2021 年度十大醫(yī)療突破

近日，美國(guó)《大眾科學(xué)》雜志網(wǎng)站列出了2021 年十大醫(yī)療健康領(lǐng)域的創(chuàng)新技術(shù)和產(chǎn)品，包括mRNA 新冠疫苗、治療罕見早衰疾病的藥物、迄今最便宜胰島素、全球首款瘧疾疫苗等。所有這些創(chuàng)新，其實(shí)都有一個(gè)共同的名字：希望！

兩款mRNA 新冠疫苗引人注目

截至11 月，至少有28 種新冠疫苗已經(jīng)在人類身上進(jìn)行了試驗(yàn)，其中輝瑞公司/德國(guó)生物新技術(shù)公司合作開發(fā)的疫苗以及莫德納公司研制的疫苗是首批信使RNA（mRNA）新冠疫苗。鑒于理論上mRNA 能夠表達(dá)任何蛋白質(zhì)，可以治療幾乎所有基于蛋白質(zhì)的疾病。研究人員稱，mRNA 療法有可能改變新冠疫情的進(jìn)程，也代表了預(yù)防醫(yī)學(xué)的未來(lái)。

首個(gè)罕見早衰綜合征療法獲批

患有早衰綜合征（HGPS）的兒童通常會(huì)在15 歲之前因心力衰竭、心臟病發(fā)作而死亡。2020 年11 月20 日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Zokinvy 用于治療早衰癥和相關(guān)疾病。這是第一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療早衰癥的藥物，在測(cè)試中，服用Zokinvy 的兒童平均多活了2.5 年。

基因治療向前邁出一大步

6 月27 日，生物科技公司Intellia Therapeutics 和再生元聯(lián)合宣布，在研的CRISPR 體內(nèi)基因編輯療法NTLA-2001 在治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）這一嚴(yán)重罕見遺傳疾病的Ⅰ期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果，具有安全性和有效性。這也是全球首個(gè)公布的體內(nèi)CRISPR 基因編輯療法的臨床試驗(yàn)結(jié)果。

改變“游戲規(guī)則”的埃博拉疫苗

三抗體雞尾酒療法Inmazeb 于年初上市，這是首個(gè)被批準(zhǔn)用于治療成人和兒童埃博拉感染的藥物。Inmazeb 靶向埃博拉病毒表面的糖蛋白，在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，154 名接受Inmazeb 治療的人中，有66.2%的人存活下來(lái)；153 名未接受Inmazeb 治療的人中，只有49%的存活下來(lái)。

首款完全居家用檢測(cè)盒

家用新冠病毒抗原檢測(cè)Ellume 于1 月在美國(guó)市場(chǎng)上市，這款檢測(cè)設(shè)備包括鼻拭子、滴管、處理液和分析儀。它可在15 分鐘內(nèi)通過(guò)智能手機(jī)應(yīng)用提供診斷結(jié)果，并匿名告知當(dāng)?shù)毓残l(wèi)生官員。FDA 報(bào)告說(shuō)，在有癥狀的人群中，Ellume 檢測(cè)產(chǎn)品能正確識(shí)別96%的陽(yáng)性樣本和100%的陰性樣本。在無(wú)癥狀的人群中，數(shù)字分別下降到91%和96%。

修復(fù)前交叉韌帶撕裂的好方法

前交叉韌帶是嚴(yán)重膝關(guān)節(jié)損傷的最常見原因。目前，病患要想修復(fù)撕裂的前交叉韌帶需要接受手術(shù)，有時(shí)還需要從身體的另一部分或捐贈(zèng)者那里取出一塊肌腱和骨頭，重建撕裂的韌帶。FDA 新批準(zhǔn)的“小熊植入物”（BEAR Implant）由牛膠原蛋白制成，替代肌腱和骨頭，固定在兩個(gè)撕裂端之間，患者的身體在幾個(gè)月內(nèi)可以吸收這些物質(zhì)，長(zhǎng)出新的健康組織。

首臺(tái)光子計(jì)數(shù)CT 掃描儀問(wèn)世

傳統(tǒng)的CT 掃描儀只能探測(cè)到X 光束的總能量，而無(wú)法區(qū)分每個(gè)光子的信息，存在大量信息損失和混疊，也限制了設(shè)備的對(duì)比度、分辨率等。而西門子的光子計(jì)數(shù)CT 掃描儀Naeotom Alpha 能測(cè)量穿過(guò)患者身體的每個(gè)單獨(dú)的X 射線光子，直接將X 射線轉(zhuǎn)換為電流信號(hào)，并將探測(cè)器接收到的X 射線光子信息轉(zhuǎn)換為詳細(xì)的三維圖像，精準(zhǔn)呈現(xiàn)傳統(tǒng)CT 掃描儀無(wú)法成像的細(xì)小結(jié)構(gòu)。

20 多年來(lái)首個(gè)新抗真菌藥物

6 月1 日，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)20 年來(lái)首個(gè)新的抗真菌藥物Brexafemme，用于治療外陰陰道念珠菌病（VVC）女性患者。美國(guó)疾病預(yù)防和控制中心（CDC）的數(shù)據(jù)顯示，美國(guó)每年約有140 萬(wàn)人因VVC 而就醫(yī)，Brexafemme 的原理是阻斷一種酶，這種酶有助于在念珠菌周圍形成一層保護(hù)膜，而念珠菌會(huì)引起VVC，沒有這種保護(hù)膜，念珠菌很快就會(huì)死亡。該藥只需口服一天，就能夠解決嚴(yán)重程度不一的VVC。

迄今最實(shí)惠的胰島素

對(duì)許多糖尿病患者來(lái)說(shuō)，胰島素不可或缺，但胰島素藥物之昂貴讓很多人望而卻步，Semglee 的出現(xiàn)或?qū)⒏淖冞@一點(diǎn)。7 月份，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)了首個(gè)糖尿病生物仿制胰島素Semglee，Semglee 以10 毫升小瓶和3 毫升預(yù)裝筆兩種形式提供，每天皮下注射一次，或有助于降低其他胰島素藥品的價(jià)格。

非洲兒童接種首個(gè)獲批瘧疾疫苗

10月，在瘧疾流行的肯尼亞西部地區(qū)，數(shù)百名兒童接種了世界上首個(gè)獲批的瘧疾疫苗Mosquirix。世界衛(wèi)生組織（WHO）表示，應(yīng)該向非洲兒童廣泛提供這款疫苗，WHO 總干事譚德塞說(shuō)，這是“歷史性時(shí)刻”。Mosquirix-a 疫苗能產(chǎn)生針對(duì)惡性瘧原蟲（引起瘧疾的5種寄生蟲中最致命的一種）的免疫反應(yīng)，雖然其對(duì)嚴(yán)重瘧疾的有效率只有50%左右，一年后效果顯著下降，但它仍然是目前預(yù)防瘧疾的最佳方法之一。