我國優先審評審批上市兒童用藥的特征分析

中圖分類號 R95；R985 文獻標志碼 A 文章編號 1001-0408（2025）05-0519-05

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.05.02

摘要 目的 分析我國優先審評審批上市兒童用藥的特征，為促進企業研發生產和完善兒童用藥供應保障機制提供參考。方法 基于《優先審評審批的兒童用藥批準信息清單》、藥融云生物醫藥數據庫、《國家醫保藥品目錄》等公開數據源，對優先審評審批上市兒童用藥的主要特征進行梳理分析。結果 截至2024 年6 月30 日，共有68 個優先審評審批上市的兒童用藥，涉及12 個治療領域，其中口服劑型的占比達64.71%。從申請到納入優先審評的中位數時間為35.50 d，平均時間為41.69 d；從納入優先審評至批準上市的中位數時間為1.24 年，平均時間為1.42 年。68 個優先審評審批上市兒童用藥中包括12 個國產新藥、21 個國產仿制藥、35 個進口藥品，共涉及29 個兒童專用藥和21 個罕見病用藥。其中，有31 個藥品被納入醫保目錄，占比為45.59%。結論 國產與進口兒童用藥之間顯示出差異化競爭趨勢，兒童用藥的治療領域不斷豐富且劑型更貼近兒童需求，但仍存在新藥研發進展緩慢、審評審批程序內部穩定性不足、醫保納入比例有待提高等問題。

關鍵詞 優先審評審批；兒童用藥；兒童專用藥；罕見病用藥

兒童用藥的優先審評審批程序是加快兒童用藥研發上市的重要政策工具[1]。2013 年，我國首次提出“優先審評”概念；2016 年，我國藥品優先審評審批制度正式建立[2]。2017 年，兒童用藥被正式納入優先審評審批范圍[3]。然而，我國臨床兒童用藥仍然面臨品種和適宜劑型短缺等供給問題[4―5]。國務院辦公廳印發的《深化醫藥衛生體制改革2024 年重點工作任務》強調，要深化藥品審評審批制度改革，研究并完善兒童用藥供應保障工作機制。當前，針對納入優先審評審批程序并批準上市的兒童用藥（以下稱為“優先審評審批上市兒童用藥”）的研究相對較少。而梳理優先審評審批上市兒童用藥的特征信息，對于了解相應藥品研發、生產企業的申報動態以及把握兒童用藥供給情況、評價優先審評審批程序等具有重要意義。因此，本研究基于公開資料，收集我國目前優先審評審批上市兒童用藥的品種，并分析其特征，旨在為促進企業研發生產和完善兒童用藥供應保障機制提供參考。

1 資料與方法

1.1 資料來源與信息提取

本研究先通過國家藥品監督管理局藥品審評中心（Center for Drug Evaluation，CDE）官網（https：//www.cde.org.cn/）中“兒童用藥專欄”工作信息板塊發布的《優先審評審批的兒童用藥批準信息清單》，獲取優先審評審批上市兒童用藥，以及這些藥品中的兒童專用藥和罕見病用藥信息，檢索日期為2024 年6 月30 日。在此基礎上，再通過藥融云生物醫藥數據庫（https：//www.pharnexcloud.com）和《國家醫保藥品目錄》獲取優先審評審批上市兒童用藥的藥品類型、治療領域、劑型、審評審批時間和醫保納入情況。本研究中的兒童專用藥、罕見病用藥分別為《優先審評審批的兒童用藥批準信息清單》中標記“兒童專用”“罕見病目錄”的兒童用藥。

1.2 數據處理與統計分析

采用Excel 2019 軟件對優先審評審批兒童用藥的藥品類型、治療領域、劑型、審評審批時間以及其中的兒童專用藥、罕見病用藥和醫保納入情況進行描述性統計分析。其中，藥品類型分為“國產新藥”“國產仿制藥”“進口藥品”；治療領域參考藥物的解剖學、治療學及化學分類系統[6]進行分類：A類為消化系統和代謝系統，B類為血液及造血系統，C類為心血管系統，D類為皮膚病，G類為泌尿生殖系統及性激素，H類為體激素，J 類為抗感染藥，L類為抗腫瘤藥及免疫用藥，M類為肌骨骼系統，N類為神經系統，P 類為抗寄生蟲藥，R類為呼吸系統，S類為感覺器，V類為其他；在劑型方面，基于現有研究[7―8]和CDE發布的《兒童用藥（化學藥品）藥學開發指導原則（試行）》中“給藥途徑/劑型與年齡的關系示例”，確定足月新生兒（0～27 d）和嬰幼兒（28 d～23 個月）的適宜劑型包括口服溶液劑、口服混懸劑、糖漿劑、注射劑、栓劑、灌腸劑、凝膠劑、鼻噴劑、吸入劑、滴眼劑，2～5 歲兒童的適宜劑型包括口服溶液劑、口服混懸劑、糖漿劑、散劑、顆粒劑、分散片、注射劑、栓劑、灌腸劑、凝膠劑、鼻噴劑、吸入劑、滴眼劑；審評審批時間包括從申請到納入優先審評的時間、從納入優先審評至批準上市的時間。

