各省HTA機構為主體，還包括大學、科研院所以及基于醫院的HTA 機構等。CADTH 是一個獨立的非營利機構，與衛生行政部門有著緊密的聯系，由代表聯邦、省和地方（除魁北克省）衛生部門的委員會進行管理，代表國家利益開展HTA 工作，并協調各省HTA 機構避免減少重復評估，主要作用是為衛生決策者提供客觀的決策證據支持，工作職責主要包括開展藥物評審等評估項目，傳播HTA 結果，發展HTA 方法學，制定HTA 指南，開展新興衛生技術甄別等。CADTH 評估流程主要包括三個重要環節：主題遴選、HTA 小組專業評估和專家委員會審議及推薦，一般需要1年—2年，為了加快評估效率，CADTH等評估機構研發應用了快速技術評估模型，以縮短評估時間。評估主題主要由衛生行政部門確定，確保評估工作與醫療決策的緊密性。加拿大2003年開始實施統一藥物評 審（Common Drug Review,CDR），由聯邦衛生部委托CADTH開展相關藥物評估，主要從藥品相較于現有治療技術的有效性和經濟性方面開展評估，最后對是否將藥品納入報銷范疇給出推薦建議，各省可根據推薦意見自主決定是否納入省內醫保藥品報銷目錄。

2.2 英國

英國2014年開始執行藥品價值定價（Value-based pricing,VBP），以藥品價值評價為核心，進行藥品定價和報銷目錄準入遴選，由英國國家衛生和臨床技術優化研究所（National Institute for Health and Clinical Excellence,NICE）負責開展相關評價工作。NICE 成立于1999年，是英國立法授權成立并獨立于政府運行的醫療衛生服務標準的法定機構，主要負責新藥物和醫療技術的評估、為國民健康服務體系（National Health Service，NHS） 提供藥物目錄的決策參考，擁有決定藥物和醫療技術是否納入醫保支付范圍的法定權利。即使藥品上市納入醫保報銷，NICE 還會進行再評估和持續評估，作為調整藥品的報銷價格及報銷范圍的依據。NICE 的評估流程分為三種，多項衛生技術 評 估（Multiple Technology Appraisal，MTA）、 單項衛生技術評估（Single Technology Appraisal，STA） 和快速通道衛生技術評估（Fast Track Appraisal，FTA）。MTA 主要用于評審同治療領域多種藥物，或用于多個適應癥的一種藥物，評估周期約60 周；STA 主要用于評審單項藥物或適用于一個適應癥的藥物，評估周期約40 周；FTA 評審增量或成本效益比（ICER）低并極可能在質量調整生命年（QALY）內獲得高效用的藥物，評審周期約32 周。

2.3 澳大利亞

澳大利亞政府并不直接參與醫療服務的提供，而是通過資助醫療福利計劃（MBS）、藥品福利計劃（PBS）和補貼私人健康保險費用，以補貼的形式將政府資金用于醫藥服務提供。HTA 在確保政府補貼實現提供安全、有效、經濟的醫藥服務方面發揮著重要作用，澳大利亞國家衛生部設有專門技術評估行政部門，負責相關HTA 項目的統籌組織開展以及藥品福利建議委員會（Pharmaceutical Benef it Advisory Committee, PBAC）的組織聯絡。PBAC 是政府設定的法定獨立專家機構，主要職責是就新藥是否納入報銷范疇提出建議，PBAC 下轄一個經濟小組委員會（Economic Sub-Committee，ESC），主要職責是從臨床和經濟學角度對藥品等衛生技術的評估結果進行審閱。近年來，ESC 更加注重從綜合價值角度對HTA 證據進行評審，例如相對健康產出、相對成本效果、患者負擔能力、預算影響分析等核心維度。澳大利亞實施藥品價格談判制度，PBAC 推薦意見形成過程中所使用的HTA 成本、效益和風險證據，對藥品談判價格的形成起到關鍵作用。

