基本醫療保險循證決策體系構建：衛生技術評估的作用

施文凱 呂蘭婷,2

1.中國人民大學公共管理學院 北京 100872 2.中國人民大學衛生技術評估與醫藥政策研究中心 北京 100872

1 引言

基本醫療保險是我國社會保障制度的重要組成部分，對于推進健康中國建設、增進人民健康福祉具有重要意義。經過20多年的發展，我國建立起了覆蓋城鄉全體居民的基本醫療保險體系，在擴大覆蓋面、保障人人享有方面取得了顯著成就。截至2018年末，基本醫療保險參保人數已超過13.44億，參保覆蓋面穩定在95%以上；其中職工基本醫療保險參保人數為31 673萬人，城鄉居民基本醫療保險參保人數為89 741萬人，新型農村合作醫療參保人數為13 038萬人[1]，基本實現了全民醫保的目標。2018年3月，國家醫療保障局組建成立，新成立的國家醫保局集定價、采購、支付等職能于一身，被賦予了助力“三醫聯動”和推進支付方式改革等諸多任務，意味著基本醫療保險的角色由事后付費者向戰略購買者轉變。從基本醫療保險運行流程看，無論是醫保目錄準入、支付價格形成還是支付方式改革，最終落腳點都是對衛生技術進行付費，如醫療技術和服務、藥品、醫療器械等。現實中，各類衛生技術種類多、更新快，給醫保政策的決策帶來壓力。衛生技術評估(Health Technology Assessment，HTA)是對衛生技術應用后短期以及長期的臨床安全性和有效性、經濟學特性和社會適應性等方面的影響進行綜合評價的一套政策評估方法。HTA在基本藥物目錄遴選、醫保藥品目錄準入、醫保耗材目錄準入、醫療器械采購等方面有著廣泛的應用[2]，發達國家多將HTA作為衛生政策決策的重要證據支持。我國也在逐步將HTA作為證據引入相關衛生政策的制定中，但距離形成順暢的HTA決策轉化機制尚有差距。本文主要探討HTA應用于我國基本醫療保險決策轉化體系的構建策略，以期在醫保政策決策科學化中更好地發揮HTA的作用。

2 醫療保險決策中引入HTA的作用與重要性

在我國基本醫療保險制度從規模擴展轉型向高質量、精細化方向發展的關鍵時期，將HTA引入醫療保險決策中有利于健全醫保治理和決策體制機制，助力基本醫療保險政策制定與制度改革。

2.1 HTA的核心是追求價值，促進人民健康和醫保控費等目標實現

衛生技術有包含健康價值、經濟價值、社會價值等在內的多重價值維度。[3- 4]其中，健康價值關注臨床安全性和有效性，如效能、效果和健康相關的生存質量；經濟價值關注經濟學特性，如成本—效果、成本—效用；社會價值關注衛生技術應用的社會適應性，如對道德、法律、倫理和社會的影響。HTA作為“價值醫療”理念的具體實踐，可以對多重價值維度進行綜合分析評估：第一，以人民健康為中心，推動具有較高健康價值的技術和藥品等進入醫保目錄；如推動重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等優先進入醫保。第二，推薦有充分證據證明其具有成本效用的技術優先進入醫保，并為價格較高或對醫保基金影響較大的衛生技術(如專利獨家藥品、高值醫用耗材等)的醫保談判提供證據，合理控制高價技術的準入和支付，管理醫療費用不合理增長，實現醫保資金最優配置的目標。[5]第三，社會價值是在健康和經濟價值之上的價值標準，HTA對道德、法律、社會問題的評估與國家或地區的特定環境相關，因此對社會價值的考量也更為關鍵[6]，HTA對衛生技術社會價值的評估有助于根據我國政治和法律等因素制定醫保政策。

