近期北京大學一清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組以及解放軍總醫院第五醫學中心陳虎課題組發表了一篇研究論文,該研究論文的發表,意味著中國科研人員建立了基于CRISPR在人成體造血干細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系,實現了經基因編輯后的成體造血干細胞在人體內長期穩定的造血系統重建。
9月11日,北京大學一清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組以及解放軍總醫院第五醫學中心陳虎課題組在《新英格蘭醫學雜志》(TheNewEnglandJournalofMedicine)發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》(CRISPR-EditedStemCellsinaPatientwithHIVandAcuteLymphocyticLeukemia)的研究論文。這意味著中國科研人員首次完成基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者。
發現“治愈"艾滋病重要新策略
自20世紀80年代以來,艾滋病造成了重大的公共衛生問題和社會問題。1996年,艾滋病領域研究取得了里程碑式進展,HIV入侵T細胞的主要共受體CCR5被發現,北大教授鄧宏魁是主要發現者之一。隨后的研究發現,CCR5基因呈缺陷型(CCR5-032)的人群不會被R5嗜性HIV病毒感染。
該研究論文的發表,意味著中國科研人員建立了基于CRISPR在人成體造血干細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系,實現了經基因編輯后的成體造血干細胞在人體內長期穩定的造血系統重建,同時,在成體造血干細胞上的基因編輯并不會對其他組織器官及生殖系統產生影響。……