2.4 新加坡

新加坡衛生技術有效性中心（Agency for care effectiveness，ACE）是國家級HTA 機構，由新加坡衛生部于2015年成立，旨在通過HTA 支持臨床和行政決策。ACE 藥品評估流程主要遵循3 個步驟: 主題遴選、價值評估、決策，形式分為快速評估和完整評估。對于高成本藥物(估計每年的預算影響超過200 萬新幣，約合人民幣1000 萬)或預期相對于目前的標準療法有更好臨床改進的，對群體健康有很大影響的藥物，通常需要進行完整評估。對預算影響較小的藥物(每年預算影響小于100 萬新幣，約合人民幣500 萬)或已經有仿制藥獲得的藥物，可以開展快速評估。對預算影響適中的藥物(每年在100 萬至200 萬新幣之間)，可以根據每個藥品的臨床療效和成本估算的不確定性情況，進行快速評估或完整評估。大多數評估是由ACE 自己的技術團隊完成，并由臨床專家和藥企提供技術和數據支持。ACE對為HTA 工作制定了明確的方法學指南，包括如何進行主題遴選，臨床療效評估、經濟學評估和預算影響分析等。

3 在我國醫保領域應用HTA的展望

國家醫保局自2018年5月成立，隨著醫療保障制度改革的深入推進，對醫保治理能力、治理模式、技術標準的科學化、專業化和透明度提出了更高的要求。2020年2月25日，《中共中央 國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》發布，明確提出健全醫保目錄動態調整機制，完善醫保準入談判制度；將臨床價值高、經濟性評價優良的藥品、診療項目、醫用耗材納入醫保支付范圍；建立醫保藥品、診療項目、醫用耗材評價規則和指標體系，健全退出機制。為了實現上述工作要求，需要借助科學、成熟、可操作的工具方法輔助醫保決策。結合國際應用經驗，HTA 可以切實為醫保目錄調整等醫保改革舉措提供技術支持。

3.1 國家醫保藥品目錄調整

2020年7月30日， 國家醫療保障局公布《基本醫療保險用藥管理暫行辦法》，明確提出按規定組織醫學、藥學、藥物經濟學、醫保管理等方面專家，對符合當年藥品目錄調整條件的全部藥品進行評審；按規定組織藥物經濟學、醫保管理等方面專家開展談判或準入競價。但由于藥品價格形成因素復雜，關注度高，影響面廣，可以在調整工作過程中結合HTA 學科特點，促進專家定性評審向以證據支持的定量評審的轉變，實現基于藥品安全有效基礎上最具性價比及其他必要考量的綜合價值研判[6]。例如，醫保需要鼓勵創新藥物的使用，但由于總體支付能力的限制，不可能按照商業價格把層出不窮的新藥照單全收，需要基于現有最優證據評價哪些新藥的性價比最高。在2021年國家醫保藥品目錄調整工作中，在原有評審維度的基礎上，構建了包含安全、有效、經濟、創新及公平5 個維度的評審指標體系，明確了證據來源和證據等級，并保持了與上游藥品申報環節和下游價格測算環節的邏輯一致和信息同步，為實現醫保藥品價值購買提供技術支撐。

3.2 醫用耗材報銷管理

2020年6月，國家醫療保障局發布了《基本醫療保險醫用耗材管理暫行辦法（征求意見稿）》（以下簡稱《管理暫行辦法》），并公開征求社會意見。《管理暫行辦法》著重規范和加強醫用耗材醫保準入和支付管理，明確提出組織臨床、醫用耗材管理、醫保管理、衛生技術評估、經濟學等方面的專家，根據評價規則和指標體系對符合申報條件的醫用耗材進行評審，并逐步實施醫保準入價格談判。與藥品類似，HTA 可以在保障基本、合理滿足臨床需要、科學規范的前提下，結合醫用耗材分類和特殊性，從臨床必需、價格合理、安全有效的角度，嘗試從適用人群、療效改進、不良反應變化、產品性能改進、成本效益改進、技術創新等維度進行評審指標體系構建，并明確指標釋義、數據來源和證據等級，對創新產品以及與現有品種相比具有改進的產品進行多維度綜合價值判斷試點，為下一步類別相同、功能相近醫用耗材的評審提供借鑒。

