把脈中國版精準醫療

熊磊+吳一龍

在剛剛過去的2015年，“精準醫療”這個關鍵詞不但席卷醫療健康產業圈，更跨界影響了政界、商界和學界。

首先是美國總統奧巴馬在2015年初提出了精準醫療計劃，隨后的3月中國科技部舉辦首屆“國家精準醫療戰略專家會議”，啟動中國版“精準醫療計劃”，該計劃有望被納入十三五重大科技專項。

中美兩國都看好精準醫療，未來的競爭與博弈勢難避免，誰能贏得在精準醫療領域的競爭，誰就能引領全球醫療新革命。目前來看，美國比中國起步早，發展快，但中國也有自己的優勢，比如制度、人口基數等。如果中國能發揮自身優勢，揚長補短，將獲得在醫療領域實現“彎道超車”的機會。

精準醫療怎樣看病？

精準醫學的概念，常常被用來與傳統的經驗醫學和循證醫學概念相比較。經驗醫學強調對疾病基礎知識的理解、非試驗性的臨床經驗，循證醫學則強調依據現有的最佳臨床試驗證據制定治療方案。與之相對應的是，精準醫學注重根據每個患者的個體特征，依據患者的基因和蛋白信息，“量體裁衣”地指導診斷和制定治療方案。

對腫瘤這種基因組疾病來說，“個體特征”主要指的是患者的基因組變異情況，結合以病理、影像和臨床等指征，使用這套綜合信息指導患者的個體化治療。

精準醫學是一項系統工程，它包括了4個層面的內容：如何發現功能性的遺傳信息異常;如何發現針對這些異常的精準靶向藥物;如何通過臨床試驗確定這些藥物的療效和如何在臨床實踐中使用。這4個方面構成了精準醫學的整體，缺一不可。

在應用層面，醫藥領域一直提倡的“以患者為中心”的理念在精準醫療中也得到了真正的體現。從醫學的本質來看，最優的方式是需要考慮個體化差異，為每個患者都區別使用正確的治療手段。然而，由于成本和資源所限，長久以來，醫療只能針對一類相似的人群展開治療，而精準醫療則不同，由于基因檢測成本的大幅下降，從基因水平上可以判別受檢者的不同變異，從而采取針對性的治療手段，真正體現以患者為中心的治療理念。

在美國，精準醫療技術已經取得了長足的進步，并顯示出過人的臨床療效優勢。例如現已得到廣泛應用的各種靶向藥物，針對性的應用在攜帶有對應基因變異的目標人群中，能延長生存期數倍，并顯著提高生活質量。以肺癌為例，自從2004年由阿斯利康公司研發了第一代靶向EGFR的TKI抑制劑后，針對EGFR基因突變的晚期肺癌患者，其生存時間已經由平均不到10個月，延長到近40個月，接近5年的慢病管理期了。最近研發成功并獲得FDA批準的第三代TKIAZD9291又進一步使得耐藥的EGFR基因突變攜帶患者生命得到延長。

相比較而言，中國的精準醫學起步較晚，在基礎領域仍主要依賴國外技術，但由于擁有巨大的腫瘤疾病和樣本資源，在應用領域中有可能實現彎道超車。

美國人怎么干？

在精準醫學的發展中，美國政府成功地使用了非常清晰的支持研究、開放政策、吸引人才、引導應用的4種策略。早在2006年，美國就以政府的名義支持啟動改了TCGA，即“癌癥基因組圖集”計劃。這一計劃耗資數億美元，分析了超過3萬個癌癥基因組，鑒定了與癌癥相關的上千萬個突變形式。這一計劃動用了聯邦政府的資金支持，是一種美國形式的“舉國體制”的表現。

雖然美國在精準醫療方面暫時領先中國，但只要中國能利用好自身優勢，揚長補短，趕超美國并非沒有可能。

在2011年，美國政府又發表了《向精準醫學邁進》的報告，提出對疾病重新分類，并對每一細分類別對癥用藥。這一分類方法跳出了傳統的使用疾病原發灶位置（如肺癌、胃癌）和細胞學特征（如小細胞癌、腺癌）的分類手段，提出創建生物醫學知識網絡，為疾病做新的分類分型。

回顧美國精準醫療的起步和發展，很關鍵的一點還有美國對精準醫療的產業發展采取了鼓勵發展的策略。美國FDA（食品藥品監督管理局）一向有積極鼓勵業內創新的傳統。在每年的ASCO（美國臨床腫瘤學會年會）上，都有FDA官員參與，與臨床專家、制藥公司、檢測服務商一起討論精準醫學的應用，并明確告訴各參與者，FDA鼓勵大家嘗試新技術，去改革和優化醫療現狀。監管部門的積極參與引導，極大鼓勵了產業界對精準醫學領域加大投入的熱情。

中國有哪些優勢和瓶頸？

與美國相比，中國發展精準醫療也具有一些先天的優勢，主要來自三個方面。

第一，政策執行優勢。特別一些重大項目在發展初期，需要耗費較多資源，只有在發展一段時間后，才能取得階段性成果，顯示出普通大眾能感受到的獲益。中國具有集中力量辦大事的優勢，高速鐵路是如此，發展水電核電是如此，精準醫療同樣也是如此。

第二，醫療資源集中優勢。美國的醫療資源分散，數千家醫療機構之間信息共享很難建立和普及，中國的醫療資源相對集中，特別在癌癥領域，全國最頂尖的300家醫院集中了幾乎70%的癌癥患者。這在醫療資源的分配上本來是極大的挑戰，然而在精準醫療的數據共享方面，反而是中國的優勢。中國可以以相對較少的資源投入，迅速建立起醫院之間的數據共享網絡，收集、存儲、分享、分析腫瘤精準治療大數據。

第三，臨床資源豐富優勢。中國人口多，在癌癥發病率步步攀升的大環境下，發病人數也逐年增多，這對于癌癥防控的衛生形勢提出了巨大挑戰。然而，辯證地來看，這也給中國的精準醫學提供了優質的臨床資源。很多在國外發病人數少、收集不到足夠的基因突變信息和用藥信息的癌種和變異形式，在中國都能找到足夠的病例，建立數據庫，指導中國甚至全球的癌癥治療的臨床實踐。

中國精準醫療發展迅速，有望在未來1～2年之內跨越美國在過去5年所走過的發展歷程，但中國也面臨兩個方面的瓶頸。

一方面，技術和與臨床結合的力度偏弱。精準治療的技術基礎主要分為基因檢測、數據分析和臨床注釋這三個環節。基因檢測已經是較為成熟的技術。測序能力和技術的發展已經可以基本滿足產業發展的需要。然而在數據分析和臨床注釋方面，產業發展有明顯掣肘。

此外，創新藥物的匱乏和冗長過時的審批制度，已成為我國精準醫學發展的最大短板。

另一方面，支持良性競爭的政策環境和商業環境不夠完善。衛計委在2015年初發布了“腫瘤高通量測序試點”名單，這體現了良性競爭的開放政策。但為了支持行業發展，政策的步子還可以邁得更大一些，進一步營造公平競爭的政策環境，在政策的引導下，建立市場競爭的技術標準。在達到標準的前提下，以市場規則引導市場行為。