重組人生長激素對特發性矮小癥患兒的臨床療效分析

(安陽市婦幼保健院，河南 安陽 455000)

特發性矮小癥是一種患病原因不詳的多基因疾病，其臨床表現以身體矮小為主，患兒體內生長激素并未缺乏。特發性矮小癥患病率較高，約占到所有矮小癥兒童患病率的20%[1]。近幾年來，隨著大眾生活水平的提高以及社會經濟的快速發展，矮小癥不僅對患兒身體正常發育帶來影響，同時對患兒心理以及家庭負擔造成極大壓力。特發性矮小癥患病原因不詳，早前臨床上缺乏有效的治療手段，但隨著基因重組分子生物技術的快速發展，治療特發性矮小癥已經成為可能[2]。重組人生長激素經重組DNA技術獲得，其藥理作用主要為加速骨骼生長，增強心肌收縮力，促使蛋白質合成，提高營養物質轉換率，增強患兒免疫功能。本研究對重組人生長激素對特發性矮小癥患兒的臨床療效進行分析和探討，旨在為特發性矮小癥的臨床治療提供參考意見，現報告如下。

1 資料和方法

1.1 一般資料

選取2013～2016年安陽市婦幼保健院收治的78例特發性矮小癥患兒，隨機將其分為兩組(對照組39例和研究組39例)。對照組男22例，女17例，年齡4～10歲，平均(6.0±1.3)歲，平均身高(109.3±11.0)cm；研究組男25例，女14例，年齡3～12歲，平均(6.3±1.7)歲，平均身高(110.2±10.7)cm。兩組患兒一般資料及病情病程比較差異無統計學意義(P>0.05)，可以進行比較。

1.2 納入標準和排除標準

納入標準：所有患兒臨床診斷標準均與《實用兒科學》[3]中的相關診斷標準相符合：患兒身高低于同性別和同年齡正常兒童2個身高標準差以上，且患兒生長速度低于4 cm/年，采取2種及其以上生長激素興奮試驗檢測發現生長激素峰值<5μg/L。排除標準：重度心肝肺腎臟器功能不全者，遺傳代謝性和內分泌性疾病者，智力障礙者，既往存在宮內發育遲緩和甲狀腺功能障礙患兒。

1.3 方法

兩組均予以營養支持治療，如適量補充微量元素、維生素和鈣質，合理制定飲食方案等。研究組在對照組治療基礎上加用重組人生長激素(長春金賽藥業有限責任公司生產，國藥準字S10980101)治療，在患兒睡前皮下注射0.10～0.15IU/(kg·d)重組人生長激素，每天1次，所有患兒均持續治療6個月。

1.4 觀察指標

對所有患兒均予以為期6個月月隨訪，密切關注患兒甲狀腺功能和血糖值變化，記錄并比較不同組患兒生長速度、骨齡和預測成年身高。骨齡根據《中華人民共和國行業標準》[4]和《中華人民共和國腕骨發育標準》[5]進行評價 。

1.5 統計學方法

2 結果

治療前，兩組患兒生長速度和預測成年身高等相近差異無統計學意義(P>0.05)，治療后，研究組和對照組患兒生長速度和預測成年身高等高于治療前，其中研究組患兒生長速度、骨齡和預測成年身高等均高于對照組，差異有統計學意義(P<0.05)，但兩者骨齡比較相近差異無統計學意義(P>0.05)，見表1。

治療期間，兩組患兒均未見嚴重血尿常規、甲狀腺功能以及肝腎功能異常，研究組患兒注射部位皮膚紅腫者2例、胃腸道不適者3例，對照組患兒胃腸道不適者2例，研究組患兒不良反應發生率(12.82%)與對照組(5.13%)相近且差異無統計學意義(χ2=0.63，P=0.43)。

表1 兩組治療前后生長速度、骨齡和預測成年身高比較

注：1)與治療前比較，P<0.05；2)與對照組比較，P<0.05

3 討論

特發性矮小癥是指在相同生活環境下，患兒在身高上低于同種族、同性別和同年齡正常兒童身高。矮小癥患兒其臨床表現組為生長發育遲緩，患兒出生時未見缺氧、發育遲緩、營養缺乏、難產、生長激素缺乏以及慢性器質性疾病等外在因素，同時未見心理和生理異常。特發性矮小癥患兒由于其疾病影響，較易出現恐懼、抑郁和焦慮等不良心理情緒，這給患兒未來工作和生活帶來嚴重影響，較易引發心理障礙。目前臨床上對特發性矮小癥的患病機制尚不清楚，分析其原因可能與生長激素受體基因發生突變以及生長激素敏感性較差等有關。

生長激素是一種蛋白質類激素，由腺垂體分泌，能有效促進機體合成蛋白質、吸收微量元素，加速脂肪分解，以及抑制糖代謝，從而發揮加速器官和組織生長發育的作用。重組人生長激素其臨床作用類似于生長激素，可調節體內分泌系統的恢復，平衡情感波動，提高機體免疫力，抑制肌肉萎縮，加速肌肉生長和脂肪消耗，促進肝臟和腎臟等臟器細胞恢復和再生，調節中樞系統功能，增強腦細胞新陳代謝，以及改善患兒睡眠質量和記憶力。文獻報道，外源性重組人生長激素能有效彌補機體內內源性生長激素水平，加速生長激素分泌，促進患兒生長[6]。劉功蓮等[7]研究報道，重組人生長激素在治療特發性矮小癥患兒方面臨床效果明顯，且不良反應發生率較低。本研究結果顯示，治療后，研究組和對照組患兒生長速度和預測成年身高等高于治療前，其中研究組患兒生長速度和預測成年身高等均高于對照組(P<0.05)；兩組患兒均未發生嚴重不良反應；該研究結果說明重組人生長激素對特發性矮小癥臨床療效明顯，能改善患兒生長激素和身高。本文研究結果與袁意等[8]研究報道相類似。

綜上所述，重組人生長激素有助于提高特發性矮小癥患兒生長速度，加速患兒身高生長，且不良反應輕微，其值得推廣借鑒。

[參考文獻]

[1] 凌 嵐，張麗娜，龔海紅，等.重組人生長激素治療小于胎齡矮小兒童的療效和安全性[J].中華實用兒科臨床雜志，2016,31(8):588-591.

[2] 顏惠萍，周 利，彭 榕，等.重組人生長激素聯合心理干預治療矮小癥患兒的臨床研究[J].中國現代醫生，2017,55(9):82-84.

[3] 胡亞美,江載芳,申昆玲,等.諸福棠實用兒科學[M].北京：人民衛生出版社,2012．

[4] 國家標準化管理委員會.中華人民共和國行業標準備案公告[J].中國標準化,2013(12):127-142.

[5] 吳真列,沈勛章,柴建中,等. 《中國人手腕骨發育標準—中華05》RUS-CHN法在當代少年運動員中的應用[J]. 中國運動醫學雜志,2007(2):154-158.

[6] 趙 強，李志潔.重組人生長激素治療兒童生長激素缺乏癥和特發性矮小癥45例療效觀察[J].中國婦幼保健，2016,31(6):1300-1302.

[7] 劉功蓮.重組人生長激素在矮小癥替代療法中的不良反應[J].貴州醫藥，2016,40(2):220-222.

[8] 袁 意，楊 玉，楊 利.重組人生長激素治療特發性矮小的療效觀察[J].中國醫藥指南，2013，11(35):121-122.