3.3 醫保支付方式改革

2019年10月，國家醫療保障局正式公布了《國家醫療保障DRG 分組與付費技術規范》和《國家醫療保障DRG(CHS-DRG)分組方案》，在全國范圍內開展以按疾病診斷相關組付費為主的多元復合式醫保支付方式改革。隨著醫保支付方式改革的深入推進，公立醫院管理方向逐漸從提升利潤向控制成本轉變，如何控制不合理醫藥費用支出，建設更具成本效益比的服務提供體系，逐漸成為醫療機構管理人員關注的重點[8]。專門致力于提高醫療機構資源配置效率，協助醫療機構判斷和識別不適宜技術以減少費用支出的工具— 醫院衛生技術評估(HB-HTA)，日益被廣泛采納以應對支付方式改革對醫療機構運行的綜合影響。在醫保支付方式改革和醫院管理者目標一致、利益共容的前提下，HB-HTA 可以從患者安全、臨床效果、組織管理、成本和經濟等角度，為醫療機構決策層提供引入或淘汰某項醫藥技術帶來的潛在影響，且具有耗時短、易操作的突出特點。另一方面，HTA也可以為DRG、DIP 等宏觀改革措施的多層次實施效果開展評價，通過真實世界數據分析，從宏觀政策成效、中觀機構運行、微觀病種管理等多層次開展醫保支付方式效果事中和事后效果評價。

4 HTA 在醫保領域應用的思考

醫保是HTA 應用的重要領域之一，伴隨國家醫保藥品目錄調整等工作的深入開展和機制化建設，對HTA 從理論研究向實踐應用的轉變提出了更為現實的要求，尤其在應用過程中進一步明確緊貼醫保決策需求，結合醫保管理現狀，側重研究結果傳播和政策轉化，以利于切實發揮HTA 輔助醫保循證決策的應有之義。

4.1 與醫保管理需求保持緊密性

HTA 通過安全性、有效性、經濟性、創新性、公平性等多個維度對研究對象進行綜合價值研判，核心要義是生產決策循證依據。為最大限度保持HTA 在醫保決策領域的可持續應用，在科學應用HTA評估方法的基礎上，須以現實醫保決策需求為出發點，保持與醫保決策的緊密貼合。從深化醫療保障制度改革的目標來看，HTA 可以為醫藥服務管理等多項醫保改革措施提供具體技術支撐。以國家醫保藥品目錄調整工作為例，隨著醫保藥品管理政策向精細化、多樣性方向發展，藥品價值判斷需要在安全、有效、經濟的基礎上進一步涵蓋創新性和公平性視角，并輔以明確的數據來源、可量化的評審標準和科學的評價方法，以提高醫保藥品決策的科學性和前瞻性。再比如，中成藥是我國特有的醫療資源，具有獨特的理論體系和實踐經驗，隨著越來越多的中成藥申請納入醫保支付范圍，如何確定中成藥支付標準就日益成為醫保決策的難點。HTA可以發揮多學科融合優勢，在HTA規范流程的基礎上，結合中成藥治療疾病的辨證特點，根據其治法治則及遣方用藥的規律[9]，構建具有我國特色的醫保中成藥HTA 評價體系，為中成藥醫保報銷政策的優化完善提供解決思路和技術支撐。

