離散選擇實驗和優劣尺度法在醫藥衛生領域聯合使用及比較研究評述

楊惠芝 ，王立敏，李順平

1山東大學齊魯醫學院公共衛生學院衛生管理與政策研究中心，山東濟南，250012；2國家衛生健康委員會衛生經濟與政策研究重點實驗室(山東大學)，山東濟南，250012；3山東大學健康偏好研究中心，山東濟南，250012

離散選擇實驗(discrete choice experiment，DCE)和優劣尺度法(best-worst scaling，BWS)是測量個體偏好的陳述性偏好研究方法。假設研究對象可以由若干個屬性進行描述，每個屬性又包括若干水平。DCE固定屬性僅變換水平組合形成不同方案，每個選項集中包括至少2個方案，要求受訪者從每個選項集中選擇一個自己認為最好的方案[1]。BWS要求受訪者在每個選項集中至少各選擇1項他們認為最好的和最差的，主要分為3種類型：BWS-1是屬性之間的比較；BWS-2是固定屬性不變，僅調整每個屬性的水平；BWS-3與DCE格式一致，是比較屬性水平組合[2]。DCE和BWS每套問卷均由若干個選項集組成，假設受訪者每次均選擇自己認為效用最大的方案，通過反復權衡比較，能測量受訪者對商品或者服務的偏好程度[3]。

2014年以來，DCE在醫藥衛生領域的應用迅速增加[4]，BWS的產生和發展晚于DCE，但近些年來在醫藥衛生領域的應用備受關注[5]。盡管DCE和BWS均基于隨機效用理論，但兩者在模型的應用與假設上存在差異，目前仍無“黃金標準”來評價孰優孰劣，且無如何聯合使用上述2種方法的相關指南，因此了解DCE和BWS聯合使用現狀，比較2種方法的可接受性、有效性以及結果一致性，對推動2種方法的應用具有重要意義。2017年Whitty等人從可接受性、有效性和一致性3方面綜述了醫藥衛生領域DCE和BWS比較的實證研究[6]。近年來，醫藥衛生領域中同時使用DCE和BWS的研究快速增長，因此，本文以Whitty等人的綜述框架為基礎，檢索2017年1月至2021年12月發表的文獻，并與該綜述結果進行比較，以期為國內讀者更深入理解和應用DCE和BWS偏好測量方法提供相關參考。

1 資料來源與方法

1.1 文獻檢索策略

在PubMed、Web of Science、Embase、Scoups、CNKI和Wanfang Data這6個數據庫進行檢索，檢索時限為2017年1月至2021年12月。中文檢索詞包括離散選擇實驗、離散選擇模型、優劣尺度法、最佳最差測量、優劣極值測量法、聯合分析、陳述性偏好研究；英文DCE檢索詞包括discrete choice experiment、discrete-choice experiment、discrete choice model、conjoint analysis、conjoint choice experiment、stated preference、DCE；英文BWS檢索詞包括BWS、best worst scaling、best-worst scaling、maxdiff、maxdiff scaling、maximum difference、maximum difference scaling、best-worst discrete choice experiment、best-worst choice experiment。

1.2 納排標準

納入醫藥衛生領域同時使用DCE和BWS(BWS-1、BWS-2和BWS-3中的任意1種)的中英文實證研究。鑒于BWS-3格式上與DCE相似，本文也納入同時使用BWS-3和BWS-1或同時使用BWS-3和BWS-2的文獻。排除非醫藥衛生相關，研究方法不符合要求，會議記錄、評述、綜述等非實證研究以及無法獲取全文的文獻。

1.3 文獻質量評價

根據PREFS質量評分標準，對納入研究的調查目的(purpose)、應答者(respondents)、方法解釋(explanation)、結果(findings)和意義(significance)5個方面進行計分(符合1項要求加1分，滿分5分)[7]。具體表述如下：①闡明研究問題或目標與偏好有關，如效用、支付意愿、重要性或者優先級等；②研究應該評價應答者和無應答者之間是否有差異，不能只評價應答者與目標人群之間的差異；③清晰解釋評估偏好的方法，例如文獻或附錄中有偏好測量的問題、呈現方式等；④闡明偏好分析是否包括所有受訪者， 如果一些受訪者未納入分析(未通過一致性檢驗、主導偏好、未完成問卷等)，需檢驗未納入與納入的結果有無顯著差異；⑤偏好結果要使用顯著性檢驗來評估，包括P、置信區間以及與偏好結果相關的標準差或標準誤的平均值。