2.2 HTA決策轉化最為關鍵，推動醫保由行政決策向循證決策轉變

HTA是鏈接前沿學術研究與衛生決策間的紐帶，評估的動力來自醫保政策決策需求，評估只有實現決策轉化才能達成循證決策。[7]在衛生技術快速更新和醫保基金收支平衡間的矛盾加劇背景下，基本醫療保險面臨著衛生技術準入、定價、支付報銷等決策任務。發達國家的HTA研究過程與衛生技術決策轉化主動關聯，在醫保領域取得了顯著成效。[8]我國醫保政策制定多采用行政決策，雖然一直參考專家和社會反饋意見，現階段在引入治理理念和科學決策工具上也有了質的飛躍，但決策的專業性、科學性和精準性尚有提升空間。HTA作為一種基于循證的方法學工具，可為醫保政策決策提供包括臨床、經濟性等在內的證據支持，既可對醫療技術、藥品、醫用設備、醫療器械、醫療服務等各項衛生技術進行評估并形成證據和報告，也可基于衛生技術的醫保準入、定價、使用、報銷、淘汰的全周期全流程提供證據支持，進而輔助醫保相關政策制定，推動醫保由行政決策向循證決策轉變，提升醫保政策的質量與效率。

2.3 HTA的功能是提供證據，成為醫保共治過程中溝通談判的基石

醫療保險領域存在廣泛的信息不對稱，責任和利益主體多元且主體間的博弈不斷重復，因而醫保政策制定也十分復雜。我國醫療保險政策多由政府作為單一主體直接制定，缺少相關利益方公開透明的參與，導致利益調整困難。[9]為此，應著力提升治理能力，構建不同利益主體地位均衡的社會治理體系[10- 11]，將利益相關方(如承擔繳費義務的用人單位和個人、醫療服務供方和需方、生產廠商等)引入醫保共治中，參與醫保政策制定并進行廣泛而深入的溝通、談判和博弈。由于各利益主體都代表著各自的利益希望實現利益最大化，因此醫保政策的溝通和決策過程中必然存在諸多矛盾和沖突。HTA可為醫保政策決策提供包括臨床證據、經濟證據和社會證據等在內的多項證據，而證據是有效溝通談判和合意決策形成的基礎。利益相關方代表各自利益，基于證據進行談判博弈，使各方利益訴求得到充分的表達，最終形成最大程度上符合各方利益的決策。

3 HTA應用于醫療保險政策決策的國際經驗

HTA作為一種循證決策的方法學工具，在藥品及耗材等醫保目錄準入、藥品價格談判、醫療服務定價、醫療保險支付范圍確定等方面發揮了有效的證據支撐作用，已成為歐美發達國家衛生決策關鍵環節之一。本文以英國(全球知名)、澳大利亞(成熟正規)和韓國(亞洲領先)三國為例，從機構性質、評估范圍、成果應用于衛生決策情況三個方面簡要介紹HTA應用于醫療保險決策的國際實踐與經驗。

3.1 英國

英國國家衛生醫療質量標準署(National Institute for Health and Care Excellence，NICE)是國家級第三方HTA機構，獨立于政府運作并對政策產生影響。在評估范圍方面，NICE由技術團隊、臨床學家、決策者、患者代表和管理人員等構成，對藥品、醫療設備、醫療服務、公共衛生干預、臨床診療技術等進行評價，以確保進入國家衛生服務體系(National Health Services，NHS)的衛生技術符合最優化的臨床效果和成本經濟效果。[12]英國實行藥品報銷負目錄管理，凡被批準上市的藥品默認被納入NHS提供，NICE對藥品進行評估，將性價比低的藥品列入藥品負目錄不予報銷。[13]NICE衛生技術項目負責對新藥或生物制品等衛生技術的臨床和成本效果進行評估，并基于臨床和經濟等的綜述做出推薦意見，決策委員會根據NICE的評估結果做出相關決策。[14]從應用情況看，英國從法律上規定NICE的評估報告作為NHS準入和相關定價的重要指標，賦予了NICE基于HTA決策的權利，并明確將質量調整生命年(Quality-adjusted life years，QALYs)的成本閾值作為報銷標準納入健康保障，從而確立了NICE在衛生決策中的地位，NICE的HTA評估結果和臨床指南基本被NHS采納和推廣應用。[15]

