HTA在發達國家醫保體系中的發展及對我國的啟示

李佳晉 黃天笑 孫育杰 喻 陸

（1北京大學未來技術學院 北京 100871；2西安交通大學未來技術學院 西安 710049；3國藥集團國藥醫療公司 北京 100029；4北京大學先進技術研究院 北京 100871）

1 導語

衛生技術評估（health technology assessment，HTA）起源于20世紀70年代的美國，如今已被許多國家和地區應用。在傳統概念中，HTA基于循證醫學，整合了衛生經濟學、社會學、醫學倫理學以及其他相關學科的原理和方法，以全面系統的方式評估衛生技術的綜合價值，包括有效性、安全性和經濟性。2020年，O'Rourke團隊對HTA進行了重新定義，將其視為一個多學科評估過程，采用明確的方法來確定衛生技術在其生命周期的各個階段的價值。其主要目標是為衛生決策提供關鍵信息，從而推動公平、高效和高質量的衛生系統的建立[1]。

多國的實踐經驗表明，HTA的參與對醫保系統更有效應對健康問題至關重要。而對這些寶貴實踐經驗進行學習借鑒，將會對迎接醫療費用不斷上漲、醫療技術快速發展和老齡化加速等挑戰產生重要助力。英國、法國因為HTA發展的成熟而被特別關注[2,3]，美國為HTA概念的起源地[4]，瑞典為國家型HTA機構的起源地[5]，德國與加拿大則因其獨特的機構體系而被納入考慮[6]。本文旨在探討HTA在英、美、法、德、瑞典與加拿大等六國醫保體系中的運用，涵蓋其HTA機構介紹與在醫保體系中應用的技術流程，為我國HTA的進一步引入、融合與運用提供有益參考。

2 資料與方法

2名研究者獨自按照文獻檢索策略提取文獻資料，根據納入與排除標準篩選文獻，最終將納入文獻合并且重復核對2次。如遇不明確文獻，則咨詢相關專家協助判斷。

2.1 資料納入與排除標準

納入標準：納入公開發表的完整的有關各國醫保體系運用HTA的實踐報告，其報告內容針對衛生技術評估，且報告了技術的機構或技術流程至少一個方面的內容；納入已發表的有關HTA在英、美、法、德、瑞典與加拿大等六國醫保體系中實際運用的綜述；納入各國醫保與HTA機構官網發布的公告。排除標準：重復發表的文獻；會議摘要、研究方案等內容不全的研究。

2.2 文獻檢索策略

計算機檢索Web of Science、CNKI、Pub Med、Embase、WANFANG數據庫，檢索時限均為建庫至2023年11月1日，檢索方式為在高級檢索界面通過“檢索表達式”進行主題檢索。檢索表達式為(＂Health Technology Assessment＂ OR ＂HTA＂) AND(＂Heal thc are System＂ OR＂Healthcare Insurance＂ OR＂Medical Insurance＂ OR ＂Health Coverage＂) AND (＂England＂OR ＂America＂ OR ＂France＂ OR＂Germany＂ OR ＂Sweden＂ OR＂Canada＂)等。檢索來自各國HTA相關權威機構官網。

2.3 文獻檢索結果

在Web of Science數據庫中共檢索到82篇相關文獻，在CNKI（中國知網）中找到44篇文獻，在PubMed中檢索到50篇文獻，在Embase中檢索到104篇文獻，在WANFANG（萬方）數據庫中檢索30篇文獻。經過合并去重后，共獲得310篇相關文獻。在導入EndNote軟件進行篩重后，得到178篇相關文獻。通過對這些文獻的標題和摘要進行仔細閱讀，并排除與本文主題無關的文獻后，獲得了79篇相關文獻。在通讀全文的基礎上，進一步篩選出符合納入標準的42篇文獻，并排除不符合排除標準的3篇文獻。最終，共有39篇文獻被納入本文。在撰寫過程中，為了保障本文內容的完整性，研究者又添加了15篇于各國權威機構官網發布的文章（見圖1）。

