多層次視角下我國罕見病用藥保障研究

韓 朦，蘭婭菲，王佳洛，王涵熙，褚淑貞

(中國藥科大學國家藥物政策與醫藥產業經濟研究中心，江蘇 南京 211198)

罕見病是國際公認的公共健康問題，雖然其發病率低，但大部分罕見病有危及生命的可能，患者群體對社會有極高的依賴度，因此需要政府和社會為其提供醫療保險制度的支持[1]。據2021年數據統計，我國有2000萬左右罕見病患者，有治療藥物的占5%[1]。因此，如何提升罕見病藥物的可負擔性成為了近年來行業、政策和患者關注的重點。我國《藥品管理法(2019版)》第三條規定：“藥品管理應當以人民健康為中心，堅持風險管理、全程管控、社會共治的原則”。通過“社會共治”原則，多元主體參與藥品治理的法律地位得以確立。在傳統視角下，罕見病用藥保障問題主要依賴于政府和市場兩種機制。然而，由于政府和市場會存在失靈現象，單純依靠政府或市場無法從根本上解決罕見病用藥保障問題。因此，政府、企業和社會公眾分別代表著政府力量、市場力量和社會力量，從不同方面影響著罕見病用藥保障的整體效果。

筆者通過梳理發現，目前我國正積極探索罕見病用藥保障，其過程大致會經歷基本醫療保險、大病保險、補充商業健康保險、醫療救助等多層保障途徑[2]。因此，本文站在多層次角度，剖析我國多層次罕見病用藥保障現狀，找到其中存在的問題，并提出相應的完善建議。

1 我國多層次保障現狀

1.1 基本醫療保險

近年來，隨著人均GDP的快速增長，每年都有更多的罕見病藥物被納入醫保。截至2021年末，已有治療34種罕見病的66種藥物被納入國家醫保目錄，在這66種罕用藥中，有10種享受國家醫保目錄甲類報銷，用于10種罕見病適應癥，患者使用時無需先行自付；還有56種藥物享受乙類報銷，患者使用時需按照各省市醫保政策內容先行支付相應比例的藥物費用[2]。另外，值得注意的是，其中27種罕見病的52個治療藥品屬于我國《第一批罕見病目錄》，但是14種罕見病藥物所治療的7種疾病尚未被收錄，部分罕見病用藥治療負擔重[2]。見圖1。

圖1 我國醫保目錄罕見病保障情況

1.2 大病保險

城鄉居民大病保險在基本醫療保險的保障基礎上，對高值罕見病用藥給予進一步保障，以減少患者因病致貧的現象。結合各地經濟發展水平、醫保基金統籌能力等因素的考慮，大病保險對罕見病群體的保障力度也各不相同[3]。目前，陜西、山東、上海、寧波、青島將部分罕見病高值藥合規費用納入了當地大病保險報銷范圍，安徽省則將不設限制，將全部罕見病藥物費用納入大病保險保障。同時，浙江省、成都市以大病保險籌資為基礎，設立了罕見病專項保障基金，可疊加執行，或以報銷待遇高的方案來執行，提高了罕見病患者保障力度[2]。見表1。

表1 部分地區大病保險對罕見病的保障內容

1.3 補充商業健康保險

對一些常見罕見病，其藥品價格相對較低，這些藥物正在逐漸被納入到基本醫療保障中，而面對價格高昂的罕見病藥物，很多難以被納入醫保目錄，患者不得不面臨“有藥無保”的困境，因此需要動員各方力量，其中，補充商業健康保險(惠民保)開始走進大眾視野。2020年2月中共中、央國務院下發的《關于深化醫療保障制度改革的意見》[2]中明確指出，要鼓勵商業健康保險發展，補充健康保險產品供給，在政策的引導下，政策型商業保險(簡稱“普惠險”)趁勢而起。然而不同地區的惠民保產品對罕見病的保障范圍和力度都有不同。本文梳理了截止到2021年6月1日全國136個省級和市級惠民保產品的相關保障細則，篩選出57個在保障內容中明確提出包含罕見病的惠民保產品。

2021年起，部分惠民保將罕見病藥物費用補償單獨列入產品保障細則，以此為亮點進行大力宣傳。還有部分惠民保產品設立罕見病專項保障條款，報銷比例大約為50%～70%，通常會設置免賠額和封頂線，且大多產品對罕見病既往癥患者設有較高準入門檻，例如杭州“西湖益聯保”、深圳“重特大疾病補充醫保”、惠州“惠醫保”等。見表2。

