腫痛醫生告訴你：到底要不要參加臨床藥物試驗

郭立義

老李今年52歲，是一名出租車司機，有一個兒子正在讀大學。他本來想著再干幾年，等兒子工作結婚了，自己就退休，帶著老伴出去旅游，享受生活。但是命運卻突然跟他開了一個大玩笑。幾天來感覺肚子有點脹，去醫院里一查，卻被告知得了肝癌，而且還是晚期，腫瘤已經長到門靜脈里較快。

更不幸的是，雖然積極地配合治療，老李的病情還是進展了，癌細胞擴散到了肺部。老李一家心急如焚，跑遍了全國多家大醫院，也試遍了網友推薦的土辦法，結果都是沒用。看著日漸消瘦的父親，兒子小李到處打聽，尋求有什么好辦法救救父親。在一個病友處聽說腫瘤治療有藥物試驗項目，小李覺得好像找到了希望，但心里又顧慮重重。經人牽線，小李找到了浙江省腫瘤醫院介入科的一名主治醫生，他一口氣問了十多個問題：藥物試驗不是應該在老鼠身上做的嗎？難道我爸爸的病已經沒治了？把他當小白鼠了？大部分人抽到的都是安慰劑吧？如果有效果，醫院會不會再叫我們花錢買？風險大不大？誰來負責……看著救父心切的小李，醫生給他詳細講解了腫瘤臨床藥物試驗的情況。

什么是臨床藥物試驗？

臨床藥物試驗是指任何在人體進行藥物的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應或試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。

參加臨床試驗是不是等同于做了“小白鼠”

首先，并不是所有的醫院都有資格做臨床藥物試驗，目前只有一些大型的公立醫院才有資格作為臨床藥物試驗基地，這是為了保證醫院有高水平的專業醫療團隊，為患者提供安全保障。

其次，國家還專門制定了相關規范（GCP）來約束臨床試驗，以保護受試者安全。每個臨床試驗都有詳細可行的方案，具體約束研究者在試驗中該做什么不該做什么，每個參加者的信息也絕對保密。

再次，在進行人體臨床試驗之前，這些藥物已經在動物（比如鼠、狗、猴子等動物）身上試用過，不存在拿人當小白鼠一說，但是人和動物畢竟有區別，因此在大規模上市之前還是必須經過臨床試驗。醫院里有專門的倫理委員會，所有的人體臨床試驗開展之前需要報倫理委員會審批。最低的要求是所有的臨床試驗都不能損害參加者的利益，不能耽誤患者的病情治療，一般是將“新的治療”和“標準治療”進行研究比較，很多臨床試驗還要求患者可以獲得一定的利益，比如交通或營養補貼，有些研究還可能給患者買相關的保險。而且，臨床試驗必須征求患者的知情同意，在臨床試驗過程中患者隨時都有權利退出研究。

臨床藥物試驗有哪幾期？

根據研究目的不同，臨床試驗一般分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。

Ⅰ期臨床試驗主要目的是探索人體對于藥物的耐受程度和藥物在體內的代謝特征。

Ⅱ期臨床試驗是初步評價藥物對人的治療作用和安全性。

Ⅲ期臨床試驗目的是進一步驗證藥物對患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為新藥在臨床上大規模使用提供充分的依據。

Ⅳ期臨床試驗是新藥上市后應用研究階段，考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應。

其實，老李被推薦參加的靶向藥物已經過了大量的基礎實驗包括動物實驗、藥理實驗、以及臨床Ⅰ、Ⅱ期、Ⅲ期試驗，并且已經上市，被批準用于其它腫瘤（黑色素瘤）的治療，安全性有效性已經很明確。目前，為了驗證在肝癌中是否比當前的靶向藥物更有效，才發起了在肝癌中的…期臨床試驗，參加研究的話，有可能會隨機分到新藥組，也可能會分到對照組。即使分到對照組，也是免費給予目前國際上治療肝癌的標準靶向藥物，這將為患者省去十幾萬元的費用。

參加臨床試驗有什么好處和風險？

對于參加者來說，參加臨床試驗是一個獲得更好療效或者最新治療的機會。通過臨床試驗，患者有望在第一時間使用國際國內最先進的治療技術，并獲得免費治療。對于那些傳統治療已無任何效果的患者而言，參加臨床試驗是一個新希望。而且，還可以明顯減輕患者經濟負擔。

在聽了主治醫生的詳細介紹，充分了解了這項研究的目的、流程、受益和風險等情況后，小李回家后和老李及家人經過商量，欣然接受了臨床藥物試驗，簽署了知情同意書。經過各項檢查，老李篩選合格，得到了免費試驗藥物治療。幸運的是用藥兩個月后CT復查發現老李的腫瘤縮小了，而在用藥物期間，他僅僅出現了輕度的皮疹反應。老李至今一直堅持用藥，病情保持穩定。

當然，不是每個人都如此幸運，因為人的身體情況千差萬別，一種藥物對你有效，對別人可能沒效。對絕大部分受試者可能沒有明顯的副作用，但是極少數的受試者也有可能出現嚴重的、甚至危及生命的副作用。因此，參加臨床藥物試驗的患者有義務經常要接受隨訪和化驗檢查，一旦出現非正常情況，要及時報告負責醫生，確保及時發現和預防并發癥的發生，讓研究者能夠更詳細的了解新藥的安全性和療效。

一個新藥從研發到上市使用，過程漫長而艱辛。已經在發達國家使用的新藥，到我國使用要得到政府的批準，至少需要幾年時間。這對急需這些新藥的腫瘤患者來說，實在太過漫長。目前在全球最有名的美國安德森癌癥治療中心，90%以上的腫瘤患者都在參加各種臨床試驗，每天有數百項臨床試驗在同時進行，很多患者都是通過各種途徑了解臨床試驗信息，積極主動向醫生要求參加適合他們的臨床試驗，希望我們中國的患者也能早日更新觀念：參加臨床試驗不是當“小白鼠”，也不是僅僅為了省錢，而是給自己多一個治療機會，也給后來的患者多一個治療機會，為腫瘤治療提供經驗，為攻克癌癥做出貢獻。

編輯/葉云