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1 重塑醫(yī)藥業(yè)的十個(gè)預(yù)言

《基因工程與生物技術(shù)新聞》2013.2.15

醫(yī)藥領(lǐng)域的新發(fā)展，時(shí)常讓人感覺置身未來，但未來其實(shí)擁有更多的幻想。

1 器官移植不需等待

哥倫比亞大學(xué)干細(xì)胞與組織工程實(shí)驗(yàn)室致力于研究3D生物打印心臟組織，預(yù)計(jì)15～20年后制作出的人類心臟可以用于人體移植。

2 預(yù)防遺傳性疾病

紐約干細(xì)胞基金會(huì)實(shí)驗(yàn)室和哥倫比亞大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的科學(xué)家們開發(fā)出一種技術(shù)，能防止?jié)撛谶z傳性線粒體疾病的兒童發(fā)病。

3 治療新時(shí)代到來

兩個(gè)重大突破使談?wù)摶蛑委煏r(shí)代不再虛無縹緲。一個(gè)是去年11月歐盟批準(zhǔn)Glybera用于治療脂蛋白脂酶缺乏，該藥成為西方世界上第一個(gè)批準(zhǔn)的基因治療藥物。另一個(gè)是賓夕法尼亞大學(xué)成功使用病人自己的T細(xì)胞來攻擊他們的腫瘤。

4 臨床試驗(yàn)的遠(yuǎn)程監(jiān)管

在FDA提倡使用基于風(fēng)險(xiǎn)的遠(yuǎn)程監(jiān)控后，AMC Health去年12月宣布獲批在降壓藥賴諾普利的Ⅱ期臨床試驗(yàn)中這樣操作。即使患者在自己家中，研究人員也能收集到各種臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

5 在血液中寫明的癌癥

約翰霍普金斯大學(xué)發(fā)布理論數(shù)據(jù)證明，能夠通過血漿中非侵入性全基因組測(cè)序可見的DNA變化來為晚期患者檢測(cè)癌癥。樂觀預(yù)期這項(xiàng)技術(shù)可在未來五年內(nèi)應(yīng)用于臨床。

6 “星際迷航”診斷

去年10月，賓夕法尼亞州立大學(xué)發(fā)表了在芯片上成功完成手持科學(xué)分析儀的概念驗(yàn)證結(jié)果。這使電影《星際迷航》中的“交流機(jī)”在醫(yī)學(xué)界率先成為現(xiàn)實(shí)。

7 艾滋病疫苗

德克薩斯生物醫(yī)學(xué)研究所已經(jīng)為一種一次接種終身有效的HIV疫苗申請(qǐng)了美國(guó)專利。“到2015年，如果他成功了，將是一個(gè)偉大的夢(mèng)。”一位研究員說。

8 健康數(shù)據(jù)共享

幾十年來，零散的數(shù)據(jù)、紙張和電子設(shè)備記錄的人類健康信息，可能會(huì)在下一個(gè)十年讓路給一個(gè)單獨(dú)的“健康共識(shí)”，其中包含了公眾有用的健康數(shù)據(jù)。

9 六位數(shù)藥品

越來越多的藥品通過批準(zhǔn)需要花費(fèi)每年超過10萬(wàn)美元。最近的例子是Ariad制藥公司的藥品lclusig（FDA批準(zhǔn)用于成年人慢性粒細(xì)胞白血病和費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性淋巴細(xì)胞白血病）。

10 仿制藥申報(bào)高門檻

根據(jù)2012年FDA頒布的仿制藥用戶收費(fèi)法案（GDUFA），仿制藥公司將必須支付一筆2～3萬(wàn)美元的關(guān)于仿制藥申請(qǐng)和文件費(fèi)用。外界認(rèn)為這將在2013年對(duì)仿制藥企業(yè)產(chǎn)生不利的影響，尤其是小企業(yè)。

2 單一CMO的終結(jié)？

《國(guó)際生物制藥》2013.2.1

單一合同制CMO已經(jīng)頻臨滅絕嗎？近來很多單一合同制的CMO開始轉(zhuǎn)變成更多元化的業(yè)務(wù)結(jié)構(gòu)。最突出的例子是2012年年底Patheon收購(gòu)一家擁有OTC和營(yíng)養(yǎng)品的軟膠囊生產(chǎn)商Banner Pharmacaps。這一趨勢(shì)在Mayne Pharma收購(gòu)澳大利亞仿制藥公司Metrics的案例上更加明顯，這意味著可能大批CMO企業(yè)已經(jīng)在悄悄地推行類似的策略。