圖1 文獻篩選流程圖

3 文獻回顧

通過分析檢索到的文獻，文獻回顧部分將分別介紹英、美、法、德、瑞、加等六國進行HTA的主要機構及其具體的技術流程。

3.1 英國的HTA機構及其技術流程

英國的國際臨床衛生技術評估機構（NICE）成立于1999年[7]，其主要任務便是評估藥品和技術的臨床和經濟效益，為國民衛生服務系統（NHS）提供技術指導，也就是為英國醫療保健服務的主體提供技術指導，確定哪些藥品可以納入NHS系統。多年來，受益于NICE的支持，英國在應用HTA進行醫保目錄遴選過程中積攢了豐富的經驗，把藥品的成本—效果分析結果作為衡量藥品是否納入醫保報銷的主要標準，將臨床療效與經濟性擺在醫保目錄遴選的首要位置，在有限的NHS預算約束下使患者獲益最大化。通常，除了藥品以外，進行HTA的項目還包括醫療設備、診斷技術、外科技術、醫藥產品以外的治療技術、篩查工具和系統護理[8]。下面介紹英國HTA的技術流程。

英國HTA主要分為三種：單一技術鑒定（STA），是對單一藥物、技術應用于單一適應癥的評估；多技術鑒定（MTA），是對單一或多種藥物、技術應用于多種適應癥的評估；快速技術鑒定（FTA），是對滿足一定要求的藥物、技術的快速評估。FTA審評程序是在STA標準審評程序的基礎上建立的，適用于所有可進行STA或MTA審評的項目。通常，STA的最短審評時間為43周，MTA的最短審評時間為60周，而FTA的最短審評時間為32周[9]。

英國HTA流程可分成3個階段，分別為審視期、評估期和批準期[10]。審視期判定項目是否有必要進行評估；評估期和批準期對項目進行評估，并給出最終建議。建議分為5類，包括：推薦、限制使用、僅在研究中使用、用于癌癥藥物基金和不推薦使用[11]。

在審視期階段，NICE根據衛生部提供的建議評估項目清單進行文獻檢索和證據評估。這個階段的內容包括目標人群、對比方案、潛在亞組人群、健康產出測量等。之后，NICE邀請顧問和評論者對草案進行評價，并召開研討會討論草案及評審人員意見，生成最終審視結果，上報給衛生部[12]。

在評估期階段，一旦NICE接收到衛生部開展HTA的正式決定，便開始對項目進行全面評估。醫藥企業需要按照NICE提供的模板，在規定時間內提交相關證據，包括項目已發布的成本效益研究和藥物經濟學模型等信息。在藥物經濟學評估中，英國著重用到了ICER（增量成本效果比）和QALY（每質量調整生命年）兩個概念，ICER是成本效果分析中使用的一個統計量，用于比較兩個或多個行動方案的相對成本和結果（通常以健康效果衡量）。它通過將兩種可能干預措施的成本差異除以它們效果的差異來計算；QALY是衡量疾病負擔的一個指標，一個QALY等于一年的完美健康狀態，QALY模型要求將健康狀態賦予一個介于0（死亡）和1（完美健康）之間的值，并根據在每種健康狀態下度過的時間調整這些值。2022年，為保證各醫藥項目能被更精準地評估，英國新的HTA方法引入嚴重疾病的權重系數，其算法是：在嚴重疾病臨床試驗比較過程中，計算兩組QALY相差的絕對值或QALY相差百分比，絕對QALY值相差在12～18區間或QALY相差比例在0.85和0.95范圍內，使用1.2的效益調整系數。當絕對QALY值相差≥18或QALY值相差比例≥0.95時，則使用1.7的效益調整系數。上述兩種情況如果換算到成本效果閾值大約分別為每QALY36000英鎊（或歐元）和每QALY50000英鎊（或歐元）。再采用“機會成本中性”原則，將不同的效益調整系數重新分配給不同的疾病[13]。

此外，評審人員也可以向NICE提交報告，這些報告應反映評估委員會和NHS系統內患者和臨床醫生所關心的問題。NICE會將提交的材料送交給審查小組，以確保評估資料的準確性和完整性。當項目申請進行FTA時，外部審查小組會對提交的材料進行審核。如果不符合FTA的申請要求，項目將按照STA的程序進行審查。

在批準期階段，審查小組完成了評估和提交分析報告后，NICE將召開第一次評估委員會會議,可能的委員成員包括醫學專家、衛生經濟專家、流行病專家、患者代表、護理專業人員、倫理專家、技術評估專家。在會上，委員們審查文件，綜合評估藥物或技術的臨床效果和成本效益，進而決定是否需要進行評估咨詢或最終評估。若委員會初步不建議使用，或需要更多決策信息，則進行評估咨詢文檔（ACD）。相反，若現有證據足以支持決策，將直接形成最終評估文檔（FAD）[14]。當企業或評審人員提交了新的證據材料時，只有在項目負責人簽字同意后，才能以附件的形式加入評審。評審人員進行評估咨詢審查，隨后召開第二次委員會會議，根據之前的協商結果形成最終評估，得出結果。評審人員可以對最終評估的結果提出上訴，上訴理由包括NICE在進行評估時未公平行事或超出其權限[15]。上訴委員會只考慮這兩個理由的上訴，不會考慮其他理由。如果上訴委員會接受上訴理由，NICE將要求評估委員會重新審查最終推薦結果。

