近五年北京市藥物臨床試驗開展情況

北京市藥品審評中心（100061）于磊 仲斌 田曉娟 馮欣 徐春娥 趙楊 佟利家

（接1月下）

3.1.2 已完成項目情況 利用SPSS軟件對歷年已完成項目數（機構已在試驗總結報告上蓋章的為完成的試驗項目）進行統計分析（見附圖2），歷年完成的試驗項目數較為穩定（Friedman檢驗P值為0.764），無明顯變化。平均每年完成臨床試驗項目數414.6個。其中2009年完成試驗數最少，為403個；2012年完成試驗數最多，為434個。見附表2。

附表2顯示，樣本機構中有1家機構近五年完成的試驗項目達250個，占完成項目總數的12%；多數機構的完成試驗項目的數量在100個以下；5家機構沒有完成的臨床試驗。

3.2 試驗項目分類開展情況

3.2.1 1類新藥試驗 根據《藥品注冊管理辦法》，1類新藥是指未在國內外上市銷售的藥品，樣本機構開展1類新藥臨床試驗共計683個，占開展試驗項目總數的20%，具體情況見附圖3。

從附圖3顯示，歷年開展的1類新藥試驗數量較為穩定（Friedman檢驗P值為0.764），無明顯變化，平均每年開展1類新藥試驗136.6個。其中2010年1類新藥試驗數量最多，達到了155個。結果顯示，在1類新藥試驗中，化學藥品1類新藥試驗最多，共計555個；生物制品次之，共計118個；中藥1類試驗開展數目最少，共計10個。

附表3表明，2家機構開展1類新藥的試驗項目達80個以上，共計188個，占1類新藥開展項目總數的1/4以上；多數機構開展1類新藥試驗項目的數量在20個以下；有10家機構從未參與過1類新藥的臨床研究。

3.2.2 國際多中心試驗 國際多中心臨床試驗是由多國多中心共同參與、全球統一、同步進行的大型臨床藥物臨床研究。由于國際多中心臨床研究要求統一方案，統一質量管理，統一數據分析，其試驗方案的制定、質量監控及其運作程序，一般較非國際多中心臨床試驗規范。因而，國際多中心試驗已成為高水平臨床研究的代表[1]。樣本機構開展國際多中心臨床試驗項目共計719個，占開展試驗總數的21%，具體情況見附圖4。

利用SPSS軟件對國際多中心試驗數進行統計分析，附圖4顯示，各年度進行的試驗數總體較為平穩（Friedman檢驗P值為0.239），平均每年開展國際多中心試驗143.8個。2009年開展了210個國際多中心試驗，試驗數量較2008年較為顯著的增加（Wilcoxon符號秩檢驗，P值為0.065）；2010年與2011年數量穩定增長，2011年數量有明顯的下降（Wilcoxon符號秩檢驗，P值為0.035）；2012年試驗數量又有所回升，達到151個。

附圖2 北京市各機構完成試驗項目數量情況

附圖3 1類新藥臨床試驗項目數量

附圖4 國際多中心臨床試驗開展數量

附圖5 作為組長單位承擔臨床試驗數量

附表4表明，國際多中心臨床試驗主要集中在4家機構，其中開展最多的4家機構占到50%，其中2家機構為腫瘤專科醫院；多數機構承擔項目在20個以下，其中11家機構從未參與過國際多中心臨床試驗。

3.2.3 組長單位試驗 樣本機構作為組長單位承擔的臨床試驗共計1091個，占開展試驗總數的32%，具體情況見附圖5。

利用SPSS軟件對作為組長單位試驗數進行統計分析（附圖5），各年度進行的試驗數總體無明顯差異，數量較為平穩（Friedman檢驗P值為0.136）。平均每年進行組長單位試驗218.2個。其中2009年與2010年試驗數量較多，均在240個以上，其余年份數量較少，約為200個；從2010年開始，歷年試驗數量有所減少，呈下降趨勢，見附表5。