表2 普惠險參與罕見病保障情況

1.4 醫療救助

為了保障和促進貧困人口或困難群體獲得基本衛生服務和恢復健康，政府會對其進行相應補助。佛山市作為將《第一批罕見病目錄》中的病種全部納入醫療救助范圍的首個地級市，把基本醫保外罕見病患者的門診專用和治療性食品費用也納入了醫療救助范圍。佛山市綜合考慮罕見病人數摸底情況、藥品目錄的范圍及費用及醫療救助資金的承受能力等，對2020年的罕見病醫療救助資金進行測算及安排，見圖2。為確保基金的安全和可持續性，佛山市規定了罕見病的享受條件，設置了80%的救助比例和30萬元的年度救助限額[2]。佛山市的罕見病保障政策跳出國家醫保目錄的局限，為更多患者提供接受治療的機會。在經過基本醫保、大病保險、補充性商業健康保險的保障之后，極大地減輕了佛山市罕見病困難患者家庭的經濟壓力。但是，佛山市醫療救助的主要目標人群是收入型貧困群體，對因罕見病導致的支出型貧困群體的保障有限。另外，由于資料審核公示周期較長，患者墊付資金壓力大，因此佛山市醫療救助對罕見病患者的保障仍然亟需解決的問題。

圖2 佛山市醫療救助保障流程圖

2 存在的問題

2.1 各層次之間銜接不夠完善

目前，我國各層次罕見病用藥保障仍存在幾點矛盾：多層次保障涉及多個支付主體，如何在層層化解的過程中確定和管理患者的個人自付上限；各地補充商業健康保險是否將基本醫療保險、大病保險的起付線納入賠付范圍尚不統一；醫療救助是否應將商業保險的免賠額納入救助范圍[5]。醫療救助政策要求患者在基本醫療保險、大病保險、商業保險等各層保障之后才能申請救助，這要求醫療救助系統與其他支付方的支付系統有效連接，確保患者登記信息、購藥、報銷信息在各系統間實現一體化管理。另外，以佛山市醫療救助為例，其籌資來自多級財政分擔，額外為當地罕見病增加籌資反而導致各級財政責任難以劃分，容易出現責任推諉；統籌層次目前仍以縣區為主，人口基數小，困難患者家庭問題仍待解決[4]。

2.2 各地多層次保障落地執行力度存在較大差異

不同地區對罕見病用藥保障的差異性，也成為了困擾罕見病群體的一大難題。地方探索嚴重依賴當地經濟發展水平、政策出臺速度以及當地社會文化傳統影響，在各地基本醫療保障的框架內，基本醫療保險、大病醫保、醫療救助的待遇水平受限于已有的政策框架，難以對罕見病患者做特殊的保障政策調整。各地在待遇水平上的差異可能導致在部分地區，罕見病藥物仍有較大支付缺口：部分地區基本醫療保險年度支付上線僅為4萬，大病保險可低至10萬，醫療救助少則僅有1萬元[5]。這種地區之間的不平衡導致了很多“為藥移民”情況的發生。

2.3 廉價罕見病藥物供應難以保障

在多層次罕見病用藥保障中，我國重點關注了罕見病高值藥物的保障問題。面對價格高昂的罕見病藥物，很多患者被迫采取間斷用藥、不足量用藥的方法，因此影響了療效。然而也有部分價格相對低廉的罕用藥被逐步納入醫保目錄，但正是由于較低的價格以及較小的銷售市場，很多企業缺乏積極性，放棄生產低價罕見病藥物，出現斷供、停產的現象，部分患者面臨用藥荒[5]。

3 建議

3.1 夯實已有保障基礎，充分發揮社會力量

繼續推進個人賬戶、全民參保等重大制度性改革，重點發揮普惠型商業健康保險、醫療救助和慈善捐助的功能。商業健康保險、醫療互助、慈善捐助的保障機制均較為靈活，在減負形式上，既可以進行費用報銷，也可以如惠民保賠付、網絡慈善募捐等進行一次性給付。另外，加強社商合作，積極培育罕見病參保群眾的風險意識和自我健康管理意識，促進商業保險公司提升精算能力、風控能力，以及對醫療服務和藥品供應的整合能力，利用好市場機制的作用，注入社會力量，共同推動多層次罕見病用藥保障體系的發展。

3.2 明晰多方職能定位，提高罕見病統籌層次

實現罕見病保障的省級統籌，關鍵在于明晰“利益的分割”[6]。我國各地區經濟發展存在明顯的差異性，在罕見病省級統籌推進過程中，醫保利益方涉及參保個人、醫療機構、患者、企業和政府，是個多方博弈場，提高統籌層次代表著打破既定的利益格局[7]。因此，要結合自身情況，提高統籌層次，實行省級管理，劃分區域制定保障模式，允許各地根據當地的年齡結構、不同病種罕見病的發病率等情況，規劃具體的罕見病保障標準，以防止大量城鄉居民到省內流動地或居住地參保現象的發生，促進公平和效率。

3.3 以政策為引導，鼓勵民營企業或實驗室參與低價藥物生產

調動企業生產積極性，激勵其在低價藥物供應中的作用，離不開政策支持。一是發揮政府在醫保和招標采購體系中的干預作用，降低對低價罕用藥門診報銷和招標采購過程中的降價要求，提高企業生產、供藥的積極性。二是由政府根據企業資質和規模，指定1-2家企業集中生產罕用藥，并為其提供穩定的市場銷售渠道。同時，可以試點由科研院所或高校實驗室參與工藝相對簡單的罕用藥生產過程，建立常見罕見病藥物數據庫，進一步推動罕用藥的可及性。