最終，HTA項目負責人將FAD與總結報告提交給NICE指南制定負責人，以確認評估是否符合衛生部要求。滿足要求后，NICE發布評估并上報給衛生部。一旦NICE推薦某治療方案并獲衛生部批準，NHS須在3個月內提供相應服務[16]。

3.2 美國的HTA機構及其技術流程

美國是第一個開展HTA工作并建立HTA組織的國家。自1972年美國國會頒布技術評估法案以來，HTA在美國迅速發展，為醫療技術準入、管理、價格制定及藥品耗材報銷提供關鍵證據支撐。美國的HTA體系由公立和私立機構共同構成，公立機構根據HTA報告制定全國范圍內的衛生政策，而私立機構則對保險范圍和決策提供更全面的依據。美國的衛生保健研究和質量機構（AHRQ）與醫療證據發展與覆蓋咨詢委員會（MEDCAC）的設立進一步促進了HTA的發展，AHRQ作為聯邦政府資助的主要公立HTA機構，公開發布其研究結果，供研究人員和機構使用，從而為保險范圍決策提供科學可靠依據。MEDCAC則負責對AHRQ的HTA結果提供無偏見的當前審議。該委員會參與審查和評估醫學文獻、技術評估、公眾證詞，并審查有關醫療項目和服務（已被Medicare覆蓋或可能符合覆蓋條件的）的益處、危害和適當性的數據和信息。此評估過程實際上涉及判斷可用證據的力度，并基于這些證據向醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）提出建議。總體而言，美國的HTA在醫療保險體系中扮演著關鍵角色，為政策制定提供了重要的科學依據，并為全球其他國家提供了寶貴的經驗和借鑒[17]。下面將詳細介紹美國HTA的技術流程。

AHRQ的HTA程序為CMS提供技術評估。這些評估被CMS用于指導其針對Medicare計劃的國家覆蓋決策，并為Medicare運營商提供信息。AHRQ的技術評估程序采用最先進的方法來評估醫療干預的臨床效用。技術評估基于對文獻的系統性審查，結合適當的定性和定量方法來綜合多項研究的數據。這些評估由AHRQ的循證實踐中心（EPC）程序進行，或者由AHRQ的內部員工完成。潛在的技術評估主題可能會經歷AHRQ的正式主題細化過程。當CMS請求主題細化時，會由邀請的利益相關者審查潛在技術評估的關鍵問題和總體范圍，并將結果文件公開征求公眾意見。為了全面公開審查，AHRQ的技術評估程序會在其網站上發布草案報告。為了符合2003年《Medicare處方藥、改進和現代化法案》規定的Medicare覆蓋決策時間表，草案技術評估報告將在有限時間內供公眾審查。草案報告發布前一周，將在CMS Medicare覆蓋和AHRQ有效健康保健郵件分發名單上發出通知。每份報告在網站上公開審查總共3周時間。AHRQ的技術評估程序支持并致力于其審查過程的透明度。因此，從2009年3月18日開始，受邀同行審查意見和公眾審查意見將在相關最終報告在網站上發布后的3個月內公開發布在技術評估程序網站上。報告作者對評論的回應將發布在與相關評論相同的網頁上[18]。

3.3 法國的HTA機構及其技術流程

在法國，HTA的主要機構是國家衛生管理局（HAS），它是一個財政自主且獨立于政府的公共機構。HAS與國家健康保險基金（CNAM），也就是法國的官方醫療保險機構保持密切聯系，其職責包括評估藥品、醫療器械及診療過程、出版指南，以及對醫療機構和醫師進行認證[19]。HAS下設兩個重要機構：透明委員會（TC）和國家醫療設備和衛生技術評估委員會（CNEDiMTS）。TC主要負責對醫藥產品的實際臨床效益和臨床附加值進行評估，并就藥品是否納入醫保目錄及合理使用提供建議[20]。CNEDiMTS則負責評估與醫療保險相關的醫療設備和健康技術[21]。這些機構共同參與法國的HTA評估體系，用于指導藥物、醫療技術和醫療設備的使用和納入醫保目錄的決策。下面介紹法國HTA的技術流程。

