藥物經(jīng)濟學評價的應用與重要性

北京大學中國衛(wèi)生經(jīng)濟研究中心（100871）岳曉萌

英國埃塞克斯大學 叢博

中國人民解放軍第306醫(yī)院（100101）吳久鴻Δ

藥物經(jīng)濟學（Pharmacoeconomics）作為衛(wèi)生經(jīng)濟學的一個主要分支，用微觀經(jīng)濟學的原理和方法提高藥物資源的配置效率，評估藥物治療的成本—效果（益）關(guān)系，提高合理用藥，并且為政府提供決策依據(jù)以制定相應更加完善的藥品政策[1]。由于藥物經(jīng)濟學研究的要素是健康結(jié)果（結(jié)局）或稱健康產(chǎn)出（health outcomes research）和成本分析（cost analysis），以期使有限的社會資源特別是醫(yī)藥衛(wèi)生資源得以更加合理的分配和有效使用。藥物經(jīng)濟學評價（Pharmacoeconomic evaluations）是評估相關(guān)藥物帶來疾病與健康改善的結(jié)果與結(jié)局及成本情況。藥物經(jīng)濟學評估可以采用多種形式，其中主要為比較可替代方案的成本和收益[2]，即增量成本效果比。通常采用的有成本效果分析（CEA）、成本效益分析（CBA）、成本效用分析（CUA）和最小成本分析（CMA）四大方法。

1 醫(yī)藥衛(wèi)生經(jīng)濟評價的重要性

隨著社會經(jīng)濟的發(fā)展，各國人口老齡化的進程不斷加劇。加之伴隨著疾病譜的改變和醫(yī)療衛(wèi)生技術(shù)的不斷革新與進步，醫(yī)療衛(wèi)生費用的迅猛增長已成為世界各國健康保障的不可承受之重。正像美國總統(tǒng)奧巴馬所言：“（The cost of our health care is a threat to our economy. It is an escalating burden on our families and businesses. It is a ticking time-bomb for the federal budget. And it is unsustainable for the United States of America），正是醫(yī)療健康領(lǐng)域的過高成本，構(gòu)成了對我們經(jīng)濟的巨大威脅。是我們家庭和經(jīng)濟的巨大負擔；是聯(lián)邦財政面前一顆棘手的定時炸彈；更是我們整個美國所無法承受之重”。

在我國，近年來醫(yī)療衛(wèi)生費用每年以兩位數(shù)以上的速度遞增，國家醫(yī)療保險和民眾為自己健康所承受的壓力與負擔也在持續(xù)增加。各界人士也在積極呼吁衛(wèi)生經(jīng)濟評估和藥物經(jīng)濟學評價的開展。醫(yī)療機構(gòu)、政府部門、大學和研究機構(gòu)及制藥企業(yè)都對此現(xiàn)狀給予了高度關(guān)注，中國藥學會藥物經(jīng)濟學專業(yè)委員會于2008年成立，2011年專委會組織撰寫并發(fā)布了《中國藥物經(jīng)濟學評價指南》，指南的建立和發(fā)布對中國醫(yī)藥領(lǐng)域的藥物經(jīng)濟學評價產(chǎn)生了巨大影響。

2 藥物經(jīng)濟學評價的質(zhì)量

各國政府和相關(guān)研究機構(gòu)為保證評價結(jié)果的一致性和可靠性，積極制定藥物經(jīng)濟學評價指南。這些指南主要包括：處方集指南、標準方法指南、報告書寫指南、評估（評價）指南等，幫助研究者、衛(wèi)生政策決策者、醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療保險機構(gòu)、臨床醫(yī)生和藥師等醫(yī)療健康服務參與者建立統(tǒng)一的藥物經(jīng)濟學評價標準。這些指南從藥物經(jīng)濟學的研究要素，對研究對象、研究角度、對照、設計及分析方法、成本產(chǎn)出測量、貼現(xiàn)率、評價、不確定性分析、外推性等方面提出了經(jīng)濟學評價的一般性原則。為了能夠正確的比較和評價藥物經(jīng)濟學研究成果的質(zhì)量與可信度，有必要對這些研究要素進行充分了解和把握，值得關(guān)注的研究要素主要包括研究的問題和目的；替代方案的選擇；衛(wèi)生保健措施的臨床功效；成本和健康產(chǎn)出的識別與測算；成本和健康產(chǎn)出的時間調(diào)整；評價方法及評價指標；決策分析模型的應用等。由此可見，藥物經(jīng)濟學評價的質(zhì)量尤為重要[3]。

