造血干細胞移植治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿2例及文獻復習

劉希民

【摘要】 為觀察造血干細胞移植治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）療效。本院對2例具有頻發溶血、嚴重全血細胞減少和輸血依賴的陣發性睡眠性血紅蛋白尿患者應用非清髓方案預處理后， 輸注半相合和同基因供者單個核細胞分別為9.8×108/kg、11.32×108/kg；CD34細胞分別為7.2×106/kg、9.8×106/kg。2例患者分別于移植后12、9 d粒細胞>0.5×109/L， 16、20 d血小板>20×109/L。流式細胞儀檢測紅細胞和粒細胞表達CD55、CD59均正常。半相合移植染色體檢測為供者完全植入， 移植后無急性移植物抗宿主病。表明非清髓移植治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿療效確切， 并發癥少。

【關鍵詞】 陣發性睡眠性血紅蛋白尿；非清髓；造血干細胞移植

DOI：10.14163/j.cnki.11-5547/r.2017.25.091

陣發性睡眠性血紅蛋白尿（paroxysmal nocturnal hemoglo-binuria， PNH）是一種后天獲得性溶血性貧血， 因紅細胞膜表面錨蛋白缺失， 造成紅細胞對補體敏感性增高， 在各種誘因存在時造成紅細胞破壞， 導致血管內溶血、血栓、全血細胞減少和感染[1]。對重癥患者常規治療效果欠佳， 造血干細胞移植為目前唯一根治方法。本文報告2例造血干細胞移植治療PNH患者， 并結合文獻進行討論。

1 臨床資料

病例1：患者， 因面黃、乏力、發熱3年9個月， 醬油樣小便2年入院。2008年8月無明誘因出現上述癥狀， 于山東省立醫院經血象、骨髓等檢查診斷為再生障礙性貧血， 予環孢素等治療， 間斷輸血。2010年4月出現睡眠后小便呈醬油樣， 就診天津血液病研究所， 診斷為再生障礙性貧血-陣發性睡眠性血紅蛋白尿綜合征， 給予糖皮質激素、環孢素和碳酸氫鈉等治療。同年5月出現溶血危象和急性腎功能不全， 經治療病情緩解?；颊摺?br>