首先介紹主要負責醫保藥物目錄遴選部分的透明委員會。在法國，一旦藥品獲準上市，藥品生產企業可以提交申請，以將藥品納入醫保報銷目錄，此時HTA過程會啟動。TC將通過兩個關鍵評級指標對藥品進行評估，即臨床效益水平（SMR）和臨床效益改善程度（ASMR）。

SMR主要用于評估藥品的實際臨床效益，根據藥品的臨床治療效果、疾病嚴重程度、在治療決策中的重要性、是否有替代品、治療屬性以及對衛生系統的影響，將SMR分為SMRⅠ（重要）、SMRⅡ（適度）、SMRⅢ（輕微）和SMRⅣ（不足）四個級別。藥品的SMR等級反映了該藥是否應該納入醫療保障目錄或是否需要引起臨床關注。ASMR主要用于評估藥品的臨床效益改善程度，根據效益的大小，ASMR分為ASMRⅠ（主要改善）、ASMR Ⅱ（重要改善）、ASMR Ⅲ（適度改善）、ASMR Ⅳ（較少改善）和ASMR Ⅴ（無改善）五個級別。藥品的ASMR等級反映了該藥與已有藥品相比是否能夠改善患者的臨床狀態[22]。

通過HTA和利益相關方建議，評估藥品價值，確定其是否納入醫保報銷目錄。藥品納入后，根據價格和償付比例決定報銷。每五年，TC會重新評估報銷目錄中的藥品，根據結果調整醫保決策。若藥品價值不足或無治療進展，衛生部可降低償付比例或從目錄刪除，決策將在藥品報銷狀態到期前公布。藥企可對評估提出上訴，需在一個月內回應。

由TC進行的SMR和ASMR評估在醫療產品定價和償付方面提供了重要的參考依據。SMR等級影響藥品的償付比例，而ASMR等級則影響產品的定價。根據ASMR等級，藥品分為高創新門診藥品（外部參考定價，包括ASMRⅠ、Ⅱ、Ⅲ級藥品）和非創新門診藥品（內部參考定價，包括ASMRⅤ級藥品），以及低創新門診藥品。高創新門診藥品可以通過“快速通道”加速納入償付體系，藥品生產企業可以自主定價，但價格應與主要歐盟市場國家相一致。CNAM根據SMR等級和疾病嚴重程度制定不同的報銷比例：SMRⅣ級的藥品報銷比例為0；治療的疾病嚴重程度較低且為SMRⅠ級的藥品以及SMRⅡ、Ⅲ級的藥品（無論所治療的疾病嚴重程度是低還是高）的報銷比例為35%；治療的疾病嚴重程度較高且為SMRⅠ級的藥品其報銷比例為65%；某些不可替代且昂貴的藥品以及部分慢性疾病或者嚴重疾病患者治療藥物的報銷比例為100%[22,23]。

而CNEDiMTS的評估流程是一個細致且復雜的過程，設計了多個階段以確保醫療設備和健康技術的全面科學評估。這個流程的第一步是由制造商、分銷商或服務提供商向CNEDiMTS及醫療產品經濟委員會（CEPS）提交申請材料。在評估中，如果涉及效率方面的考量，CNEDiMTS會與經濟與公共衛生評估委員會（CEESP）進行合作。接下來，HAS的醫療設備評估部門將對制造商提交的申請文件進行深入分析，并研究相關已發表的文獻，基于這些資料起草一個初步文件。之后，CNEDiMTS負責對醫療設備進行實際臨床效益（ACB）和臨床附加價值（CAV）的評估，這是確定設備是否應由醫療保險支付的關鍵。此外，評估流程中包含一個重要的聽證階段，制造商可以在此階段提交書面意見或要求與CNEDiMTS進行面對面的聽證。這個階段是互動和溝通的關鍵時刻，允許制造商對評估過程中的任何問題或顧慮進行闡述。最后，CNEDiMTS會綜合以上所有評估和聽證結果，向CNAM、CEPS和衛生部提出最終建議，并在HAS網站上進行公布。這個流程確保了在醫療設備和健康技術獲得法國醫療保險報銷前，都經過了嚴格的評估和審查[24]。