附表5顯示，有1家機構作為組長單位開展臨床試驗數量的達到251個，而該機構共計開展臨床試驗416個，作為組長單位參與臨床試驗的比例達到近50%；多數機構作為組長單位開展的臨床試驗在20個以下，其中有8家機構沒有作為組長單位開展過臨床試驗。

3.3 各專業開展試驗情況 北京市藥物臨床試驗機構所涉及的專業（不區分中醫與兒科專業）共有43個，其中心血管、呼吸科是機構最多的兩個專業，有20家以上的機構通過認定；消化、神經等11個專業有11～20家機構通過認定；麻醉、醫學影像等6個專業有5～10家機構通過認定；其余22個專業較為稀少，僅有少于5家機構通過認定。

剔除問卷中專業科室不明確的試驗375個，樣本機構認定的43個專業共開展臨床試驗2825個，各個專業臨床試驗數量詳見附表6。

附表6顯示，開展臨床試驗最多的專業是腫瘤，根據國家藥品審評中心《2012年度中國藥品審評報告》[2]，2012年的注冊申請中，無論國際多中心臨床試驗申請還是國內新藥臨床試驗（IND）申請，比例最大的均為腫瘤治療領域藥物；其次是心血管專業，心血管專業認定的機構也是最多的，因心血管疾病是嚴重危害人類生命健康的常見病，發病率高，是造成人類死亡的主要原因之一，故心血管藥物的研究得到重視，發展較快，臨床應用藥物眾多。北京市排名前5名的專業共開展了超過50%的臨床試驗；其他專業如影像醫學、器官移植、肛腸等臨床試驗則數量較少，占比很低；而口腔、運動醫學、整形醫學等6個專業近五年未進行任何臨床試驗。

值得一提的是，目前我國很多藥品說明書中缺乏完善的兒童用藥信息，將兒童納入臨床試驗人群，得出科學的用藥信息，確保兒童用藥安全有效是進一步規范兒童臨床用藥的重要手段，兒科藥物臨床試驗也越來越受到重視。在目前公布的臨床試驗資格認定公告中僅有28家臨床機構通過了資格認定，申請并被批準用于兒童臨床研究的藥物只有5個[3]。北京市具有兒科專業的機構共有5家，2008年～2012年共計開展兒科藥物臨床試驗34個，兒科藥物臨床試驗主要集中于呼吸和神經2個專業，2個專業共開展藥物臨床試驗22例，占兒科藥物臨床試驗總數65%；而其余6個專業共進行試驗10例，僅占比35%。

4 小結

藥物臨床試驗（Clinical trial）指任何在人體（患者或健康志愿者）進行的藥物系統性研究，以證實或揭示實驗藥物的作用、不良反應和（或）試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗藥物的療效及安全性[4]。藥物臨床試驗質量管理規范（GCP）對開展藥物臨床試驗的醫療機構做了明確規定，醫療機構的設施與條件應滿足安全有效地進行臨床試驗的需要，實驗室檢查結果應準確可靠。藥物臨床實驗（Ⅳ期除外）只能在通過國家食品藥品監督管理總局資格認定的醫療機構開展。開展藥物臨床試驗不僅在促進國家醫藥事業發展，保障人民健康方面發揮著重要作用，而且對醫療機構自身建設也具有重要意義。

北京市擁有豐富的病患資源，臨床試驗質量逐年提高，國家對創新藥物的研發資助力度越來越大，各機構更多的參與到創新藥物臨床研究及國際多中心臨床試驗。這不僅有助于提高我國臨床研究水平，發展我國的新藥研發事業，而且對醫療機構自身建設也具有重要意義[5][6]，還可以增加學術交流的機會，從而提升我國醫療機構的科研學術水平[7]。

附表2 各機構完成試驗項目數量分布

附表3 各機構1類新藥試驗項目數量分布

附表4 各機構國際多中心臨床試驗數量分布

附表5 各機構作為組長單位開展臨床試驗數量分布

附表6 各專業開展臨床試驗數量（前20）

綜上所述，在國家政策的大力支持下，北京市的臨床藥物臨床試驗機構擁有更多的發展空間和巨大的發揮舞臺，從而為我國藥物臨床試驗事業的發展做出更大的貢獻。