2 結果

2.1 納入文獻基本情況

初篩共獲得文獻426篇，篩除重復文獻98篇，閱讀標題和摘要，排除明顯不相關的文獻，最后進一步檢索閱讀全文，最終納入13篇文獻(具體流程見圖1)。納入文獻均為英文，2017年、2019年和2021年各3篇，2020年4篇。研究類型包括6篇DCE和BWS-1，6篇DCE和BWS-2，1篇BWS-2和BWS-3。研究領域涉及醫患對疾病治療的偏好[8-12]，生命終末期人群/癡呆患者/兒童生命質量評估[13-16]，醫務人員工作偏好和衛生技術評估[17-20]。除1篇來自塞內加爾外[18]，其余均來自美國、英國和澳大利亞等國家。見表1。

表1 納入研究的主要特征

圖1 文獻篩選流程

屬性和水平的確定主要通過文獻綜述和定性研究[8-13,17-19]，或基于已有量表和調查問卷[14-16,20]。10篇文獻開展預實驗評估受訪者對問卷選擇的理解程度，并調整完善屬性和水平[8-13,17-20]。

實驗設計以D-高效設計(D-efficiency)和D-最優設計(D-optimal)為主[8，10,12-13，15，17-19]，1篇使用正交主效應設計(orthogonal main effects design，OMED)[20]，其他未做說明。BWS-2和DCE各1篇分別設置退出和維持現狀選項[17-18]，實驗設計類型及選項集數量見表2。DCE和BWS數據分析大多使用相同模型，以條件logit(conditional logit，CL)和隨機參數logit(random parameters logit，RPL)為主。

表2 納入研究的實驗設計和數據分析

2.2 DCE和BWS可接受性比較

DCE和BWS的可接受性可通過應答率、完成時間以及完成問卷的困難程度進行比較。在應答率方面，11項研究受訪者同時完成DCE和BWS問卷，應答率默認為無差異。其余2項研究調查不同受訪者，Honda等人的研究未表述DCE和BWS的各自應答率[18]，僅Himmler等人的研究比較不同受訪者對DCE和BWS-2問卷的應答率差異[20]，結果顯示受訪者均完成DCE問卷，1.9%(3/159)未完成BWS-2問卷[20]。

在完成時間方面，1項研究顯示[13]，受訪者完成DCE和BWS的平均時長相似(17分鐘)，另1項研究表明[20]，盡管DCE和BWS的選項集數量相同，但DCE問卷平均用時(6分鐘)顯著低于BWS問卷(7.2分鐘)。

在完成問卷的困難程度方面，3項研究分別調查普通成年人、癡呆患者和照顧者、65歲以上老人[13-14，20]，受訪者均表示DCE比BWS更容易完成，但在Rogers等人的研究中[16]，兒童和青少年認為BWS-2比DCE更容易理解和選擇。

2.3 DCE和BWS有效性比較

由于DCE和BWS均為陳述性偏好研究，因此評估數據的有效性非常重要[21]。內部有效性檢驗參照Krucien等人的研究[22]，由微觀經濟學消費者理論推導出穩定性(stability)、單調性(monotonicity)、連續性(continuity)和完整性(completeness)4種檢驗方法。13篇納入文獻中，未有文獻對單調性和完整性進行檢驗。穩定性檢驗，也稱為一致性檢驗，是在一套問卷的不同位置設置相同題目，并檢查兩次回答是否一致[23]。僅一項研究檢驗了穩定性[20]，結果顯示DCE的穩定性高于BWS。

連續性(continuity)假設人們的偏好是補償性的，即權衡之后愿意接受一個屬性變差以換取另一個屬性補償性變好。若受訪者只關注某個或某幾個屬性，只選擇屬性水平最好或最差的方案，則受訪者的偏好就為非連續性。連續性通過計算每個應答者的字典分數(lexicographic score)進行檢驗，字典分數范圍從0%到100%，數值越大連續性越低，受訪者做選擇時對屬性水平的權衡越少[22]。Himmler等人的研究中[20]，DCE和BWS的字典分數分別為28.9%和79.1%，BWS中存在更多的受訪者對單一屬性有顯性偏好，表明受訪者在DCE時做了更多的權衡和思考。

