2022年9月FDA批準新藥概況（上）

1 Spevigo（spesolimab-sbzo）

Spevigo 為注射液，被批準用于治療成人全身性膿皰型銀屑病（generalized pustular psoriasis, GPP）。GPP是一種罕見的、異質性且可能危及生命的中性粒細胞皮膚病，是銀屑病中比較少見的一種，其占銀屑病比例不超過1%。與斑塊型銀屑病不同，其特征是由中性粒細胞積聚在皮膚中引起的全身爆發疼痛的無菌性膿皰，鑒于這種情況非常罕見，識別體征和癥狀可能具有挑戰性，因此會導致診斷延誤。但該病若不能及時治療，則可能會因敗血癥和多系統器官衰竭等并發癥而危及生命。Spevigo 是一種白介素-36（interleukin-36, IL-36）受體拮抗劑，可阻斷IL-36 受體的激活，IL-36 受體是免疫系統內信號通路的關鍵部分，被證實與GPP 的病因有關。

2 Sotyktu（deucravacitinib）

Sotyktu 為口服片劑，被批準用于治療適合全身治療或光療的成人中至重度斑塊型銀屑病患者。斑塊型銀屑病是常見的一種銀屑病，大約占銀屑病的80%～90%。斑塊型銀屑病以皮膚表面明顯的圓形或橢圓形斑塊上覆蓋有銀白色鱗屑為特征。Sotyktu 是一種首創的、口服、選擇性變構酪氨酸激酶2（tyrosine kinase 2, TYK2）抑制劑，其通過選擇性靶向TYK2 抑制參與多種免疫介導疾病發病機制的關鍵細胞因子（如IL-23、IL-12 和Ⅰ型干擾素）的信號傳導，與TYK2 的調節結構域結合實現高度選擇性，促成TYK2 及其下游功能的變構抑制。

3 Rolvedon（eflapegrastim-xnst）

Rolvedon 為注射液，被批準用于降低正在接受與發熱性中性粒細胞減少癥（febrile neutropenia, FN）臨床發生率顯著相關的骨髓抑制抗癌藥物治療的成人非髓系惡性腫瘤患者的感染發生率。Rolvedon 不適用于動員外周血祖細胞進行造血干細胞移植。FN 是化療常見副作用，也是腫瘤科的緊急事件，其癥狀是中性粒細胞水平因化療藥物的使用而持續偏低，發生骨髓抑制，影響患者免疫功能，進而增加癌癥患者在化療過程中出現感染、發熱等不良反應的風險，嚴重者甚至會致命。FN 的發生也會延誤化療，影響癌癥治療。Rolvedon 是一種新型的長效重組人粒細胞集落刺激因子（granulocyte colony stimulating factor, G-CSF）藥物，由通過短聚乙二醇連接子與人免疫球蛋白G4（immunoglobulin G4, IgG4）Fc 片段偶聯的重組人G-CSF 類似物組成，其通過結合在粒細胞祖細胞上表達的G-CSF 受體來刺激其增殖過程，使其最終在骨髓中產生功能性活化的嗜中性粒細胞，用于治療化療引起的FN，使得化療順利進行。

4 Terlivaz（terlipressin）

Terlivaz 為凍干粉末，被批準用于改善成人肝腎綜合征（hepatorenal syndrome, HRS）患者的腎功能。HRS 是一種需要住院治療的急性和危及生命的疾病，發生于晚期肝病患者中。Terlivaz 是一種對V1 受體具有選擇性的內源性加壓素的合成類似物，具有收縮血管和抗出血的藥理作用，可降低肝臟血流量和門靜脈壓，并同時增加有效的動脈血量與平均動脈壓。Terlivaz 的說明書中附帶一個嚴重或致命呼吸衰竭的黑框警告，對于出現缺氧（如氧飽和度低于90%）的患者，不應使用Terlivaz 治療。