3.2 澳大利亞

澳大利亞HTA評估機構主要包括藥品報銷咨詢委員會(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee，PBAC)和醫療服務咨詢委員會(Medical Services Advisory Committee，MSAC)。作為澳大利亞發展最完善、最正規的HTA機構，PBAC和MSAC的作用是開展評估、提供證據和咨詢建議，最終決策權仍在政府部門。在評估范圍方面，澳大利亞在藥品方面通過藥品福利計劃(Pharmaceutical Benefit Scheme，PBS)對藥品進行補償，藥品評估由PBAC負責，藥品要進入PBS目錄需要向PBAC提出申請，由PBAC獨立開展評估工作并向藥品定價管理局(Pharmaceutical Benefits Pricing Authority，PBPA)提出證據支持，進而由衛生部根據PBAC的評估結果和PBPA的談判結果做出目錄準入決策，PBAC做出拒絕建議的藥品無法納入PBS目錄中。患者為納入PBS的藥物支付一定的共付費用，剩余部分由政府支付；當納入PBS的藥品價格低于患者的共付值時，患者需支付全部藥品費用，政府則不予支付。澳大利亞在醫療服務和診療技術方面建立了MSAC專門負責醫療服務和技術等評估工作，評估內容包括以有力的安全性、有效性及成本效果等相關證據支持的新醫療技術和程序，以及在何種情況下應通過醫療福利計劃(Medicare Benefits Schedule，MBS)，并在評估的基礎上向決策部門提出建議；政府支付納入MBS項目計劃價格的絕大部分，剩余部分由患者自行支付。[16]從應用情況看，澳大利亞在法律上強調使用HTA對藥品福利計劃和醫療保險做出相關決策，早在1993年就開始將HTA應用于藥品定價和報銷，目前HTA成果應用已經擴展至藥品和醫療服務與技術評估。[17]

3.3 韓國

為解決韓國有限的政府財政預算和迫切需要解決的醫療衛生問題，2000年韓國成立醫療保險審查和評估局(Health Insurance Review and Assessment，HIRA)，專門負責評估醫療服務質量、審查保險索賠和醫療費用以及醫保藥品和器械納入等的法定審批。但HIRA開展的HTA研究并不能保證獨立性，為推動HTA順利開展，2008年韓國成立國家循證醫療合作局(National Evidence-based Healthcare Collaborating Agency，NECA)，衛生福利部將HTA相關工作、組織和人員全部從HIRA轉移到NECA[18]，NECA成為了衛生福利部的獨立合作機構而非附屬機構。在評估范圍方面，NECA設有包括臨床、護理、藥物、公共衛生、統計學、經濟學、醫學工程、信息科學等專業背景的多學科專家組成的委員會，對機構和個人提交的評估申請受理評估。NECA的評估范圍包括新藥、醫療設備、醫療服務、部分公共衛生干預等，分析提供有關衛生技術的臨床安全性、有效性、經濟性、組織及社會影響、法律及倫理影響等的證據，促進大數據和HTA平臺的建立和使用，發展基于價值的HTA系統。[19]從應用情況看，NECA通過HTA提供證據支持以供政策制定者進行決策，衛生福利部根據NECA評估結果來推薦安全、有效、經濟的技術進入醫保報銷目錄并擴大新技術的使用范圍，目前NECA的研究結果在臨床指導和醫保目錄等方面發揮重要作用。