2.4 DCE和BWS結果一致性比較

DCE和BWS的選項集內部結構、偏好分析模型方面均有差異，因此在比較兩者的偏好結果前需進行規模差異調整(rescaled)。3項研究進行了結果一致性比較，分別基于比例標度(ratio-scaled)、概率的縮放程序(probability-based rescaling procedure)和皮爾遜相關系數來調整屬性相對重要性，結果顯示DCE和BWS結果一致性較高[11-12，15]。Huynh等的研究將DCE和BWS數據分別進行潛在類別分析[13]，結果顯示4個分組的原則和比例基本一致，分組結果一致性較高。

3 文獻質量評價

納入文獻的質量評價平均得分為2.9分，納入文獻對“調查目的”“方法解釋”和“意義”的表述相對詳細，對“應答者”和“結果”的展示相對不足，僅1項研究比較了“應答者”與“非應答者”的差異[13]，僅2項研究進行敏感性分析，評估排除的數據對結果的潛在影響[12,15]。 見表3。

表3 PREFS質量評價

4 討論

4.1 兩種方法測量的偏好結果基本一致

結果顯示，DCE在可接受性和有效性方面略優于BWS，兩者測量的偏好結果一致性較高。可接受性方面，DCE的應答率和完成時間均比BWS更高效，成年受訪者更易于接受DCE，僅有一項研究結果顯示，理解能力與年齡無顯著關系，但是兒童青少年更偏好BWS[16]。有效性方面，DCE穩定性高于BWS-2，在進行穩定性檢驗時，DCE只需比較2個重復設置的問題是否選擇相同方案，BWS需要“最好”和“最差”兩個回答都一致才算通過穩定性檢驗，因此BWS比DCE通過檢驗的概率低，但也不排除問卷負擔或方法本身的問題，可以通過外部有效性檢驗比較兩種方法有效性。結果一致性方面，雖然在受訪者潛在心理決策模型以及選擇行為假設等方面存在差異[25]，但有限的研究證明DCE和BWS的偏好結果基本一致，表明2種方法可能具有同等的偏好測量能力。

4.2 兩篇綜述結果具有差異性

Whitty的綜述結果也顯示，DCE在有效性和可接受性方面比 BWS略有優勢[6]，這與本綜述結果一致，但Whitty的綜述顯示DCE和BWS結果一致性較低。使用的BWS類型以及研究背景差異可能是影響兩者結果一致性的因素：Whitty的綜述中未有研究比較DCE和BWS-1結果一致性，本綜述中有2篇是DCE和BWS-1進行結果一致性比較；另外2篇是DCE與BWS-2比較的文獻，這2項研究樣本量分別為2996和6020，超出Whitty的綜述納入文獻的樣本量。將Whitty的綜述和本綜述分別納入的12篇和13篇文獻綜合分析，可接受性方面僅有1篇文獻報告了2種方法受訪者應答率的差異；有效性檢驗方面更側重穩定性檢驗，其次為連續性和單調性檢驗；DCE與BWS-1結果一致性較高，與BWS-2結果一致性較低。

4.3 兩種測量方法可聯合使用

DCE發展至今已有較為成熟的框架，BWS發展較DCE晚，但與DCE相比更易于選擇，僅需較小樣本可獲取更豐富信息，并且能彌補DCE統計效率不足的缺點[26]，盡管如此，但現有研究并不能完全證明兩種研究方法的優劣。研究者可根據研究目的和現實情境選擇1種類型的BWS與DCE聯合使用，比如使用BWS-1輔助DCE進行前期屬性確定。若開展DCE和BWS的比較研究，需重點考慮BWS適用類型、受訪人群、問卷設計、有效性檢驗方法等，分別記錄每個受訪者回答兩套問卷的時間，條件允許應增加受訪者關于DCE和BWS作答的認知負擔問題，另外，偏好結果一致性需進行再規模化處理后比較。

DCE和BWS是目前醫藥衛生領域重要的偏好測量工具，在臨床診療、疾病篩查、衛生人力等領域廣泛應用[27-29]。近五年來國外學者聯合使用DCE和BWS測量健康偏好的研究日益增多，但DCE和BWS在我國起步較晚，尤其是BWS在國內僅有少量介紹性和實證研究[30-32]，目前國內還未有將DCE和BWS聯合使用的實證研究，僅有1項通過BWS-1為DCE確定屬性的研究[33]。因此了解DCE和BWS聯合使用的現狀及比較研究結果，對于國內進一步開展健康偏好測量研究具有重要意義。