3.4 德國的HTA機構及其技術流程

在德國，國家層面有三大重要的HTA機構，分別是德國醫學文獻與信息研究所（DIMDI）、聯邦聯合委員會（G-BA）、衛生保健質量和效率研究院（IQWiG）。其中，DIMDI下設機構德國衛生技術評估局（DAHTA）在HTA過程中具有重要作用，其主要職責是建立信息化數據庫，該數據庫中主要包含DIMDI和其他德國醫療保健機構（如IQWiG）的HTA報告[25]。2020年，DIMDI的主要職能部門與德國聯邦藥品和醫療器械管理局（BfArM）合并，合并的目的是結合雙方的資源共促醫療保健系統的數字化。G-BA獨立于政府，由國家法定健康保險醫師協會、國家法定健康保險牙醫協會、德國醫院聯盟和聯邦醫保基金協會組成。它的主要任務是組織或委托其他機構進行HTA，并根據評估結果、利益相關方的建議以及其他證據來制定衛生決策[26]。IQWiG是由G-BA于2004年下設的獨立HTA機構，它的職責包括進行HTA，并編寫獨立的循證報告，涵蓋醫療產品、非藥物治療方法、診斷和篩查方法、治療指南以及疾病管理方案等領域，為G-BA提供決策參考[27]。下面介紹德國HTA的技術流程。

G-BA通過HTA參與醫療保險政策制定時，遵循一個多步驟、涉及多方參與的綜合流程。這一流程開始于議題的確定，確定后與其他機構（如IQWiG）合作來收集和評估數據。IQWiG在執行HTA時，遵循一個精細且系統化的技術流程。首先，IQWiG從政府機構、醫療專家或公眾的建議中選擇和確定評估話題。隨后，機構進行系統性的文獻回顧，收集和分析現有的科學研究和證據，確保決策基于最佳可用的科學數據。接下來，IQWiG對健康技術的有效性、安全性、成本效益及患者相關結果進行綜合評估。在此過程中，可能會涉及專家咨詢和公開意見征集，以確保評估包括所有相關視角和信息。評估完成后，IQWiG將編寫一份詳細報告提交給G-BA，總結其發現和建議[28]。G-BA根據評估決定是否將技術或服務納入醫保覆蓋，制定相關政策和指南，并公開決策以確保透明和公眾參與。最后，G-BA會監督政策實施效果，并按需調整，以保證醫療服務質量與效率[29]。

在藥物報銷方面，德國幾乎所有上市藥品均有資格獲得醫保報銷，并定期接受再評估以調整其報銷價格。特別是對于創新藥，會根據是否具有額外臨床效益進行價格調整。這一政策旨在確保藥品價格反映醫療進展，同時控制成本，確保患者獲得最新有效藥物[30]。藥品價格形成機制分為參考價格定價（主要用于仿制藥）和創新藥定價。自2011年起，新藥（除特定低銷售額藥品外）在上市首年可自主定價。這期間，藥企需提交證明藥品額外效益的材料，作為與國家法定醫療保險基金協會（GKV-SV）談判新價格的基礎[31]。創新藥定價涉及HTA，由G-BA委托IQWiG進行。評估結果決定藥品價格，無額外效益藥品將依參考藥品定價，有額外效益者與GKV-SV協商確定價格。如一年內未達成共識，藥企可向仲裁委員會求助，以確定最終價格。自2011年醫藥行業改革法案后，德國確立了透明的創新藥評估體系，所有結果公開于IQWiG網站，確保公眾了解定價過程[27]。

3.5 瑞典的HTA機構及其技術流程

瑞典是第一個建立國家級HTA機構的國家，在1987年就建立了瑞典衛生技術評估委員會（SBU）。政府指定董事會對SBU進行管理，并且規定SBU在評估時應優先考慮大多數人關心的健康問題（如背痛、肥胖、高血壓等），而藥品評估不在SBU的優先級設置范圍內[32]。在瑞典，藥品評估是由另外的專業組織來負責的，該組織是一個隸屬于衛生與社會福利部的政府機構— 牙科及藥品福利管理局（TLV），其職責是確定藥品福利計劃覆蓋的藥品目錄以及制定藥品的定價和報銷政策，然后由TLV與省議會（醫療保健提供方）共同審議藥品的定價與報銷流程[33]。下面介紹瑞典HTA的技術流程。