3 藥物經(jīng)濟學評價的應用

藥物經(jīng)濟學評價目前在各國的應用情況不盡相同，但主要有以下幾方面：①新藥研發(fā)離不開藥物經(jīng)濟學指導。新藥研發(fā)的高投入、高風險、高回報，使研究開發(fā)者對其成藥性和未來市場不敢忽視。藥物經(jīng)濟學評價在指引新藥研發(fā)和市場推廣戰(zhàn)略方面在國際大型制藥企業(yè)已得到廣泛應用。②藥品定價離不開有效的藥物經(jīng)濟學評價，其在許多國家是制訂報銷價格的依據(jù)。③藥物經(jīng)濟學評價是藥品進入醫(yī)療保險報銷目錄和納入基本治療計劃與指南的前提之一，在澳大利亞、加拿大及一些歐洲國家廣泛應用于醫(yī)療保險目錄的藥品準入評估。④藥物經(jīng)濟學評價可為臨床合理用藥提供技術(shù)支持與指導，英國通過國立臨床規(guī)范研究院（NICE）制訂《指南》，在新藥和較貴藥品引用時通過藥物經(jīng)濟學評價促使臨床合理用藥。其研究不僅關(guān)注新的治療作用，同時還兼顧治療效果的加強和毒副作用的降低。此外，還為降低藥品流通成本，提高藥物資源的流通效率提供幫助。

總之，公共衛(wèi)生資源的有效配置離不開衛(wèi)生技術(shù)評估和藥物經(jīng)濟學評價的指導。藥物經(jīng)濟學不僅對發(fā)達國家起到了很好的指導作用，且對發(fā)展中國家的臨床實踐模式、資源利用、衛(wèi)生保健系統(tǒng)的規(guī)范和政策制定也起到了重要作用，如埃及[4]和沙特阿拉伯都開展了相關(guān)藥物經(jīng)濟學研究。中國藥學會藥物經(jīng)濟學委員會在2011年推出的《中國藥物經(jīng)濟學評價指南》亦將會推進藥物經(jīng)濟學研究在中國新藥研發(fā)、藥品定價、醫(yī)保目錄選擇、臨床合理用藥方面的應用，亦將對制訂用藥規(guī)范和診療指南等發(fā)揮越來越重要的作用。

4 藥物經(jīng)濟學評價面臨的挑戰(zhàn)

任何一種藥物經(jīng)濟學評價方法都有其局限性，不可能完全適應于所有國家和地區(qū)，也不一定適用于所有不同研究項目。所以各國應根據(jù)自身國情，制定相應的藥物經(jīng)濟學評價方法與指南。如德國借鑒當今世界的主流經(jīng)濟學評價方法—成本效用分析，成本效果分析等，并根據(jù)本國的實際狀況提出了新觀點—成本效益評估與效率邊界分析。成本效益評估與效率邊界分析方法作為一種較新的藥物經(jīng)濟學評價方法目前尚具有其一定爭議[5]。

藥物經(jīng)濟學的研究與應用已久，但在研究質(zhì)量方面仍存在許多問題。通過對已發(fā)表的文獻和支持藥品報銷的申請材料研究后表明，藥物經(jīng)濟學研究的質(zhì)量需要提高和規(guī)范。以澳大利亞為例，作為最早采用藥物經(jīng)濟學評價體系管理藥品報銷目錄的國家。對其1993～1997年間的326份藥品報銷申請材料的回顧性分析發(fā)現(xiàn)66.9%的申請在經(jīng)濟性評價方面有顯著問題，其中許多問題是可以避免的。在這些問題中，不確定的有效性的問題占62%；模型分析問題占28.5%。此外，還存在包括模型中的臨床假設、成本估計和模型結(jié)構(gòu)等；還有15例為替代方案的選擇有誤[3]。

藥物經(jīng)濟學研究與評價在中國起步較晚，通過分析相關(guān)學術(shù)期刊中藥物經(jīng)濟學研究文獻的發(fā)表情況，發(fā)現(xiàn)中國藥物經(jīng)濟學研究主要集中在醫(yī)療機構(gòu)，以成本效果分析和最小成本分析居多，而國外應用較多的成本效用分析在中國應用很少。此外，研究角度、研究對象、研究時限、成本測算、產(chǎn)出研究、敏感度分析、不良反應測量、研究結(jié)論等方面都有不足。

總之，藥物經(jīng)濟學研究與評價在中國面臨的困境與挑戰(zhàn)主要有以下四個方面。①價值經(jīng)濟的理念在中國尚不夠普及；②藥物經(jīng)濟學與衛(wèi)生經(jīng)濟學教育在中國開展甚少，醫(yī)藥人員相關(guān)知識缺乏；③中國尚缺乏國家層面的藥物經(jīng)濟學與衛(wèi)生技術(shù)評估機構(gòu)，現(xiàn)有研究隊伍技術(shù)力量不足，專業(yè)性有待提高；④中國醫(yī)藥衛(wèi)生信息系統(tǒng)建設任務艱巨。由此可見，藥物經(jīng)濟學在中國的研究與發(fā)展仍有漫長的路要走。