2 結果

2.1 藥品類型

按本研究中數據來源進行統計，截至2024 年6 月30日，共有68 個優先審評審批上市的兒童用藥。其中，國產新藥12 個、國產仿制藥21 個、進口藥品35 個，占比分別為17.65%、30.88%、51.47%。

2.2 治療領域與劑型

68 個優先審評審批上市兒童用藥覆蓋了12 個治療領域（僅G、P類治療領域無相關兒童用藥），有44 個藥品（占比為64.71%）為口服劑型。在治療領域方面，國產新藥、國產仿制藥、進口藥品分別涉及4、7、10 個治療領域。其中，H、J 類治療領域的國產新藥中有7 個為生物制品（4 個預防用生物制品、3 個治療用生物制品），占國產新藥總數的58.33%。在劑型方面，國產新藥中足月新生兒和嬰幼兒、2～5 歲兒童適宜劑型的占比分別為83.33%和100%，國產仿制藥中上述適宜劑型的占比分別為66.67% 和80.95%，進口藥品中上述適宜劑型的占比分別為48.57% 和71.43%。結果見表1。

2.3 審評審批時間

優先審評審批上市兒童用藥從申請到納入優先審評的中位數時間為35.50 d，平均時間為41.69 d；其中，國產新藥的中位數時間為38.50 d、平均時間為35.33 d，國產仿制藥的中位數時間為45.00 d、平均時間為50.81 d，進口藥品的中位數時間為28.00 d、平均時間為38.40 d。優先審評審批上市兒童用藥從納入優先審評至批準上市的中位數時間為1.24 年、平均時間為1.42 年；其中，國產新藥的中位數時間為1.56 年、平均時間為1.52 年，國產仿制藥的中位數時間為1.44 年、平均時間為1.73 年，進口藥品的中位數時間為1.10年、平均時間為1.20年。

2.4 兒童專用藥情況

2.4.1 藥品類型

68 個優先審評審批上市兒童用藥中共有29 個兒童專用藥。其中，國產新藥8 個、國產仿制藥11 個、進口藥品10 個，分別占對應類型藥品總數的66.67%、52.38%、28.57%。

2.4.2 治療領域與劑型

29 個兒童專用藥涉及A、B、C、J、L、M、N、R、S 類9個治療領域。其中，C類治療領域的兒童專用藥主要為抗高血壓藥和β受體阻滯劑，L 類治療領域的兒童專用藥主要為抗腫瘤藥，N類治療領域的兒童專用藥主要為精神安定藥和抗癲癇藥。在劑型方面，21 個藥品為足月新生兒和嬰幼兒適宜劑型，包括5 個口服溶液劑、3 個口服混懸劑、1 個糖漿劑、7 個注射劑、1 個栓劑、1 個灌腸劑、1 個氣霧劑、1 個吸入劑和1 個滴眼劑，占所有兒童專用藥的72.41%；27 個藥品為2～5 歲兒童適宜劑型（在足月新生兒和嬰幼兒適宜劑型的基礎上增加了3 個散劑和3 個顆粒劑），占兒童專用藥總數的93.10%。

2.5 罕見病用藥情況

2.5.1 藥品類型

68 個優先審評審批上市兒童用藥中共有21 個罕見病用藥。其中，國產新藥、國產仿制藥、進口藥品分別有1、4、16 個，分別占罕見病用藥總數的4.76%、19.05%、76.19%。