CMO進(jìn)入多元化業(yè)務(wù)的理由似乎相當(dāng)明確：更好的利潤(rùn)，更好的產(chǎn)能利用度，更強(qiáng)的可控性和可預(yù)測(cè)性。事實(shí)上他們也的確具備“跨界”的優(yōu)勢(shì)，因?yàn)樗麄儞碛虚_發(fā)生產(chǎn)的基礎(chǔ)設(shè)施和技術(shù)經(jīng)驗(yàn)。雖然制藥業(yè)被貼上了研發(fā)高投入和高風(fēng)險(xiǎn)的標(biāo)簽，但進(jìn)入門檻其實(shí)并不高。廉價(jià)的原材料，對(duì)OTC和API并不嚴(yán)苛的監(jiān)管，使得CMO有能力將制造業(yè)務(wù)擴(kuò)展到機(jī)會(huì)市場(chǎng)上。PharmSource預(yù)計(jì)，得益于消費(fèi)者認(rèn)知的提高和不受限于保險(xiǎn)的支付能力，將有更多CMO的多元化業(yè)務(wù)向OTC和營(yíng)養(yǎng)品市場(chǎng)滲透，況且銷售自有品牌是時(shí)下熱門。因此，CMO需要建立更成熟的營(yíng)銷體系，屆時(shí)其特有的技術(shù)優(yōu)勢(shì)必在與零售商合作時(shí)加分。

3 孤兒藥盈利模式難再續(xù)？

《醫(yī)療營(yíng)銷與媒體》2013.2.1

正值孤兒藥法案（ODA）成立30年之際，那些致力于推動(dòng)孤兒藥發(fā)展的人們可以振作起來了，因?yàn)楹币娂膊〉膭?chuàng)新藥物正在成為矚目的焦點(diǎn)。FDA2012年批準(zhǔn)的39個(gè)產(chǎn)品中，大約有1/3是“孤兒藥”。早一批孤兒藥重磅炸彈表現(xiàn)出了高定價(jià)的特點(diǎn)，可以彌補(bǔ)其相對(duì)較小的患者數(shù)量。但隨著越來越多藥物的涌入，新一批孤兒藥的盈利路徑將不再那么順利。

在醫(yī)生教育方面，大多數(shù)醫(yī)生現(xiàn)實(shí)中很少接觸到真正的罕見病的患者。同時(shí)，較少的醫(yī)生涉及意味著不需要多如軍隊(duì)般的銷售代表去促進(jìn)處方。隨著更多的孤兒藥面世，生物技術(shù)公司也自然會(huì)擔(dān)心報(bào)銷的限制，盡管這在短期內(nèi)還不會(huì)有太大變動(dòng)。除了商業(yè)方面的影響，制藥公司對(duì)孤兒藥的興趣還受到研發(fā)的左右，制造商面臨著一系列的技術(shù)難題。

當(dāng)然，對(duì)于這類制造商有一些很不錯(cuò)的稅收優(yōu)惠：研發(fā)付出的50%可以當(dāng)做稅收抵免，擁有7年的獨(dú)家銷售權(quán)，F(xiàn)DA免收批準(zhǔn)藥物的申請(qǐng)費(fèi)同時(shí)孤兒藥還能在較短的時(shí)間內(nèi)獲批。

4 與藥費(fèi)支付方結(jié)盟

《衛(wèi)生行政管理》2013.3.6

現(xiàn)在一種獨(dú)特的聯(lián)盟出現(xiàn)在美國(guó)的制藥公司和藥費(fèi)支付方之問，旨在幫助制藥公司依據(jù)健康計(jì)劃的數(shù)據(jù)來指導(dǎo)藥物的開發(fā)。這以默沙東和輝瑞為代表。默沙東持續(xù)不斷地與支付方合作，找出最關(guān)鍵的未滿足的需求，并將這些內(nèi)容傳達(dá)到公司的內(nèi)部決策中。輝瑞則與支付方和其他外部利益相關(guān)者在藥物開發(fā)過程中不斷評(píng)估如何最好地優(yōu)化其早期和晚期階段的投資組合，以確保其藥物給患者帶來價(jià)值和利益。

一家藥房福利管理公司的首席醫(yī)學(xué)官對(duì)此表示認(rèn)同：“現(xiàn)在制藥公司已經(jīng)在臨床試驗(yàn)Ⅱ期或Ⅲ期時(shí)開始從我們這里獲取相關(guān)信息了。”對(duì)此，葛蘭素史克高級(jí)副總裁杰克·貝利說：“在過去五年中我們關(guān)注到醫(yī)療的不可持續(xù)性，滿足健康計(jì)劃的需求已經(jīng)成為了前沿和中心，這是從數(shù)量到價(jià)值的轉(zhuǎn)變。我們必須向消費(fèi)者提供有價(jià)值的產(chǎn)品，因?yàn)樗麄儾粌H是在支付我們的藥品同時(shí)也在完善藥物的臨床和安全數(shù)據(jù)。制藥公司需要重裝布線，要有一個(gè)新的過程能讓納稅人及時(shí)提供反饋。”