據估計,全世界每年約有2萬至4萬人死于內臟利什曼病(VL)。VL是由利什曼原蟲引起的人畜共患病,在巴西,每年大約有3 000例確證病例(2014年為3 453例),在大城市邊緣的貧民窟流行,席卷整個國家。巴西VL的發病率占拉丁美洲的95%以上。世界衛生組織(WHO)推薦兩性霉素B脂質體(LAMB)作為南美、地中海盆地、中東、中亞等地區治療VL的一線治療藥物,其次為含銻制劑和兩性霉素B脫氧膽酸鹽(Ampho B)。美國傳染病協會/美國熱帶衛生學會指南也推薦LAMB作為該病的一線治療藥物。但由于缺乏當地臨床研究數據以及根據巴西當地專家意見,葡甲胺銻酸鹽(MA)是一線用藥,兩性霉素B制劑仍作為二線用藥,。
一項臨床研究中,378例VL病患者(合并HIV感染者除外)隨機分成4個治療組:①Ampho B(1 mg·kg-1·d-1,療程14 d);②LAMB(3 mg·kg-1·d-1,療程7 d);③MA(20 mg Sb5+·kg-1·d-1,療程20 d);④LAMB(單劑10 mg/ kg)聯合MA(20 mg Sb5+·kg-1·d-1,療程20 d)。Ampho B治療組因毒性反應較多提前退出試驗,其余3組共332例患者分析,結果發現治療6個月后的治愈率MA為77.5%,LAMB為87.2%,LAMB聯合MA為83.9%。LAMB與MA兩組差異無統計學意義(P=0.222),但LAMB單藥治療的不良事件發生率、嚴重性以及導致治療中止者(P=0.003)較MA治療組具有更好的耐受性。
研究結果顯示,LAMB是巴西和整個拉丁美洲VL病患者的首選治療藥物。
價格較高是LAMB在許多國家使用的最大障礙,這個問題在巴西已得到一定緩解,經WHO協商價格18美元/瓶(50 mg),由泛美衛生組織集體采購價格可進一步降低。一項巴西的分析表明,雖然LAMB成本較高,但可縮短療程、降低毒性反應,LAMB的臨床應用是切實可行的。
In the Piteratrue. Liposomal amphotericin B on top: visceral leishmaniasis in Brazil. Clin Infect Dis, 2018, 66(1 January):iii.