2.5.2 治療領域與劑型

21 個罕見病用藥涉及A、C、D、H、L、N類6 個治療領域，同時涉及低磷酸鹽血癥性佝僂病、先天性腎上腺發育不良、發作性睡病、肝豆狀核變性、先天性高胰島素性低血糖血癥、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥、嬰兒嚴重肌陣攣癲癇（Dravet 綜合征）、結節性硬化癥、進行性家族性肝內膽汁淤積癥、神經纖維瘤病、原發性酪氨酸血癥、神經母細胞瘤、原發性兒童生長激素缺乏癥、肺動脈高壓等14 種罕見病的治療。在劑型方面，有17 個藥品為口服劑型、3 個為注射給藥劑型、1 個為經皮/透皮給藥的凝膠劑，分別占罕見病用藥總數的80.95%、14.29%、4.76%。

2.6 醫保納入情況

68 個優先審評審批上市兒童用藥中共有31 個藥品納入醫保目錄，占比為45.59%。其中，有21 個藥品通過談判方式進入醫保目錄，占納入醫保藥品數量的67.74%；另有8 個為醫保乙類藥品，2 個為醫保甲類藥品。此外，29 個兒童專用藥中有14 個被納入醫保目錄，占比為48.28%；21 個罕見病用藥中有8 個被納入醫保目錄，占比為38.10%。

3 討論與建議

3.1 國產與進口兒童用藥的差異化競爭趨勢初顯

優先審評審批上市兒童用藥中的進口藥品在數量、治療領域上與國產新藥和國產仿制藥比較具有明顯優勢，其數量超過了藥品總量的50.00% 且覆蓋了10 個治療領域。然而，包括新藥和仿制藥在內的國產藥品更加注重優化劑型和開發兒童專用藥，國產新藥和國產仿制藥中足月新生兒和嬰幼兒、2～5 歲兒童適宜劑型的藥品數量占比以及兒童專用藥占比均高于進口藥品。由此可見，盡管國產新藥和國產仿制藥在數量和治療領域上與進口藥品相比較少，但國產兒童用藥更加注重用藥的適宜性，正逐漸形成與進口藥品的差異化競爭趨勢。

3.2 治療領域不斷豐富，部分治療領域用藥短缺問題得到緩解

一直以來，我國兒童用藥在各個治療領域都存在短缺現象[9]，特別是在心血管系統、抗腫瘤、神經系統等疾病治療領域，鮮有兒童專用藥上市[10]；而已上市的罕見病用藥主要集中在消化系統、抗腫瘤及免疫、神經系統這3 個傳統治療領域[6]。本研究發現，優先審評審批上市兒童用藥覆蓋了大部分的治療領域，其中兒童專用藥涵蓋了抗高血壓藥、β受體阻滯劑、抗腫瘤藥、精神安定藥、抗癲癇藥等多種治療領域；罕見病用藥則是在傳統治療領域的基礎上拓展了心血管系統、皮膚病和體激素這3 個治療領域，并涉及14 種罕見病。由此可見，優先審評審批上市兒童用藥進一步擴展了兒童用藥治療領域的范圍。

3.3 劑型貼近兒童用藥特點，適應兒童用藥特殊需求

在劑型方面，現有兒童用藥的臨床給藥便利性較差[9]。同時，已上市兒童專用藥未能很好地滿足足月新生兒、嬰幼兒及2～5 歲兒童的用藥劑型需求[10]。在已上市的罕見病用藥中，注射劑是主要劑型，但兒童群體長期使用注射劑的依從性較差，頻繁地注射會導致兒童的不適和抗拒[6]。本研究發現，優先審評審批上市兒童用藥以給藥便利性較好的口服劑型為主。兒童專用藥大部分為足月新生兒和嬰幼兒、2～5 歲兒童的適宜劑型；罕見病用藥也是以口服劑型為主，與注射劑相比，其長期給藥的依從性和便利性更好。

3.4 新藥研發進展緩慢，存在結構性不足

國產新藥的發展對于提升國家醫藥行業的競爭力、降低患者用藥成本、推動醫藥產業升級具有重要意義。然而，優先審評審批上市兒童用藥中的國產新藥仍存在如下問題：一是數量占比仍然較少；二是當前臨床兒童用藥以化學藥品為主，但國產新藥卻集中于生物制品；三是在罕見病用藥方面仍主要依靠進口藥品。從本研究結果來看，兒童用藥的新藥研發整體上進展緩慢，同時還伴有創新能力不足、研發資源分布不均衡等結構性問題。這一現狀的產生，一方面可能是我國當前的兒童用藥鼓勵研發政策更傾向于解決臨床兒童用藥的適宜性問題[11]；另一方面可能是國內企業在研發能力和技術上存在一定限制，同時還要面臨研發周期長、風險高、份額小等問題[12]。