瑞典SBU評估健康問題過程始于確定評估主題，人員來源包括政府機構、專業人員及SBU委員會。其目的在于判定治療方法的有效性，采用標準化格式如PICO，將評估視為項目。SBU組建跨學科工作組，收集、評估、比較科學文獻以回答特定問題，如最佳治療方法、診斷方式或社會服務支援措施，進行科學材料的深入評估，包括定量回顧（元分析或綜合分析）和定性回顧（元綜合分析）。評估按照GRADE原則和GRADE CERQual原則進行。GRADE原則是一種系統性的方法，用于評估醫學領域中臨床研究的證據質量，并制定相應的治療和干預建議。GRADE原則考慮了研究設計、證據的一致性、直接性、精確性和可能的偏見。基于這些因素，它將證據質量分為四個等級：高、中、低和非常低。GRADE CERQual原則是GRADE方法的一個擴展，專門用于評估定性研究的證據質量。此外，健康經濟學和倫理評估也是過程的重要部分[34]。特別值得一提的是，SBU在其評估中還采用了核心結果集（COS）。COS是指在針對特定狀況的所有臨床試驗中最基本的結果。COS的開發過程包含了來自利益相關者的意見，其中患者的參與在COS的開發中占據核心地位[35]。HTA的評價部分，獨立于評估環節，考慮評估結果與更廣因素（如衛生政策、價值觀、患者證詞）結合，決定是否將新技術納入醫保報銷。通常稱為審議性評價，涉及多視角，以形成全面建議。審查環節同樣關鍵，SBU采用倫理框架，允許廣泛利益相關者審查建議，確保評估公正、透明，并允許提出上訴[36]。

瑞典的藥品是否能夠納入醫保藥品目錄是由TLV決定的。首先，藥品生產企業向TLV提交準入申請文件，文件中需要說明藥品的臨床療效、增量成本效益比（ICER）、邊際效益和邊際成本（與現有公認的最佳療法相比），以及對社會的總期望成本，同時給出藥品的報價[33]。然后，在接下來的3個月內，TLV按照《藥品福利法案》規定的報銷準入標準，基于人人平等、優先考慮最需要的患者（即疾病嚴重者）和成本效益最大化的原則進行評估。滿足《藥品福利法案》的藥品（消除煙癮和自然療法的非處方藥除外）便可以進入醫保藥品目錄[37]。

值得特別關注的是，瑞典的成本效益是從社會角度進行分析的。TLV收集與該藥品有關的所有成本（藥品成本、藥品副作用成本等）與效益（對健康的有益作用、節省成本等）進行權衡，并經省議會、藥品福利委員會與TLV共同審議后，再由TLV結合各利益相關方的意見做出接受或者拒絕藥品納入醫保藥品目錄的決策。

若TLV做出拒絕的決策，藥品企業可以通過降低價格或提交新證據的方式再次提出準入申請；TLV應在接到完整申請的120天內宣布決策，并將決策在TLV官網進行公示[37-39]。TLV也會對納入報銷目錄的藥品進行重新評估（由TLV做出修改報銷和定價狀態或從福利方案中完全刪除的決定，且藥品生產企業可以對TLV的決定進行上訴）[40]。

3.6 加拿大的HTA機構及其技術流程

在加拿大，HTA體系是協同管理和支持醫保體系的關鍵組成部分，這一體系以國家層面的聯邦衛生技術評估署（CADTH）和各省HTA機構為主體，還包括大學、科研院所以及基于醫院的HTA機構等。CADTH是一個獨立的非營利機構，前身是加拿大衛生技術評估協調辦公室，與衛生行政部門有著緊密的聯系，主要作用是為衛生決策者提供客觀的決策證據支持。CADTH由代表聯邦、省和地方（不含魁北克省）衛生部門的委員會進行管理，并協調各省HTA機構，避免或減少重復評估。CADTH的HTA部門主要開展非腫瘤藥評估、腫瘤藥評估、藥物優化使用等三類藥物評估（衛生技術評估等由衛生技術再評估負責）[41,42]。CADTH的HTA工作有助于加拿大的醫保體系更好地平衡可獲得性、成本效益和質量，以確保公眾獲得高質量的醫療服務。加拿大的醫療設備、器械等由衛生技術再評估進行，故不予本文中呈現。下面介紹加拿大HTA的技術流程。

加拿大HTA的評估流程主要包括三個重要環節：（1）議題設定。由聯邦、省、地區衛生副部長任命的代表以及社會公眾人員共13人組成的理事會負責確定CADTH的年度評估項目主題；（2）HTA小組專業評估。基于具體研究問題組建多學科研究團隊，制定評估方案，收集研究所需要的數據與資料，撰寫報告初稿；（3）專家委員會審議及推薦。由CADTH內外部組建的專家對報告初稿進行同行評審，項目評估結果傳播[43]。

HTA小組專業評估的主要評估工作包括非腫瘤藥物評估、腫瘤藥物評估以及藥物優化使用等三個方面，關注維度包括評估背景、臨床需求、安全性、有效性、患者視角、經濟性、管理融合性、合規性、倫理性以及環境影響等。評估過程包括評估準備、接受申請、咨詢醫生和病人團體、臨床評審和經濟學評審、專家委員會初審、推薦意見初稿公示、專家委員會終審以及最終推薦意見公布等八個主要環節，通常耗時一年到兩年。為提高評估效率，CADTH等評估機構已研發并應用了快速技術評估模型，以將評估周期縮短至150天左右[41-45]。

