中國孤兒藥更多“鼓勵(lì)”，才能更加可及

文丨史錄文

在中國，罕見病并不罕見。盡管其發(fā)病率和患病率遠(yuǎn)低于其他病種，但中國人口基數(shù)龐大，罕見病患者群體已達(dá)到2000多萬人，且每年都呈迅速增長趨勢。罕見病治療藥物被稱為“孤兒藥”，由于適用人群較小、費(fèi)用昂貴，企業(yè)研發(fā)積極性并不高，目前僅有5%的罕見病存在有效治療藥物。同時(shí)，孤兒藥價(jià)格較高，患者家庭難以負(fù)擔(dān)，容易造成因病致貧返貧。2016年對1500名罕見病患者的一項(xiàng)調(diào)查顯示，98.7%的患者因就醫(yī)而負(fù)債。為評(píng)價(jià)中國孤兒藥的可及性，北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心利用中國醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息網(wǎng)2011年～2017年各醫(yī)院孤兒藥的可獲得性與費(fèi)用數(shù)據(jù)，進(jìn)行了相關(guān)研究。

3個(gè)維度衡量孤兒藥可及性

2018年之前，中國還沒有罕見病名單和孤兒藥目錄，而美國上市孤兒藥數(shù)量為世界之最，故研究以美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）于2017年6月30日前批準(zhǔn)的孤兒藥作為參考，調(diào)查其在中國的審批和使用情況。研究利用中國藥學(xué)會(huì)—全國醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息網(wǎng)，收集2011年6月30日～2017年6月30日之間全國范圍內(nèi)各醫(yī)院上報(bào)的藥品采購數(shù)據(jù)。由于大多數(shù)孤兒藥僅在二級(jí)、三級(jí)醫(yī)院中銷售，故研究排除了來自基層醫(yī)院的數(shù)據(jù)，最終納入分析的含二級(jí)醫(yī)院396家、三級(jí)醫(yī)院838家，占中國二級(jí)、三級(jí)醫(yī)院總數(shù)的4.7%、35.8%。

研究參考世界衛(wèi)生組織/國際衛(wèi)生行動(dòng)的藥物可及性分析框架，從可獲得性、限定日費(fèi)用（DDDc）、可負(fù)擔(dān)性3個(gè)方面衡量孤兒藥的可及性。

其中，可獲得性分為3個(gè)層面：市場層面可獲得率，即美國FDA批準(zhǔn)的所有孤兒藥中，在中國批準(zhǔn)上市的藥品比例（美國上市的孤兒藥中有多少在中國上市）；醫(yī)院層面可獲得率，即對于某一特定醫(yī)院，其配備的孤兒藥種類數(shù)占國內(nèi)已上市孤兒藥總數(shù)的比例（某家醫(yī)院配備了多少孤兒藥）；藥品層面可獲得率，即對于某一特定孤兒藥，配備其的醫(yī)院數(shù)量占納入分析的醫(yī)院總數(shù)的比例（某個(gè)孤兒藥能在多少醫(yī)院里找到）。

限定日費(fèi)用即每種孤兒藥限定日劑量（DDD）對應(yīng)的費(fèi)用，DDD以WHO官方公布數(shù)據(jù)為準(zhǔn)，若無官方信息，則使用國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的成人藥物主要適應(yīng)證的推薦日劑量。

可負(fù)擔(dān)性，即患者為支付一天療程費(fèi)用所需工作的天數(shù)，研究使用2011年至2017年《中國統(tǒng)計(jì)年鑒》中公布的城鎮(zhèn)居民可支配日收入和農(nóng)村居民人日均凈收入。

可獲得性較低可負(fù)擔(dān)性不容樂觀

研究結(jié)果顯示，我國孤兒藥可獲得性較低。在市場層面，截至2017年6月30日，在美國FDA批準(zhǔn)的所有632種孤兒藥中，僅有182種（28.8%）在中國上市，平均滯后美國上市時(shí)間9年。醫(yī)院層面，可獲得率總體水平較低，中位數(shù)低于15%，2013年后呈持續(xù)上升趨勢，東部地區(qū)醫(yī)院可獲得率顯著高于中西部地區(qū)水平。藥品層面，約有83%的孤兒藥可獲得率不超過30%，約有93%的孤兒藥可獲得率不超過50%，幾乎沒有孤兒藥可獲得率超過80%。

限定日費(fèi)用處于較高水平。約一半被調(diào)查的孤兒藥的DDDc超過125元，約10%的孤兒藥的DDDc超過4000元。各地區(qū)DDDc呈現(xiàn)逐年下降趨勢，東部地區(qū)略高于中西部，隨著中西部DDDc的逐年上升地區(qū)間差異逐漸縮小。

可負(fù)擔(dān)性不容樂觀。不同藥品的可負(fù)擔(dān)性差異較大，患者在城市日均收入下，需要工作以負(fù)擔(dān)藥品DDDc的天數(shù)從0.01天到381.01天不等；在農(nóng)村，天數(shù)從0.04天到1191.02天不等。盡管總體可負(fù)擔(dān)性逐年上升，但仍只有不到一半的孤兒藥的DDDc小于居民日均收入。雖然DDDc呈顯著下降趨勢，但考慮到居民的實(shí)際收入水平，大多數(shù)孤兒藥仍可能給罕見病患者帶來沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

值得慶幸的是，近幾年罕見病患者群體逐漸受到社會(huì)關(guān)注，國家也高度重視罕見病防治工作，多次制定文件、出臺(tái)措施推動(dòng)罕見病診治和用藥保障。

提高孤兒藥可及性，保障罕見病患者權(quán)益，任重而道遠(yuǎn)。在未來，還需要全社會(huì)共同努力，推進(jìn)罕見病及孤兒藥相關(guān)立法工作，加強(qiáng)政策激勵(lì)鼓勵(lì)孤兒藥研發(fā)、促進(jìn)仿制藥上市，完善罕見病醫(yī)療保障體系，引入各利益相關(guān)者探索創(chuàng)新多方參與的共付機(jī)制等。