3.5 優先審評審批程序的內部穩定性不足，效果有待進一步提高

不同兒童用藥在優先審評審批程序中消耗的時間存在差異。從藥品申請到納入優先審評的時間來看，國產新藥中有些藥品的審評時間較短，從而縮短了整體的平均審評時間；國產仿制藥和進口藥品中有些藥品的審評時間較長，進而拉長了整體的平均審評時間。藥品納入優先審評至批準上市的時間也呈現出相似的特征。該結果提示，優先審評審批程序內部的穩定性不足。有研究指出，現行審批規則缺少專門針對兒童用藥的材料申報要求，以及藥品注冊申請人與審批部門之間的溝通交流機制[12]。優先審評審批程序涉及內部審評資源、外部各部門以及行業專家等多個主體，其中任何一環出現短板都會影響優先審評審批的質量與效率[13]。不同藥品注冊申請人對審評審批規則和要求的理解不一致，以及優先審評審批程序內部協調效率的差異，都可能造成優先審評審批程序節點消耗時間的不確定性。這種不確定性不僅會影響優先審評審批程序的內部穩定性，還可能導致審評時間過長。

3.6 醫保納入比例仍有提升空間，部門聯動有待加強

納入醫保的大部分優先審評審批上市兒童用藥主要是通過談判方式進入醫保目錄，這使得藥價大幅度降低。然而，本研究結果顯示，優先審評審批上市兒童用藥納入醫保的數量不足總量的一半。其中，兒童專用藥和罕見病用藥中納入醫保目錄的數量均不足半數。有研究指出，醫保目錄的調整更加關注兒童用藥的經濟性和臨床價值，對藥品的適宜性關注不夠[14]。本研究結果顯示，優先審評審批上市兒童用藥具有優化劑型適宜性的特征，而醫保對劑型適宜性的關注相對較少，這可能是部分兒童用藥未被納入醫保目錄的原因之一。

3.7 對策與建議

為了持續提升我國兒童用藥的研發動力和能力，保障兒童用藥的可及性與可負擔性，筆者提出如下建議：（1）建立分類支持機制，挖掘企業研發生產潛力。基于我國藥企的實際研發能力，支持研發和資金能力一般的國內藥企瞄定專利過期藥品，開發兒童適宜劑型；同時，鼓勵研發和資金能力較強的國內藥企開發針對國內兒童患者疾病譜的創新藥品，給予其資源和政策傾斜，幫助其提升研發、生產效率和投資回收能力。（2）優化優先審評審批程序，提升政企兩端的信息共享與溝通效率。具體而言，一是要針對不同的企業研發申報類型，特別是對整體時間影響較大的國產仿制藥，設計并發布系統的兒童用藥的專有申報材料指南及指導原則；二是要建立常態化的覆蓋研發、申報、上市全鏈條的藥品注冊申請人與審批部門的溝通交流機制，不斷提升企業端和政府端的信息共享與溝通效率；三是要建立健全核心審評節點用時管理機制。（3）加強跨部門溝通和協調，提高醫保覆蓋范圍。醫保部門作為“三醫聯動”的“指揮棒”，應當進一步加強與CDE等部門的協調和溝通，盡可能減少不同部門在保障兒童用藥理念上的差異，支持優先審評審批上市兒童用藥，提高兒童患者用藥的可負擔性。

4 結語

近年來，隨著兒童用藥優先審評審批程序的落地和完善，我國兒童用藥的治療領域和劑型適宜性得到顯著擴展和提升。同時，國內企業也在不斷探索符合自身發展特點的差異化競爭策略。然而，仍存在新藥研發進展緩慢、審評審批程序穩定性和效果不佳、醫保納入比例整體偏低等現實問題。我國未來應當在建立藥品研發生產企業分類支持機制、提升政企溝通效率和加強跨部門溝通協調等方面協同發力，促進我國兒童用藥高質量發展。此外，由于統計口徑的不同，不同數據來源的優先審評審批上市兒童用藥的數量可能存在差異，本研究僅基于CDE發布的資料進行分析，在數據范圍上可能存在一定局限性。后續筆者將綜合不同數據來源，對優先審評審批上市兒童用藥的特征進行更為全面的分析。

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（收稿日期：2024-08-03 修回日期：2025-01-05）

（編輯：林靜）

基金項目江蘇省社會科學基金后期資助項目（No.20HQ019）；江蘇省研究生科研創新計劃項目（No.KYCX24_2114）；南京中醫藥大學養老服務與管理學院（養老產業學院）專項研究立項項目（No.2024YLFWYGL002）