CADTH基于循證證據進行評估，運用多維度決策分析（MCDA），關注藥物的安全性、有效性和經濟性。評審專家為各維度和指標分配權重，使用0至3的定量打分，并提供詳細描述。這些評分結果在藥品報銷建議報告中反映，確保評估科學全面。CADTH的工作確保醫保體系對新藥物進行基于科學證據和多維度決策分析的全面評估。

4 各國經驗帶給我們的啟示

HTA在我國醫保體系已經有了一些應用，但仍處于發展階段，且依舊存在局限性。在符合我國國情的基礎之上，對以上國家的經驗進行部分遷移學習可以為HTA在我國醫保領域的進一步應用提供導向型思路。

4.1 我國HTA在醫保體系的發展現狀與局限性

HTA在我國醫保體系中發揮著重要作用，支持醫保制度改革措施和決策過程。自20世紀90年代起，多個學術機構建立HTA研究中心，推動理論和應用研究。2018年9月，國家衛健委設立了國家級HTA中心—國家藥物和衛生技術綜合評估中心，并聯合國家兒童醫學中心、國家癌癥中心等建設分中心和評價基地,推動衛生技術評估工作的開展[46]。國家醫療保障局借助HTA提升醫保治理能力，包括醫保目錄調整、醫用耗材管理和擴大支付范圍等方面[47]。

表1 各國醫保體系中HTA應用現狀的對比

首先，專家團隊運用HTA原則，綜合考慮藥品的安全性、有效性和性價比，對年度藥品目錄進行調整。2018年，國家醫保局在基本醫保目錄的更新流程中強化HTA的作用，并由專業機構提供高水平的衛生技術評估報告輔助醫保目錄的準入決策[48]。同年，我國首次基于HTA科學循證更新了國家醫保藥品報銷目錄（NRDL），其中包括17種抗癌藥，平均降價達56.7%。國家醫療保障局還要求藥企提供全面證據，參與價格談判，形成“信封價”，標志著從定性評估向基于HTA的定量評估轉變[49]。類似地，HTA也應用于基本醫療保險醫用耗材管理。組織臨床、醫用耗材管理、醫保管理、衛生技術評估和經濟學等領域的專家，對符合申報條件的醫用耗材進行評審。這涉及對創新產品和與現有品種相比有改進的產品進行多維度綜合價值判斷試點，為后續類似醫用耗材的評審提供借鑒[50]。

總之，HTA在我國的醫療保險系統中發揮著關鍵作用，協助決策過程，評估衛生技術的有效性和成本效率，并支持醫療保險目錄的動態調整。其多學科方法和基于證據的評估是我國持續的醫保改革和醫療資源有效配置的重要技術工具。雖然我國在醫保體系內已經開始應用HTA并取得一定的成效，但目前的應用仍面臨一些局限性。

首先，我國的HTA體系尚未完全成熟，特別是在綜合考慮經濟、倫理和社會影響方面，方法論和評估體系需要進一步發展和完善，尤其是醫用耗材方面，大多數仍然建立在委員會決議或專家意見的基礎上，缺乏規范的評價指標[51]。其次，HTA的參與主體相對有限，多為政府和部分醫療機構，缺少相關利益方公開透明地參與，導致利益調整困難，同時也缺乏患者和廣大公眾的廣泛參與。此外，HTA在地方層面的應用不足，導致評估結果可能不完全適應各地區的具體情況。同時，HTA應用于醫療保險領域也面臨著價值取舍的問題，從國際經驗看，各個國家應用HTA的領域不甚相同，有些國家專注于指南，有些國家專注于藥物遴選與醫用耗材；不同國家醫保報銷決策中的HTA側重點也存在差異。就藥物遴選部分來說，有些國家更關注疾病嚴重程度和藥物療效,也有些國家專注成本效益[52]；各國HTA技術流程中值得借鑒的點與內容占比也不同。還有，HTA在醫療決策中的實際影響力有待加強，其在體制機制建設上仍存在欠缺，一是缺乏有效的機制組織開展HTA研究，部門協調、工作流程優化、整合性證據開發等均為制約因素;二是由于制度性安排缺失，HTA的決策轉化和應用機制尚未建立，致使其評估結果未能充分應用于醫療政策制定和資源分配[46]。三是HTA的獨立性和專業性亟待提高，以提高評估的客觀性和公信力。