3.4 國際經驗小結

英、澳、韓三國成功地將HTA應用于醫療保險決策實踐經驗表明：首先，醫保政策中實現HTA決策轉化需要國家的高度重視和大力支持，如立法保證、相關部門將HTA確定為規定流程、在指南實踐中真正使用HTA報告等。其次，在組織管理方面，高質量HTA報告的形成需要國家層面的獨立部門負責HTA管理，從而更好地協調利益相關者參與到評估過程中，并通過盡量確保過程公開透明來保證HTA報告的相對全面、嚴謹和獨立。再次，HTA評估活動應有必要的經費和人員保障。經費方面需要通過立法保證等方式確保長期撥款或有長期穩定的經費來源；人員方面需要高等院校和科研機構持續培育HTA專業人才，評估機構或相關部委內部也要注重對管理人員的HTA流程和技術方法的培訓。最后，各國都盡量根據實踐變化及時進行方法學更新，保持機構同高校研究人員持續的合作，力求評估方法精益求精。

4 我國醫療保險決策中引入HTA面臨的機遇與挑戰

4.1 醫療保險決策引入HTA的機遇

4.1.1 深化醫保改革形成對HTA迫切的現實需求

我國基本醫療保險是社會保險制度，受到基金和預算約束，既需要考量成本效益等經濟因素，也更多地受到利益相關方的影響。[20]據報道，國家衛健委、國家醫保局達成共識，在基本醫保目錄的更新流程中強化HTA的作用，并由專業機構提供高水平的技術評估報告，輔助醫保目錄的準入決策。[21]隨著醫保改革的逐步深化，未來HTA在基本醫保領域的應用將會愈加廣泛和深入。

第一，醫療技術方面，我國醫療技術管理正在從重審批的分級分類管理向重監管轉型[22]，而HTA是醫療技術高質量管理的必要手段，可產出基于全面綜合證據的評估報告，滿足技術管理決策需求。第二，醫療服務方面，在取消藥品和高值醫用耗材加成的背景下，探索合理的醫療服務價格成為聯動改革的關鍵環節，HTA報告是醫療服務價格形成的證據基礎，能夠通過合理定價保證醫療機構正常運行。第三，藥品方面，國家醫保藥品目錄調整和準入談判中已開始引入衛生技術評估和藥物經濟學方法，明確了藥物經濟學和衛生技術評估作為選擇臨床必需、安全有效、價格合理品種的證據來源，實現了專家定性評價向以證據支持的定量評價的重要邁進；藥品帶量采購和藥價形成機制改革也理順了藥品價格和醫保支付標準的關系，HTA可對藥品進行一致性評價并形成藥品證據，是藥品招標、議價和談判的基礎，對于藥品價格形成機制具有重要作用。[23]第四，醫用耗材方面，《治理高值醫用耗材改革方案》提出高值醫用耗材實行醫保準入和目錄動態調整，并按照帶量采購、量價掛鉤等原則探索高值醫用耗材分類集中采購，逐步實施醫保準入價格談判，明確了將衛生經濟學評估報告作為醫保準入評審的必要依據。

4.1.2 醫療大數據促進HTA的高質量發展

HTA是綜合循證醫學、衛生經濟學、流行病學、生物統計學等多學科研究方法的工具，能夠對衛生技術進行全方位評估，提供綜合全面的評估報告。透明的、高質量的證據是HTA具有公信力的重要保證。HTA報告的產出離不開大數據的支持，它從數據中提取、測算各項衛生技術的臨床有效性與安全、成本效果組合和患者生存質量改善等，形成定量的價值維度，并基于患者個體或某特定患者群體的特征確定適用的衛生技術及其支付水平。全球HTA機構目前正在探索使用真實世界數據(real-world data)來補充和豐富衛生技術證據的可能性，以解決使用隨機對照試驗產生的療效數據來預測藥物的相對有效性問題，如治療效果、流行病學數據、資源使用數據和成本數據等[24]；未來HTA對數據數量和質量的要求會越來越高，從而強化其在保險報銷計劃中的作用。當前，我國大數據技術發展日新月異，衛生醫療大數據和基于個人的數據大量生成，一旦方法成熟，將會促進HTA的發展和報告質量的提升。