4.2 與醫保管理發展現狀相融合

國際經驗表明，HTA 在醫保領域的應用發展是一個逐漸融合、互為促進、相輔相成的過程，與所處醫保管理體系的發展階段息息相關，脫離醫保管理現狀的HTA 研究不僅應用范圍受限，往往也間接影響學科發展。在英國、加拿大等歐美國家，由于其醫保籌資水平相對較高、醫保管理體系發展相對較為成熟以及患者醫藥需求多樣化，其醫保管理鏈條逐步從臨床用藥治療延展至健康管理，相應其HTA方法學體系和醫保決策考量因素也從單一經濟維度擴展至對健康價值和社會價值的深入考量。在泰國、印度尼西亞等發展中國家，受限于醫保基金壓力和醫保管理水平，往往醫藥產品的成本效果分析結果和醫保基金預算沖擊影響等經濟維度是醫保決策的唯一考量，優點是簡單易行、可操作性強。上述兩種做法沒有孰優孰劣，都是基于各自醫保管理發展階段的現實選擇。我國醫療保障體系以基本醫療保險制度為主，突出特點是“廣覆蓋、保基本”，這既是基于當前我國經濟社會發展水平的現實選擇，也是醫療保障事業發展的必經階段。所以HTA 在醫保領域的相關應用研究，也需基于我國處于社會主義初級階段這一最大國情，在借鑒國際HTA 理論和做法的基礎上，基于我國醫保管理發展現狀進行相應的調整改造，在數據收集、標準制定、組織流程等方面進行具有我國特色的HTA 研究探索。例如，在HTA經濟維度分析中，將增量成本效果比（ICER）與閾值標準進行比較是判斷評估對象是否具有經濟性的重要考量，若ICER 小于該閾值，則具有經濟性，若ICER 大于該閾值，則不具有經濟性。由此可見，ICER閾值的設定，對于經濟性評估結果至關重要。目前，我國對于ICER的閾值尚無統一的標準，根據世界衛生組織的推薦意見，ICER 的支付閾值參考范圍為1 倍—3 倍人均GDP。各國在實際操作過程中，多數基于各自經濟發展水平和醫保基金承受能力，自行設定適宜的支付閾值。所以，我國在進行藥品等技術的評估時，在保障基金安全的基礎上，要因對象而異制定與醫保基金承受能力相匹配的閾值標準，這既是醫保管理的現實選擇，也是我國基本醫保“保基本”原則的體現。

4.3 探索醫保藥品真實世界研究

真實世界研究是循證決策的新興前沿學科，通過對真實世界數據進行加工分析，形成輔助決策的真實世界證據，是對運用傳統隨機對照試驗評價醫藥產品價值的重要補充。近年來，一些國家和地區為實現醫保價值購買，開始將真實世界證據探索應用于醫保藥品準入和定價環節。例如英國國民健康系統（NHS）對安全性、有效性證據不足的創新藥品采取“療效協議”管理模式，如果藥品準入后在真實患者人群使用療效未達到雙方預期約定，藥品生產企業需將部分藥品利潤以現金或藥價折扣形式返還醫保方。自國家醫保局成立以來，已連續4年開展國家醫保藥品目錄調整工作，調整周期從原來的最長8年大幅縮短至每年1 次，一些新藥甚至上市當年就被納入醫保目錄，迅速推向市場。在支持技術創新實現藥品保障升級換代的同時，新納入醫保目錄的藥品由于上市時間短，有必要在其準入后對患者臨床用藥安全性、有效性開展跟蹤性研究，以確保醫保支付標準制定和調整的合理性，助力醫保藥品的價值購買。為實現上述目的，需要在參考借鑒國際研究理論和實踐經驗的基礎上，探索建立適用于我國醫藥體系的醫保藥品真實世界研究標準規范、方法指南、路徑流程和工作機制。

4.4 提高HTA 向醫保決策的轉移轉化

雖然近年來相關HTA 研究工作取得了快速發展，但HTA 效力的發揮取決于最終對決策的有效支撐，這就需要我們在HTA 證據的轉移轉化方面發力，提升HTA 向醫保決策轉化程度和水平需要研究者與決策者共同努力，實現雙向奔赴。研究者需要在兼顧科學性的基礎上注重實操性，提供易操作和可復制的實踐指南，以及貼近于真實應用場景的循證證據。決策者需要增強循證決策意識，掌握對循證證據的研判和使用能力，提高決策的透明度[10]。

HTA 在我國醫保決策領域的應用雖處于起步階段，但由于學科特點與醫保決策需求的高度契合性，未來將有很大的實踐應用空間。從國際HTA 應用經驗來看，HTA 沒有統一發展模式，具有模式多樣化和多需求主體的特點。我國醫保管理體系與國外不同，不能盲目照搬國外模式，需要在不斷的實踐摸索中探索一條具有我國特色的醫保HTA 應用之路。醫保HTA 的長久持續發力離不開政府部門在機制化建設方面的久久為功，醫保部門可以結合國家醫保藥品目錄調整等改革任務，為HTA 的體系建設進行積極探索，組織開展HTA 在醫保領域評估標準與方法學的研究，構建醫保HTA 專家庫，開展國際合作，探索HTA 評估證據向醫保決策應用的轉移轉化機制，并充分調動分散于醫療機構、高等院校、科研機構、行協學會等多方HTA 力量參與醫保循證決策，逐步形成中國醫保HTA 發展模式[11]。