重癥哮喘創新藥更“親民”了

姚我

“貓奴”的兩難境地

一年前，24歲的小張（化名）因咳嗽、胸悶、氣喘到醫院過敏科就診。典型的病史加上肺功能檢查、總IgE、過敏原檢測等一系列檢查結果，讓醫生最終將他診斷為過敏性哮喘。小張的過敏原檢測結果顯示，他對貓毛皮屑嚴重過敏。而實際上，他恰恰就是一個不折不扣的“貓奴”。每每與家里養的貓接觸，他的癥狀就更為嚴重。盡管他確診后醫生不止一次勸他放棄養貓，但他還是覺得，愛貓就像自己的家人一般，寧可自己遭罪也不能棄養。

目前，他已經盡可能地減少跟貓咪親密接觸，但持續的過敏原接觸使他的藥物治療效果不佳。大劑量的ICS /LABA+孟魯司特+抗組胺藥的治療下，他仍然備受過敏性哮喘的折磨，常常連走路、爬樓都氣喘吁吁。一年多來，定期到門診復查和配藥的他，總是愁眉苦臉、唉聲嘆氣。

考慮到小張的特殊情況，醫生覺得可以使用奧馬珠單抗（茁樂）這種過敏性哮喘的靶向治療藥物，但顧慮是費用極其高昂。根據小張的總IgE和體重測算，他單月的治療費用高達10800元。對于小張來說，這是一個太沉重的負擔。

2017年8月24日，奧馬珠單抗在中國上市，中國哮喘領域進入靶向治療新時代。然而，高昂的治療費用讓很多患者望而卻步。2020年1月1日，該藥終于被納入醫保，重癥哮喘患者負擔降低超過60%，給不少中重度過敏性哮喘患者帶去了曙光。

得知好消息，小張馬上到醫院門診“求藥”。在靶向藥物的幫助下，小張的過敏癥狀逐步改善，病情得到了良好的控制。他終于可以暢快呼吸，不用再面對“對貓毛嚴重過敏”和“不想棄養貓貓”的兩難境地了。

重癥哮喘盼“救星”

過敏性哮喘是過敏體質的患者接觸過敏原之后，通過過敏原的刺激引起氣管痙攣、收縮，從而引起的以呼吸費力、喘息等為主要臨床表現的一類疾病。據統計，我國哮喘患者約有3000萬人，且患病率呈逐年增長趨勢。在這些哮喘患者中，近2/3都是過敏性哮喘。

導致過敏性哮喘的原因十分復雜，可能與花粉、塵螨、動物皮屑、特殊食物、季節等有關。過敏性哮喘既是一種呼吸疾病，又是一種過敏性疾病，需要更加全面的診斷和治療。成人哮喘患者共患疾病較多，給治療帶來很大的難度。而哮喘得不到控制，會嚴重影響患者的生活質量，同時也占用大量醫療資源，加重社會經濟負擔。

過敏性哮喘的傳統治療藥物是ICS/LABA（吸入糖皮質激素/長效β2受體激動劑）、孟魯司特、抗組胺藥等，病情嚴重的患者甚至需要口服激素才能控制癥狀。另外，塵螨過敏的過敏性哮喘患者還可以嘗試脫敏治療，以減少疾病發作。

那么，在此有必要介紹一下重癥哮喘。重癥哮喘是指在過去一年中，使用最高級別傳統治療藥物才能夠維持控制或仍不能控制的哮喘。據統計，重癥哮喘的死亡率是輕度的4倍，也是哮喘致殘、致死的主要原因。

復旦大學一項基于2015年全國醫保抽樣數據庫的研究發現，重癥哮喘患者中有67%呈重度或危重度發作，住院率高達57%。由于目前主要通過長期高劑量吸入激素或全身激素來控制重癥過敏性哮喘，可能引發多種副作用，對兒童和青少年患者會造成生長和發育的影響。

“消防員”奧馬珠單抗

奧馬珠單抗是全球首個用于治療中重度過敏性哮喘的靶向藥物，它可以靶向結合IgE，從源頭阻斷IgE與受體結合，減少炎癥介質釋放，從而減少癥狀和急性發作。如果把過敏原看成火苗，那么IgE就是導火線，而奧馬珠單抗則像是消防員，可以第一時間將導火線切斷，防止炎癥反應如大火一樣愈演愈烈，使患者苦不堪言。

奧馬珠單抗的使用需根據患者基線IgE（治療開始前測定）和體重，確定合適的給藥劑量和給藥頻率。

多項研究顯示，加用奧馬珠單抗治療16周，患者應答率達83%，可觀察到患者日夜間哮喘癥狀、其他過敏伴隨癥狀、生活質量得到改善，急性發作率和口服激素使用量降低。治療一年后，80%的患者無日夜哮喘癥狀，超過80%的患者一年內無急性發作，60%的患者減少或停用口服激素。隨著治療時間延長，患者獲益愈加明顯。

從臨床治療效果來看，奧馬珠單抗使很多患者免于急性發作，急診就診與住院次數顯著減少，同時大量患者可以減少甚至停止口服激素的使用，日間哮喘和夜間覺醒等癥狀消失，生活質量得到明顯改善。

除了過敏性哮喘，奧馬珠單抗對一些其他過敏性疾病，例如過敏性鼻炎、食物過敏、特應性皮炎、慢性蕁麻疹等，也都有一定治療作用。該藥進入醫保前，每支3600元，如今降至1406元，極大地減輕了患者治療的經濟負擔，讓更多哮喘患者用得起。