4.2 醫療保險決策引入HTA的挑戰

4.2.1 缺乏有效開展HTA研究和推動決策轉化的組織機制

1994年我國第一家HTA研究中心正式成立，隨后一些高校和科研機構也建立了HTA機構，相繼開展了一些基礎性研究工作。2018年9月，國家衛健委成立了國家級HTA中心——國家藥物和衛生技術綜合評估中心，并聯合國家兒童醫學中心、國家癌癥中心等建設分中心和評價基地，推動衛生技術評估工作的開展。盡管我國HTA在能力建設上取得了長足的進步，但在體制機制建設上仍存在不足，一是缺乏有效的機制組織開展HTA研究，部門協調、工作流程優化、整合性證據開發等成為制約因素；二是由于制度性安排缺失，HTA的決策轉化和應用機制尚未建立。

4.2.2 HTA應用于醫療保險領域面臨價值取舍問題

HTA是提供證據的關鍵，其核心思想是追求價值。但衛生技術的價值是多維度的，不同利益主體關注的價值點存在差異，并且不同維度的價值間可能存在矛盾和沖突。醫療保險追求的是購買有價值的醫療服務，這就涉及到醫保應該為哪些價值維度買單的問題。從國際經驗看，不同國家醫保報銷決策中的HTA存在差異，有些國家關注疾病嚴重程度和藥物療效，也有些國家專注于成本效益；此外，國家內部對HTA過程中哪個標準對醫保系統更為重要的觀點也存在差異。[25]

本文認為，從基本醫療保險的定位和使命出發，HTA應優先考量事關增加人民健康的價值，如鼓勵衛生技術創新、改善患者生存質量等。因此，HTA應在確保安全有效的基礎上，考慮醫保基金運行情況和成本效果等經濟性因素，將醫保合理控費的經濟價值作為衛生技術應用于醫保領域的約束條件。例如對于抗癌藥品等治療嚴重疾病的藥物，即使不符合傳統認可的成本效益閾值，通常也會被允許報銷，并且在此情況下醫保部門的談判能力也十分有限。[26]因此，成本效益的經濟學特性并不是決策者首要或者唯一考量的標準，在實踐中，醫保要從補償醫療服務成本的事后付費者角色轉變出來，變事后為事前，從戰略購買者角度出發積極采用HTA，同醫療機構、生產廠商等就服務的數據、質量、價格等要素進行博弈和協商。在目前已經推行的高價藥品談判、高價藥品帶量采購和未來的高值耗材帶量采購中，談判降價和以量換價就是醫保局在基金約束下追求健康價值的重要舉措，但具體過程則亟需可持續的證據支持。

5 HTA應用于醫療保險的決策轉化體系構建策略

基于我國HTA決策轉化的“三階段”分析框架[27]，本文從認知準備、決策轉化和實施傳播三個階段，圍繞開展HTA的原因、路徑以及資源三個方面提出HTA應用于醫保決策轉化的路徑。

5.1 認知準備階段：理解HTA應用于醫保的必要性

第一，醫療保險目錄制定、支付標準制定、談判等決策中引入HTA可為決策轉化提供系統、全面、綜合的證據，輔助醫保決策，對于優化醫保資源配置、構建醫保循證決策體系、推動醫保治理體系變革具有重要作用，國家應在制度頂層設計中明確醫保決策程序引入HTA方法。由于HTA機構一般不具有制定政策職責，僅作為第三方為政策制定提供證據和建議，據此，本文建議從法律或政策層面明確HTA結果作為醫保相關決策必要的證據支持，重視證據的作用，推動循證決策體系的建立。