4.2 對各國經驗進行符合國情的學習借鑒

針對以上局限性，我國可以借鑒國際經驗，結合國情，進一步發展和完善醫保體系中HTA的方法論和評估體系。

4.2.1 臨床效果與成本效益的并重。學習英國的HTA經驗，強調在評估醫療技術時同時考慮臨床效果和成本效益以及所對應的人群差異。英國利用QALY模型，有效衡量治療效果與成本的關系，這一方法在NICE的HTA中發揮著關鍵作用。QALY結合了生命質量和壽命延長兩方面，為不同醫療干預的成本效益提供客觀依據。NICE使用QALY作為核心指標，優化醫療資源配置，實現公共衛生投資的最大化效益。在后疫情時代與老齡化壓力并重的前提條件下，我國醫療資源相對有限，亟須科學的成本效益分析來助于提高評估藥物、醫療技術、醫用耗材等的性價比，進而提高資源的利用率、使用效率和公平性。此外，QALY模型在我國已經開始被用于衛生經濟學評價中[54]，基于經濟效益也是我國HTA評估計劃發展的一環，這也在一定程度上說明了遷移學習QALY模型至我國HTA評估過程中的可行性。因而研究者認為，對于英國該方面的學習應是我國HTA對外借鑒的第一步。

4.2.2 綜合評估方法的完善。我國可以借鑒瑞典在藥物與醫療技術綜合評估方面的先進方法，將臨床效果、經濟成本、倫理影響以及對社會的廣泛影響等均納入我們的評估體系中。鑒于我國龐大的人口基數和地區間經濟差異的現實，全面考量醫療干預的多方面效果對于作出精確且公正的政策決策至關重要。為實現這一目標，首先要構建全流程的HTA組織管理路徑，從政策上建立全方位的HTA醫保決策轉化機制[46]，明確“是什么”“為什么”“怎么做”“誰來做”；同時，技術的跟進也是尤為重要的，我們可以采用如“My Positive Health（MPH）”蜘蛛網可視化工具以及機器學習等高級技術手段，提高評估效率與精度，以實現在醫療保險領域更全面、綜合的HTA[53]；人才與資源的投入也是十分重要的，要通過國家科研基金支持、專項財政撥款等形式為開展HTA活動提供充足的經費保障，也要加強多學科背景的專業評估人才隊伍建設，提高國家層面上開展HTA的專業能力和水平[46]。此外，我國可以針對特定疾病負擔和健康需求（如高血壓、糖尿病、冠心病）等進行HTA，以節省資源、提高效率、積累經驗。

4.2.3 多方參與和代表性的提升。鑒于我國的政府、醫療機構、患者群體、制藥公司等各方利益相關者眾多，學習德國和法國的模式，加強各利益相關方在醫療決策過程中的參與度，將可以更好地平衡各方利益，確保決策的廣泛代表性和透明度，提高社會認可度和實施效果。在我國目前的國情下，可以依據不同地域的特點，建立區域性HTA委員會，讓更多的利益相關方參與。

4.2.4 公私部門角色的平衡。參考加拿大的公私結合模式，我國可以優化公共和私人部門在醫療技術評估中的作用。這對于應對我國醫療保健系統的多樣性和復雜性非常重要。明確各部門的職責和合作機制，可實現高效與公正的平衡，提高整體醫療水平。同時，我國可以鼓勵私營部門參與醫療技術的研發和創新，以促進更多高質量醫療技術的引入。

4.2.5 地方層面的自主性和靈活性。借鑒加拿大省級HTA機構的實踐，我國可以鼓勵各地區根據自身特點制定醫療政策和評估標準，增強地方層面的自主性和針對性。由于我國地域廣泛、醫療資源和需求分布不均，因地制宜的政策制定將更好地滿足不同地區的實際需求，提高政策的實施效果。這也可以促進醫療資源的優化配置，更好地滿足地方層面的健康需求。

4.2.6 獨立性與專業性的結合。美國獨立非營利機構如ICER的模式通過結合政府監管與專業機構的專業性，提高了HTA評估的客觀性和公信力。我國可以通過建立獨立的HTA機構或引入第三方評估機制，增加評估結果的科學性和公正性，提高社會信任度。這需要確保HTA機構的專業性和獨立性，同時加強政府監管，以確保評估的客觀性。

通過以上策略的實施，我國可以更有效地在醫保體系中運用HTA，提升醫療服務的質量和效率，同時確保醫療資源的合理分配和醫療決策的科學性。這將有助于推動我國醫療保障事業發展，提高公眾健康水平，增進民生福祉。