第二，推動建立權威、獨立的HTA評估機構和深度合作式評估機制，提高對HTA流程和報告的要求。一方面，要加強HTA機構專業能力建設，強化HTA機構的專業性、獨立性和評估過程的公開透明。另一方面，從國際經驗看，分別建立醫保、績效測評、衛生服務發展等單獨的評估機構不利于HTA的實施[28]，整合性的證據是HTA決策轉化的重要支持[29]。基于此，本文建議立足統一的國家級機構主導下管理開展HTA項目，并將醫療保險作為重要組成部分納入評估活動中，進而形成統一整合性的共同證據。

第三，基于醫保決策的現實需求，提高對HTA醫保決策轉化的認識，廣泛凝聚共識，為決策轉化做好認識上的準備。同時要提高全社會對HTA所代表的循證決策和價值醫療理念的認知，將評估文化貫穿于醫保政策決策的全周期、全流程，營造尊重證據的社會輿論環境。

5.2 決策轉化階段：明確開展HTA的組織管理路徑

第一，構建全流程的HTA組織管理路徑。首先，明確評估的主題和目標，在發展初期，醫保決策并非要對所有衛生技術均進行HTA評估，如對于國家基本藥品目錄中的品種可直接進入，HTA初期應重點支持高價創新藥品(如抗癌藥品等)、高值耗材等的醫保決策評估，根據實際情況合理確定評估范圍，避免“為了評估而評估”。其次，要加強評估機構自身能力建設，及時更新并選擇適宜的評估方法，充分利用衛生醫療大數據優勢，建設全國統一、共享的HTA數據庫。最后，應積極推動HTA在醫保決策中發揮實際作用，保證HTA轉化的順利實現。

第二，構建全方位的HTA醫保決策轉化機制。首先，在醫保準入方面，應重視HTA證據在醫保目錄準入和調整中的作用，在藥品目錄、診療項目目錄等方面優先支持HTA證據的使用，并重視耗材目錄和數據庫建設工作。其次，在價格形成方面，應在藥品和耗材帶量采購以及談判中充分利用HTA證據，推動合理的醫保支付價格形成；理順醫療服務價格，重視HTA在醫療服務價格動態調整機制中的作用。最后，在醫保支付方式改革評估方面，也可逐步探索納入HTA，如基于HTA證據探索合理的共付比例、嘗試將HTA與DRG支付方式改革相結合。

第三，促進多方參與，形成有序的HTA治理格局。各利益相關方(如衛生決策者、醫保支付者、患者、醫療機構、企業等)在參與醫保共治的同時，也應被邀請參與到HTA評估過程中。利益相關方和公眾的廣泛參與有利于提升HTA質量和公信力，確保評估過程公開透明、結果真實可靠[30]，使HTA醫保決策轉化過程更加順暢。

5.3 實施傳播階段：加大資源投入、保障決策轉化

第一，為HTA開展提供必要的經費保障和人才支持。一是要通過國家科研基金支持、專項財政撥款等形式為開展HTA活動提供充足的經費保障；二是要加強多學科背景的專業評估人才隊伍建設，提高國家層面上開展HTA的專業能力和水平。

第二，注重HTA結果的應用、推廣和傳播。HTA的目的是促進決策轉化，其結果應及時應用到醫保相關決策中，并通過官方公開信息宣傳HTA的影響力。此外，應鼓勵更多有發展潛質的HTA機構加入國際HTA協作網絡中，學習、借鑒國外HTA決策轉化建設的方法與經驗，結合我國的發展情況有針對性地提升HTA在醫保中的決策轉化能力。

第三，加強監督管理和動態評估。在HTA引入醫保決策后，應對技術的使用情況和作用效果跟蹤，進行全流程的衛生技術監督和管理。同時加強HTA成果決策轉化的評估工作，對HTA實施后可能產生的影響進行動態評估，建立完善的反饋機制，提升HTA決策轉化效率。

作者聲明本文無實際或潛在的利益沖突。